Les responsables fédéraux sont aux prises avec une décision qui pourrait grandement contribuer à déterminer l’avenir du nouveau médicament controversé contre la maladie d’Alzheimer, Aduhelm, et à déterminer si un nombre important de patients l’utilisent.
En janvier, Medicare, le programme fédéral d’assurance-maladie pour les personnes de 65 ans et plus, prévoit de rendre une décision préliminaire sur la couverture des médicaments coûteux. L’approbation d’Aduhelm par la Food and Drug Administration en juin a suscité de vives critiques, car les essais cliniques ont montré que le médicament présentait des risques de sécurité importants et des avantages peu clairs pour les patients.
Environ 80 pour cent des patients potentiels d’Aduhelm sont assez âgés pour bénéficier de Medicare, ce qui rend la décision de couverture du programme cruciale. Les assureurs privés suivent souvent l’exemple de Medicare.
Medicare paie presque toujours pour les médicaments approuvés par la FDA, au moins pour les conditions médicales désignées sur leur étiquette, ont déclaré des experts en politique de santé. Mais avec Aduhelm, les responsables de l’assurance-maladie ont entrepris un examen d’un mois qui pourrait entraîner une absence de couverture, une couverture complète ou une couverture limitée.
“C’est vraiment sans précédent”, a déclaré James Chambers, chercheur au Center for the Evaluation of Value and Risk in Health au Tufts Medical Center.
Chiquita Brooks-LaSure, l’administratrice des Centers for Medicare and Medicaid Services, ou CMS, a refusé de discuter des délibérations. “C’est un processus que notre équipe de couverture passe par”, a-t-elle déclaré. « Nous laisserons les scientifiques poursuivre leur travail. »
Aduhelm, fabriqué par Biogen, est un anticorps monoclonal également connu sous son nom scientifique, aducanumab. Les patients le reçoivent en perfusions mensuelles et nécessitent également des examens IRM réguliers pour surveiller les effets secondaires potentiellement dangereux, notamment le gonflement du cerveau et les saignements.
La semaine dernière, à la suite de ventes faibles, Biogen a réduit le prix d’Aduhelm à 28 200 $ par an contre 56 000 $.
Dans un communiqué, Michel Vounatsos, directeur général de Biogen, a déclaré : « C’est un moment critique pour la communauté de la maladie d’Alzheimer, car les Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) envisagent la possibilité de couvrir non seulement Aduhelm, mais aussi tout ce nouvelle classe de thérapies de la maladie d’Alzheimer. Nous espérons que nos actions d’aujourd’hui faciliteront l’accès des patients à ces traitements innovants contre la maladie d’Alzheimer.
Le nouveau prix est encore beaucoup plus élevé que ce que de nombreux analystes ont dit est justifié.
Le coût total pour Medicare dépendrait des conditions qu’il fixe et du nombre de patients qui décident d’utiliser Aduhelm. Environ 1,5 million d’Américains peuvent être éligibles parce qu’ils souffrent d’une démence légère liée à la maladie d’Alzheimer.
“Bien que cela dépende bien sûr de l’utilisation d’Aduhelm, il semble que même à 28 000 $ par an, Aduhelm serait toujours l’une des plus grosses dépenses en médicaments de Medicare”, a déclaré le Dr Chambers.
Avant la baisse des prix de Biogen, la division actuarielle de Medicare, agissant sans savoir quelle serait la décision de couverture, imposait l’une des augmentations les plus importantes jamais enregistrées des primes Medicare Part B pour 2022, en partie en raison de la possibilité d’une couverture Aduhelm.
L’examen de Medicare intervient alors qu’Aduhelm fait face à des critiques et à des obstacles dans le monde entier.
Les examinateurs du régulateur des médicaments de l’Union européenne, l’Agence européenne des médicaments, ont recommandé de ne pas approuver le médicament, une décision que Biogen demande un réexamen. Les principaux organismes de recherche canadiens sur la maladie d’Alzheimer ont déclaré plus tôt que l’approbation d’Aduhelm au Canada “ne peut pas être justifiée”.
Les grands systèmes médicaux américains, notamment la Cleveland Clinic, le Mount Sinai Health System, le Mass General Brigham et le Department of Veterans Affairs, ont refusé d’offrir Aduhelm.
L’Académie américaine de neurologie a récemment déclaré que si Aduhelm était couvert par l’assurance-maladie, qui paie généralement 80 % du prix d’un médicament, « de nombreux bénéficiaires paieraient des milliers de dollars de frais remboursables pour un médicament présentant des risques substantiels et sans avantage.”
Au cours du processus d’évaluation, les responsables de Medicare ont rencontré des parties prenantes, y compris des partisans de la couverture, comme Biogen et l’Alzheimer’s Association, un groupe de patients de premier plan.
“Nous nous sommes engagés avec CMS dans le but de fournir un accès durable aux bénéficiaires de Medicare et au système de santé”, a déclaré Biogen dans un communiqué.
Les responsables de l’assurance-maladie ont également rencontré ceux qui s’opposent à la couverture ou souhaitent qu’elle soit fortement réduite, comme l’American Geriatrics Society et la Blue Cross Blue Shield Association, qui, lors d’une période de commentaires publics cet été, ont écrit : « Nous sommes convaincus que l’aducanumab ne répond pas aux la norme de couverture légale de « raisonnable et nécessaire », car les preuves actuelles mettent en évidence de nombreux risques pour la sécurité et des avantages cliniques incertains. »
En approuvant Aduhelm, la FDA a reconnu qu’il n’y avait pas suffisamment de preuves qu’il aiderait les patients, mais lui a donné son feu vert dans le cadre d’un programme appelé « approbation accélérée », qui permet l’autorisation de médicaments non prouvés pour des maladies graves avec peu d’options de traitement si le médicament affecte un mécanisme biologique dans une manière considérée comme « raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique ».
Comme justification, l’agence a cité la réduction par Aduhelm d’une protéine, l’amyloïde, qui forme des plaques dans le cerveau des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer. Mais de nombreux spécialistes de la maladie d’Alzheimer affirment que des recherches approfondies ont montré peu de preuves que la réduction de l’amyloïde ralentit le déclin cognitif.
En évaluant Aduhelm, les responsables de l’assurance-maladie sont censés décider s’il s’agit d’un traitement « raisonnable et nécessaire », une expression qui « signifie généralement des preuves adéquates de l’amélioration des résultats pour la santé », a déclaré le Dr Sean Tunis, un ancien fonctionnaire de CMS qui est maintenant un chercheur principal au centre Tufts.
“Si vous vous fiez strictement à la langue, cela ne répond pas aux critères” raisonnables et nécessaires “de Medicare, car la FDA elle-même dit qu’il n’y a aucune preuve directe d’une amélioration de la cognition”, a déclaré le Dr Tunis, qui travaille également en tant que consultant, y compris conseiller Biogen, avant l’approbation d’Aduhelm, sur les différentes options de couverture de Medicare. Il a ajouté que l’exigence de la FDA que Biogen mène un autre essai (qui prendra des années pendant qu’Aduhelm est disponible pour les patients) “implique que les avantages cognitifs n’ont pas encore été démontrés”.
Si la couverture Medicare d’Aduhelm est refusée, a déclaré le Dr Tunis, “à ma connaissance, ce sera la première fois que CMS refuse de payer pour un médicament qui a été approuvé par la FDA pour son indication sur l’étiquette”.
Le Dr Chambers a déclaré que Medicare avait parfois refusé la couverture des dispositifs médicaux approuvés par la FDA, qui peuvent avoir des normes de preuve plus faibles pour les dispositifs que pour les médicaments. Mais il a dit que Medicare pourrait être réticent à le faire pour un médicament. Et puisque CMS et la FDA font partie du ministère de la Santé et des Services sociaux, « ce sera certainement beaucoup à expliquer pour les gens de CMS de dire : « Oui, nous ne sommes tout simplement pas d’accord avec notre agence sœur. ,’ », a déclaré le Dr Tunis. “C’est étrange.”
La décision de Medicare établira également des normes pour l’évaluation de plusieurs médicaments similaires contre la maladie d’Alzheimer en préparation.
Si Medicare couvre Aduhelm, l’agence pourrait le limiter à des types spécifiques de patients, comme ceux présentant des problèmes cognitifs légers liés à la maladie d’Alzheimer, similaires aux participants aux essais cliniques. (La FDA a initialement approuvé Aduhelm pour tous les patients atteints de la maladie d’Alzheimer, mais après les objections d’experts médicaux, elle a restreint l’étiquette aux patients à des stades légers.) L’assurance-maladie pourrait également nécessiter l’administration de certains spécialistes et imposer une surveillance stricte de la sécurité.
Ou cela pourrait placer Aduhelm dans un cadre appelé Coverage With Evidence Development, qui permet le paiement uniquement pour les patients participant à des essais cliniques ou dont les données sont collectées dans un registre. Bien que cela permettrait de collecter des informations sur Aduhelm auprès des patients, cela ne prouverait pas si le médicament fonctionne car il ne comparerait pas les résultats pour les personnes ne recevant pas Aduhelm, a déclaré le Dr Chambers.
La décision de couverture à enjeux élevés, qui devrait être finalisée d’ici la mi-avril après une période de commentaires publics, a suscité des opinions passionnées et détaillées, reflétées dans les commentaires publiés sur le site Web de la CMS.
“S’il vous plaît, s’il vous plaît, s’il vous plaît, ne couvrez pas ce médicament”, a imploré le Dr James Castle, un neurologue de l’Illinois qui traite les patients atteints de la maladie d’Alzheimer. « Envoyer un message fort et clair à l’industrie pharmaceutique selon laquelle elle doit prouver à la fois l’efficacité et l’innocuité avant de mettre ses médicaments sur le marché. »
Les articles soutenant la couverture incluent des commentaires de personnes qui ont consulté pour Biogen, comme le Dr Jeffrey Cummings, professeur de recherche au département de santé cérébrale de l’Université du Nevada à Las Vegas. Il a écrit que le médicament « prolonge la vie mentale de nos patients en déclin », ajoutant : « L’assurance-maladie devrait soutenir sans équivoque la couverture de l’aducanumab, et ils devraient le faire dès que possible.
Le Dr Cummings et plusieurs autres personnes rémunérées par Biogen figuraient parmi les 25 signataires d’une autre lettre sur le site. Des commentaires de soutien sont également venus de responsables de l’Infusion Access Foundation et d’Eli Lilly, qui a développé un médicament anti-amyloïde similaire.
Un neurologue, le Dr David Weisman, qui a déclaré qu’il n’était pas impliqué dans les essais d’aducanumab mais avait travaillé avec d’autres médicaments anti-amyloïdes, a écrit que Medicare devrait exiger une surveillance de la sécurité et une expertise médicale. Mais parce que la FDA a approuvé Aduhelm, a-t-il écrit, son utilisation « devrait être laissée aux patients, aux membres de la famille et aux médecins ».
Plus de personnes ont signé des commentaires individuels ou de groupe qui s’opposent à la couverture ou disent qu’elle devrait être strictement limitée.
« C’était un peu surprenant de voir à quel point le contenu des commentaires du public disait en fait des mises en garde ou n’était pas en faveur de la couverture », a déclaré le Dr Tunis, qui a également conseillé un groupe de défense qui soutient l’approbation d’Aduhelm, UsAgainstAlzheimer’s, sur la façon dont les données pourraient être collectées si l’assurance-maladie l’exige. « En fait, il est plus courant d’avoir des commentaires qui plaident en faveur de la couverture », a-t-il déclaré.
Les commentateurs ont cité de nombreuses raisons d’opposition ou de prudence. Outre des preuves insuffisantes des avantages, ils ont mentionné des inégalités qui pourraient s’aggraver parce que la couverture de Medicare n’inclurait pas tous les coûts de traitement ; des inconnues sur les effets d’Aduhelm sur les patients non blancs, puisque la plupart des participants à l’essai étaient blancs ; et les risques que les cliniques à but lucratif pourraient exploiter le désespoir des patients et des familles.
Une lettre, signée par 180 médecins atteints de la maladie d’Alzheimer, soulevait de nombreuses questions, notamment « les méfaits que les gens peuvent subir avec l’aducanumab dans le monde réel, en dehors d’un cadre d’essai clinique », étant donné que les participants aux essais cliniques du médicament étaient « plus jeunes et à des stades précoces de déclin cognitif, avaient moins de comorbidités et étaient bien mieux surveillés que les patients ne le seront dans des conditions de couverture large de Medicare. »
Un auteur de cette lettre, le Dr Michael Greicius, directeur médical du Stanford Center for Memory Disorders, a déclaré : ne va pas couvrir cela. Les preuves sont trop pauvres.
Roseau Abelson rapports contribués.
