J’ai déjà discuté des inconvénients de l’approbation complète de ce médicament – à savoir, le défi que la FDA aura à le retirer du marché s’il s’avère qu’il ne fonctionne pas, et la barre abaissée qu’il pourrait fixer pour d’autres médicaments (pour la SLA et au-delà ). Nous pouvons maintenant ajouter un autre problème : un prix qui semble totalement décalé par rapport aux preuves des avantages de Relyvrio. Ce prix fixe également une barre pour les futurs médicaments contre la SLA, ceux qui pourraient avoir une valeur tout aussi modeste.
Les États-Unis ont besoin de nouvelles approches pour permettre aux patients désespérés d’accéder rapidement aux médicaments sans compromettre les données ni permettre qu’ils soient vendus à des prix qui dépassent largement leur valeur connue.
Mais personne ne semble capable ou désireux d’exercer une réelle pression pour que le système change.
La FDA n’est pas autorisée à considérer ce qu’un médicament pourrait coûter dans ses délibérations sur son approbation. Il ne peut que peser la science. Les entreprises, quant à elles, n’ont aucune raison de ne pas essayer de maximiser leurs profits.
Ensuite, il y a les groupes de défense des patients, qui sont devenus une force de plus en plus puissante dans le développement de médicaments et le processus de réglementation. Ils collectent des fonds pour fournir aux entreprises un financement précoce essentiel, aident à mobiliser la participation aux essais cliniques et indiquent clairement aux régulateurs qu’ils veulent que les médicaments soient examinés rapidement et en tenant compte de leurs perspectives.
Cet effort a permis d’apporter des progrès étonnants dans certaines maladies. Par exemple, une personne née avec la fibrose kystique en 2019 devrait vivre 14 ans de plus qu’une personne née en 1999, en grande partie grâce aux traitements que la Fondation de la fibrose kystique a aidé à réaliser.
Les groupes ALS ont accordé des subventions et des investissements à Amylyx qui étaient essentiels au début de l’existence de l’entreprise. Cet argent a permis à l’entreprise de biotechnologie de collecter suffisamment de données pour convaincre les investisseurs en capital-risque et plus tard les investisseurs publics que Relyvrio en valait la peine. L’année dernière, les personnes atteintes de SLA et les membres de leur famille ont secoué des cages au Congrès pour adopter une législation qui accélérerait la recherche de remèdes – en partie en obtenant un engagement des autorités de réglementation pour les prioriser. Des centaines de personnes se sont manifestées pour exprimer leur soutien à Relyvrio lors de la réunion du comité consultatif de la FDA.
Mais cette puissante communauté de défenseurs ne semble pas obtenir un vote sur le prix. Alors que certaines personnes de la communauté SLA ont exprimé leur consternation sur Twitter, je n’ai pas encore vu un groupe de défense demander une réduction du prix.
Cette position n’est pas propre à la SLA. La question des prix est en général devenue une sorte de troisième rail pour les groupes de défense. Leur véritable préoccupation est que les entreprises ne poursuivront pas les traitements dont elles ont un besoin urgent si elles n’ont pas la liberté de facturer ce qu’elles veulent pour eux.
La question se résume à “si nous allons permettre à une entreprise de profiter d’un médicament tôt”, explique Holly Fernandez Lynch, professeure adjointe au département d’éthique médicale et de politique de santé à la Perelman School of Medicine de l’Université de Pennsylvanie.
Et la réponse, pour l’instant du moins, semble être oui. Alors, quelle est la solution ? Une option serait un type différent de voie d’approbation, un système d’approbation «conditionnel» qui permettrait à un médicament d’être mis sur le marché tôt, mais avec des engagements fermes sur la réalisation d’études qui confirment ses avantages. Si les études ne sont pas terminées dans un certain délai, le médicament est retiré du marché ; si le médicament ne s’avère pas efficace dans ces études, il est également retiré.
Une telle voie existe au Canada. Au-delà de la création d’une forte incitation pour l’entreprise à mener à bien un tel essai, cela pourrait également aider à convaincre les patients de participer à cette étude – ou risquer de perdre l’accès à un médicament.
Idéalement, ce type d’approche serait associé à un mécanisme garantissant que les médicaments autorisés sur le marché tôt sont vendus à un prix qui reflète l’ambiguïté sur leur valeur – et un moyen pour les entreprises de gagner plus d’argent si de nouvelles données montrent qu’elles sont efficaces.
Il n’existe pas de solution idéale à ce problème, mais des progrès doivent être réalisés pour au moins trouver un meilleur équilibre entre un accès précoce aux médicaments, de bonnes données sur leurs avantages et des prix équitables qui reflètent leur valeur.
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Cette colonne ne reflète pas nécessairement l’opinion du comité de rédaction ou de Bloomberg LP et de ses propriétaires.
Lisa Jarvis est une chroniqueuse de Bloomberg Opinion couvrant la biotechnologie, les soins de santé et l’industrie pharmaceutique. Auparavant, elle était rédactrice en chef de Chemical & Engineering News.
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