Saskatchewan. paiera une thérapie de près de 3 millions de dollars décrite comme un changement de jeu pour les nouveau-nés atteints d’un trouble musculaire rare.
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Lorsque le bébé de Lindsay Williamson, Mason, a reçu un diagnostic de maladie neuromusculaire rare, elle a réfléchi à trois options : collecter des fonds, gagner à la loterie ou déménager.
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Ce sont les choix déchirants que certaines familles atteintes d’amyotrophie spinale doivent faire pour accéder aux thérapies géniques avancées. L’un coûte près de 3 millions de dollars, ce qui en fait l’un des traitements les plus chers au monde.
Jeudi, le gouvernement de la Saskatchewan a accepté de payer pour cette thérapie, vendue sous le nom de Zolgensma, et un autre médicament, Evrysdi, pour les enfants éligibles de la province.
Williamson espère que la décision épargnera les autres parents.
“Ce qui compte en fin de compte, c’est que nous avons reçu ces soins maintenant, et d’autres familles le feront également”, a-t-elle déclaré.
L’amyotrophie spinale, ou SMA, est une maladie génétique rare qui provoque une dégradation des muscles des membres. Au fil du temps, cela peut également affecter les muscles nécessaires à la respiration et à la déglutition. Certaines versions commencent dans la petite enfance, d’autres plus tard dans la vie. Certains sont mortels, tandis que d’autres patients vivent jusqu’à l’âge adulte.
La couverture de Zolgensma et Evrysdi par la Saskatchewan intervient environ deux ans après avoir accepté de couvrir Spinraza, une autre thérapie génique coûteuse pour la SMA.
Desiree Parisien, une résidente de la Saskatchewan avec Cure SMA Canada, a commencé à prendre du Spinraza il y a environ deux ans et demi. Elle espérait que le médicament, administré quatre fois par an via un tube rachidien, ralentirait la progression de la maladie afin qu’elle puisse passer du temps avec son mari et son enfant, a-t-elle déclaré.
“C’était plus vrai, si je pouvais les serrer dans mes bras jusqu’à mes 60 et 70 ans, ce serait génial.”
Les résultats ont dépassé les attentes. La Parisienne a déclaré qu’elle avait retrouvé la fonction musculaire qu’elle perdait depuis qu’elle était une jeune fille. Elle a pu se retourner, se mettre à genoux et s’asseoir sans aide.
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“Il n’y a pas de mots pour exprimer ce que l’on ressent lorsque l’on est passé de ne pas pouvoir faire quelque chose pendant des décennies à pouvoir le refaire”, a déclaré Parisien.
La Dre Kerri Schellenberg, neurologue neuromusculaire et directrice médicale de la ALS and Neuron Muscle Clinic à Saskatoon, a déclaré que les patients adultes ont retrouvé leurs fonctions de la même manière depuis le début de ces thérapies, qu’elle a décrites comme changeant leur vie.
“Ces médicaments ont complètement modifié le résultat de la SMA. Je ne saurais trop insister là-dessus », a déclaré Schellenberg.
Ils viennent à un prix élevé. La Saskatchewan estime qu’environ un nouveau-né sur 10 000 est atteint d’AS. La petite taille du groupe de patients, la nature avancée de la thérapie et le coût massif des essais cliniques signifient que les coûts sont exorbitants.
Le ministère de la Santé de la Saskatchewan estime qu’une dose unique de Zolgensma, un traitement unique, coûte 2,9 millions de dollars, bien que la province puisse payer moins en vertu d’un accord pharmaceutique confidentiel qu’elle négocie avec d’autres provinces. Il estime qu’environ un nouveau-né par an pourrait être éligible au médicament. La province a récemment annoncé qu’elle dépisterait la SMA chez tous les nouveau-nés, ce qui, selon les défenseurs, aidera à la détecter tôt.
Evrysdi, approuvé pour les nourrissons, les enfants et les jeunes adultes, est coté entre 90 000 $ et 350 000 $ par patient selon le poids, en dehors de l’accord pharmaceutique confidentiel. Le ministère prévoit que jusqu’à 10 personnes pourraient recevoir cette thérapie chaque année.
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Des défenseurs comme Parisien se sont battus à travers le pays pour élargir l’accès aux médicaments, mais Williamson a déclaré que la couverture varie d’une province à l’autre. Cela laisse à certains parents le soin de collecter eux-mêmes les frais ou même de déménager. Novartis, la société derrière Zolgensma, a même organisé une loterie pour les parents qui, autrement, ne pourraient pas se le permettre.
« Les soins de santé par code postal sont réels au Canada. Les gens ne pensent pas que cela existe », a déclaré Williamson. Le traitement a donné à sa famille le « cadeau du temps » avec leur nouveau-né, a-t-elle ajouté.
La Parisienne s’est dite heureuse de savoir qu’elle n’aura pas à aider une autre famille avec un jeune enfant à trouver un moyen de payer le coût de la vie.
« Nous sommes tellement chanceux d’être en Saskatchewan, même s’il fait un froid glacial.
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