Il est temps de changer à la FDA, selon un groupe d’experts

La FDA a besoin de changements structurels et culturels pour aligner l’agence sur sa mission initiale d’agir en tant que régulateur gouvernemental indépendant des industries alimentaires et pharmaceutiques, selon un panel d’experts.

Leur appel au changement reposait sur la réputation “érodée” de la FDA en tant qu’étalon-or dans l’évaluation des médicaments, qui a été affaiblie au cours des dernières décennies par la législation, la réglementation, les pressions externes et les pratiques internes, a fait valoir Sharon Batt, PhD, de l’Université Dalhousie. à Halifax, Nouvelle-Écosse, Canada, et Adriane Fugh-Berman, MD, du Georgetown University Medical Center à Washington, DC, dans un rapport publié par PharmedOut, un projet du département de pharmacologie et de physiologie de l’Université de Georgetown.

“Nous sommes conscients que la FDA doit répondre à une énorme demande face à deux pandémies, de multiples crises de santé publique”, a déclaré Reshma Ramachandran, MD, de la Yale School of Medicine à New Haven, Connecticut, qui fait partie du groupe de travail de PharmedOut. , lors d’une table ronde. Et cela s’ajoute à la charge de travail réglementaire de l’agence dans un grand groupe d’industries, a-t-elle ajouté. “Cependant, en fin de compte, il est clair qu’il doit y avoir une FDA véritablement indépendante.”

Batt et Fugh-Berman ont décrit quatre domaines dans lesquels l’agence devrait envisager des changements pour la remettre en conformité avec sa mission, notamment la transparence et la responsabilité, l’engagement envers l’innovation, les normes de preuve pour la commercialisation des médicaments et la valeur dans le paysage des soins de santé dans son ensemble.

Ils ont déclaré que pour améliorer la transparence et la responsabilité, l’agence devrait clarifier les conflits d’intérêts de chaque membre du conseil consultatif, accroître la diversité des opinions de ces membres lorsqu’ils sont aux prises avec des questions politiquement chargées et minimiser le recours à des conférenciers invités ayant des liens avec un sponsor de médicaments.

En outre, ils ont souligné la nécessité de communications internes et publiques plus claires de la FDA sur la complexité des décisions d’approbation des médicaments, y compris le partage des préoccupations que les examinateurs auraient pu avoir au sujet d’un médicament approuvé après le processus.

Les auteurs ont également recommandé d’utiliser avec précision le terme «innovation» lorsqu’il est appliqué aux approbations de nouveaux médicaments, notant que le terme est généralement utilisé à mauvais escient pour décrire tous les médicaments approuvés par l’agence, en particulier lorsqu’ils sont accordés selon une procédure d’approbation accélérée.

Le panéliste John Powers, MD, de la George Washington University School of Medicine, qui fait également partie du groupe de travail, a souligné la nécessité d’une plus grande transparence dans ces approbations accélérées.

“Vous voulez appeler ça ce que c’est. C’est une approbation conditionnelle”, a déclaré Powers. “Nous ne savons pas encore que les preuves sont là, et certaines de ces choses, comme les thérapies révolutionnaires, semblent presque erronées à première vue. Vous ne pouvez pas savoir que quelque chose est une percée au moment où ils donnent cette désignation. “

Susan Molchan, membre du groupe de travail, du Walter Reed National Military Medical Center à Bethesda, Maryland, a noté que la façon dont la FDA décrit ses processus et ses désignations peut avoir des implications profondes.

“La langue est importante”, a-t-elle déclaré. “La FDA, pour qui travaillent-ils? De plus en plus, cela ressemble à des entreprises contre la valorisation de la santé publique.”

Afin d’améliorer encore les normes de preuve pour les approbations, les auteurs ont recommandé que l’agence s’appuie davantage sur des essais cliniques qui comparent directement différents médicaments, par opposition à l’utilisation standard des comparaisons avec placebo.

Cette dépendance à la comparaison des placebos et à l’accélération des approbations de nouveaux médicaments est problématique, a suggéré Powers.

« À l’ère actuelle, l’accent semble être davantage mis sur la rapidité des approbations de médicaments sur le marché et sur la quantité de médicaments approuvés, en partant du principe que plus c’est mieux et que l’accès est meilleur pour les patients, même s’il n’est pas clair si ces interventions améliorent le patient. résultats », a-t-il déclaré.

Dans l’ensemble, Batt et Fugh-Berman ont suggéré que l’agence doit se concentrer sur l’approbation de nouveaux traitements qui sont “vraiment innovants” sur la base de preuves qui évaluent suffisamment l’utilité de la thérapie pour les patients.

Le large éventail de changements recommandés devra être promulgué par une coalition tout aussi large, ont-ils ajouté. Ils s’attendent à ce que ces changements nécessitent des efforts législatifs, ainsi que des mises à jour des politiques internes et des changements culturels dans la manière dont l’agence interagit avec les représentants de l’industrie.

Pourtant, ils ont écrit qu’ils étaient “optimistes” quant à la capacité de l’agence à apporter ces changements et à réaffirmer sa mission d’améliorer la vie de tous les Américains.