La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le pemigatinib (Pemazyre), un inhibiteur sélectif du récepteur du facteur de croissance des fibroblastes, pour les adultes atteints de néoplasmes myéloïdes/lymphoïdes récidivants ou réfractaires avec FGFR1 réarrangement.
L’approbation fait suite à l’examen prioritaire d’une demande de nouveau médicament supplémentaire soumise par le fabricant de médicaments, Incyte, et marque la deuxième indication du pemigatinib. Le médicament avait précédemment reçu l’approbation accélérée de la FDA en 2020 pour les adultes atteints d’un cholangiocarcinome localement avancé ou métastatique non résécable précédemment traité avec FGFR2 fusion ou autre réarrangement.
Tumeurs myéloïdes/lymphoïdes (MLN) avec FGFR1 réarrangement sont des cancers du sang rares et agressifs qui touchent moins de 1 personne sur 100 000 aux États-Unis, explique la société dans un communiqué de presse, notant que le pemigatinib est le premier et le seul traitement ciblé disponible pour cette affection.
“L’approbation de Pemazyre représente une avancée thérapeutique importante pour les personnes vivant avec des MLN avec FGFR1 réarrangement qui ont actuellement des options de traitement limitées », a déclaré le PDG d’Incyte, Hervé Hoppenot, dans le communiqué de presse.
La décision de la FDA était basée sur les données de l’étude multicentrique, ouverte, de phase 2 FIGHT-203 portant sur 28 patients atteints de MLN en rechute ou réfractaires avec FGFR1 réarrangement qui ont rechuté après une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ou après un traitement de fond, ou qui n’étaient pas candidats à ces traitements. Les résultats intermédiaires de l’étude ont été publiés dans la revue Sang novembre dernier.
Selon Incyte, les résultats finaux ont montré un taux global de réponse complète de 79 %. Parmi 18 patients présentant une atteinte en phase chronique de la moelle osseuse avec ou sans maladie extramédullaire, 78 % ont obtenu une réponse complète. De plus, 2 des 4 patients avec une phase blastique dans la moelle avec ou sans maladie extramédullaire ont obtenu une réponse complète, tout comme 1 des 3 patients avec seulement une maladie extramédullaire.
Le taux élevé de réponses complètes chez ces patients “est cliniquement significatif, en particulier à la lumière de l’absence de ces réponses spécifiques avec les traitements de première intention existants”, a déclaré le chercheur principal Srdan Verstovsek, MD, PhD, de l’Université du Texas MD Anderson Cancer Center. , Houston, dit dans le communiqué.
Les participants à l’étude ont reçu du pemigatinib 13,5 mg une fois par jour en cycles de 21 jours, soit selon un schéma continu, soit selon un schéma intermittent avec 14 jours de marche, 7 jours de repos, jusqu’à progression de la maladie ou toxicité inacceptable, ou jusqu’à ce que les patients soient éligibles pour recevoir une GCSH allogénique. .
Le schéma posologique continu est la posologie initiale recommandée approuvée pour une utilisation chez les patients atteints de MLN avec FGFR1 réarrangement.
Les événements indésirables courants comprenaient l’hyperphosphatémie (74 %), la toxicité des ongles (62 %), l’alopécie (59 %), la stomatite (53 %), la diarrhée (50 %), la sécheresse oculaire (50 %), la fatigue (44 %), les éruptions cutanées ( 35 %), douleurs abdominales (35 %), anémie (35 %), constipation (32 %) et xérostomie/bouche sèche (32 %). Chez 20 patients recevant la dose continue recommandée, des effets indésirables nécessitant une interruption du traitement sont survenus chez 80 % des patients.
Incyte encourage le signalement des effets secondaires négatifs à MedWatch ou en appelant le 1-800-FDA-1088 ou la société au 1-855-463-3463.
Sharon Worcester, MA, est une journaliste médicale primée basée à Birmingham, Alabama, écrivant pour Medscape, MDedge et d’autres sites affiliés. Elle couvre actuellement l’oncologie, mais elle a également écrit sur une variété d’autres spécialités médicales et sujets de soins de santé. Elle est joignable au [email protected] ou sur Twitter : @SW_MedReporter
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