La FDA approuve un nouveau médicament pour la maladie de Wilson

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le tétrachlorhydrate de trientine par voie orale (CuvierOrphalan) pour le traitement des adultes atteints de la maladie de Wilson stable, décuivrés et tolérants à la pénicillamine, a annoncé la société.

La maladie de Wilson est une maladie de stockage génétique rare causée par un défaut dans un gène transporteur de cuivre, entraînant une accumulation de cuivre dans le foie, le cerveau, les yeux et les nerfs périphériques.

La trientine est un agent chélateur du cuivre qui élimine le cuivre de l’organisme en formant un complexe stable qui est éliminé par l’urine. La trientine peut également inhiber l’absorption du cuivre par le tractus intestinal.

Dans l’essai mondial de phase 3 CHELATE, Cuvrior a atteint son critère principal d’efficacité en démontrant sa non-infériorité par rapport à la pénicillamine, mesurée par le cuivre non céruloplasmine.

La pénicillamine est actuellement approuvée comme traitement de première ligne de la maladie de Wilson aux États-Unis, avec environ un tiers des patients développant une intolérance, a indiqué la société.

Le tétrachlorhydrate de trientine est déjà sur le marché en Europe, où il est vendu sous le nom de Cuprior.

Orphalan prévoit de lancer Cuvrior aux États-Unis d’ici le début de 2023. Le médicament a reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA.

Cuvrior est le premier médicament approuvé pour la maladie de Wilson aux États-Unis depuis plus de 5 décennies, selon Fierce Pharma.

« En tant que médecin, j’ai pu constater de visu l’impact de la maladie de Wilson sur la vie des patients et, jusqu’à présent, peu d’options de traitement efficaces à long terme étaient disponibles », a déclaré Michael Schilsky, MD, directeur du Centre d’excellence pour la maladie de Wilson. , Yale University, New Haven, Connecticut, a déclaré dans un communiqué.

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« Pour les patients dans le besoin, Cuvrior représente une alternative bien tolérée et efficace à la pénicillamine, la norme de soins actuelle », a déclaré Schilsky.

« La maladie de Wilson est une maladie dévastatrice qui affecte les patients du monde entier et pour laquelle il reste un besoin important de nouveaux traitements innovants », a ajouté Mary L. Graper, vice-présidente des affaires scientifiques, Wilson Disease Association.

« Cela marque l’aboutissement de nombreuses années de travail et c’est un moment important, offrant un nouvel espoir aux patients touchés par cette maladie », a déclaré Graper.

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