La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait demandé une enquête fédérale sur son approbation d’un médicament controversé contre la maladie d’Alzheimer.
Le Dr Janet Woodcock, commissaire par intérim de la FDA, a annoncé qu’elle avait envoyé une lettre au bureau de l’inspecteur général du département américain de la Santé et des Services sociaux pour une enquête sur les communications entre le personnel de la FDA et les représentants de Biogen Inc dans la perspective de l’approbation de Aduhelm, le médicament de la société contre la maladie d’Alzheimer.
« Compte tenu de l’intérêt et des questions constants, j’ai demandé aujourd’hui que [The Office of the Inspector General] procéder à un examen et à une évaluation indépendants des interactions entre les représentants de Biogen et de la FDA au cours du processus qui a conduit à l’approbation d’Aduhelm », a-t-elle écrit sur Twitter vendredi.
Aduhelm a reçu l’approbation de la FDA le 7 juin malgré des données limitées selon lesquelles il a fonctionné dans les essais cliniques.
Aduhelm, développé par Biogen, a reçu l’approbation controversée de la FDA le 7 juin malgré l’échec de deux essais cliniques. La FDA demande une enquête sur elle-même pour examiner les communications entre le personnel de l’agence et Biogen dans la perspective de l’approbation du médicament
Cette décision intervient après un mois mouvementé pour la FDA et Biogen, un fabricant de médicaments basé à Cambridge, dans le Massachusetts.
Dans les semaines qui ont suivi l’approbation, trois membres d’un conseil consultatif de la FDA ont démissionné pour protester contre l’approbation du médicament, une enquête du Congrès a été lancée et l’agence a même révisé l’étiquette du médicament plus tôt cette semaine.
Maintenant, l’agence veut examiner ses propres communications pour déterminer si la procédure appropriée a été suivie avant l’approbation du médicament.
“Nous pensons qu’une évaluation indépendante est le meilleur moyen de déterminer si les interactions qui se sont produites entre le fabricant et le personnel d’examen de l’agence étaient incompatibles avec les politiques et procédures de la FDA”, a tweeté Woodcock.
«Nous pensons que cet examen et cette évaluation contribueront à garantir une confiance continue dans l’intégrité des processus réglementaires et de la prise de décision de la FDA.
‘Si [The Office of the Inspector General] décide de procéder à l’examen, l’agence coopérera pleinement et si elle lui fournit des recommandations, la FDA examinera rapidement pour déterminer la meilleure ligne de conduite.
«La confiance du public américain, en particulier en ces temps difficiles, est de la plus haute importance pour la FDA – et nous continuerons à faire preuve de transparence autour de notre prise de décision, comme le permet la loi. ‘
Elle a également publié une déclaration sur Twitter, décrivant ses préoccupations.
« J’ai une grande confiance dans l’intégrité du personnel et de la direction du Centre d’évaluation et de recherche sur les médicaments impliqués dans le [Aduhelm] examen et leur engagement en faveur d’une prise de décision impartiale et fondée sur la science », indique le communiqué.
« Cependant, des inquiétudes continuent d’être soulevées concernant les contacts entre les représentants de Biogen et de la FDA au cours du processus d’examen, y compris certains qui peuvent avoir eu lieu en dehors du processus de correspondance officiel.
“Dans la mesure où ces préoccupations pourraient saper la confiance du public dans la décision de la FDA, je pense qu’il est essentiel que les événements en cause soient examinés par un organisme indépendant tel que le Bureau de l’inspecteur général afin de déterminer si des interactions qui se sont produites entre Biogen et le personnel d’examen de la FDA étaient incompatibles avec la politique et les procédures de la FDA.’
Woodcock a déjà défendu l’approbation du médicament contre les critiques, affirmant qu’il était “raisonnablement probable” que le médicament puisse aider à ralentir le déclin cognitif associé à la maladie d’Alzheimer.
Certains ne sont pas d’accord, cependant, en raison d’un processus d’essai difficile par le fabricant du médicament.
Biogen a lancé deux essais cliniques pour Aduhelm, le nom commercial du médicament aducanumab, en 2016.
Les deux ont été arrêtés à mi-chemin parce que les chercheurs ont conclu qu’aucun des deux essais n’atteindrait son objectif.
Biogen a trouvé des données de leur deuxième essai clinique qui ont montré que le médicament pouvait réduire le déclin cognitif associé à la maladie d’Alzheimer de 22%. Si c’est vrai, ce serait le seul médicament capable de le faire
Plus tard, la société a révélé que les données mises à jour de la deuxième étude ont montré que les patients avaient une diminution de 22% de la vitesse de leur déclin cognitif.
Il a également montré qu’Aduhelm pouvait éliminer les plaques bêta-amyloïdes sur le cerveau qui, selon certains experts, peuvent réduire le déclin cognitif causé par la maladie d’Alzheimer.
Woodcock et d’autres ont déclaré que l’élimination de ces plaques peut arrêter le déclin cognitif, ce qui ferait du médicament le seul traitement disponible contre la maladie d’Alzheimer.
La FDA a depuis reculé un peu sur le médicament.
Plus tôt cette semaine, l’agence a révisé son étiquette, ne recommandant désormais qu’elle soit prescrite aux personnes aux premiers stades de la maladie d’Alzheimer ou aux cas plus bénins de la maladie.
Trois membres du conseil consultatif de la FDA, le Dr David Knopman de la Mayo Clinic, le Dr Aaron Kesselheim de l’Université Harvard et le Dr Joel Perlmutter de l’Université Washington St Louis, ont démissionné le mois dernier.
Tous les trois faisaient partie de l’opposition lors du vote 10-0 du conseil d’administration contre l’approbation d’Aduhelm.
Les recommandations du conseil d’administration ne sont cependant pas contraignantes et la FDA est autorisée à prendre, et le fait souvent, des décisions qui vont à l’encontre du vote du conseil d’administration.
Cependant, il est rare qu’une décision unanime du conseil d’administration soit ignorée et l’agence est généralement plus conservatrice que les experts du conseil d’administration – ce qui n’était pas le cas avec Aduhelm.
Knopman a rédigé une étude en novembre qui a analysé les résultats des essais cliniques et a déclaré qu’il n’était pas d’accord avec l’affirmation de Biogen selon laquelle le médicament était efficace.
Kesselheim a également eu des mots cinglants sur l’approbation du médicament.
‘[Aduhelm] est probablement la pire décision d’approbation de médicament de l’histoire récente des États-Unis », a écrit Kesselheim dans une lettre adressée à la commissaire de la FDA, Janet Woodcock, obtenue par Stat News.
“Il est clair pour moi que la FDA n’est pas actuellement en mesure d’intégrer de manière adéquate les recommandations scientifiques du comité dans ses décisions d’approbation.”
Le prix élevé du médicament a également été un sujet de préoccupation.
Le Dr David Knopman (photo) a été l’un des plus grands critiques de l’aducanumab, affirmant que les essais de Biogen sur le médicament ne montrent pas que le médicament est efficace dans la lutte contre la maladie d’Alzheimer
Une année de traitement à l’aide du médicament coûtera 56 000 $ par an, une prime énorme par rapport aux 10 000 $ à 20 000 $ que le médicament devait coûter.
Deux comités du Congrès à la Chambre ont également lancé une enquête sur l’examen du médicament par la FDA.
Les enquêtes de la Chambre ont été annoncées par la représentante Carolyn Maloney, présidente du Comité de la Chambre sur la surveillance et la réforme, et le représentant Frank Pallone Jr, président du Comité de la Chambre sur l’énergie et le commerce.
“Nous avons de sérieuses inquiétudes concernant le prix élevé du nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer de Biogen Aduhelm et le processus qui a conduit à son approbation malgré des questions sur les avantages cliniques du médicament”, ont déclaré Maloney et Pallone Jr dans un communiqué.
Biogen a déclaré qu’il “coopérera bien sûr avec toute enquête que nous pourrions recevoir de ces comités”, en réponse à une demande de commentaires de Reuters.
Une analyse publiée par la Kaiser Family Foundation a estimé que si seulement 500 000 bénéficiaires de Medicare se voient prescrire Aduhelm, cela coûterait à Medicare près de 29 milliards de dollars par an, bien plus que tout autre médicament.
L’étiquette plus étroite peut atténuer certaines de ces préoccupations en réduisant le nombre de patients susceptibles d’obtenir le médicament, ce qui nécessite des IV mensuelles.
De nombreux hôpitaux ont déjà déclaré qu’ils prévoyaient de limiter l’utilisation du médicament aux patients atteints d’une maladie à un stade précoce.
Les médecins pourraient toujours prescrire le médicament à des patients plus avancés, bien que les assureurs puissent refuser de le payer, citant l’étiquette de la FDA.
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