En raison des coûts directs élevés des médicaments neurologiques nouveaux sur le marché qui présentent les mêmes avantages que les agents plus anciens, seul un petit pourcentage de patients atteints de troubles neurologiques ont accès à ces médicaments de pointe, selon de nouvelles recherches.
“Notre étude sur les personnes atteintes de troubles neurologiques a révélé que moins de 20% étaient traités avec de nouveaux médicaments”, a déclaré l’auteur de l’étude Brian C. Callaghan, MD, de l’Université du Michigan Health à Ann Arbor, dans un communiqué.
“Pour les nouveaux médicaments coûteux qui ont une efficacité similaire à celle des médicaments plus anciens, une utilisation limitée est probablement appropriée. Cependant, des études futures sont nécessaires pour déterminer si les coûts élevés sont des obstacles à ces nouveaux médicaments qui peuvent vraiment faire une différence pour les personnes vivant avec une maladie neurologique », a déclaré Callaghan.
L’étude a été publiée en ligne le 30 novembre dans Neurologie.
Les médicaments les plus chers
À l’aide des données sur les réclamations d’assurance, les enquêteurs ont comparé l’utilisation et les coûts des nouveaux médicaments sur le marché de 2014 à 2018 à ceux des médicaments existants conformes aux lignes directrices pour le traitement de 11 affections neurologiques.
Les nouveaux médicaments comprenaient l’erenumab, le fremanezumab et le galcanezumab pour la migraine ; l’ocrélizumab et le peginterféron bêta-1a pour la sclérose en plaques (SEP) ; la pimavansérine et le safinamide pour la maladie de Parkinson ; la droxidopa pour l’hypertension orthostatique ; l’éculizumab pour la myasthénie grave (MG) ; l’édaravone pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la deutétrabénazine et la valbénazine pour la maladie de Huntington et la dyskinésie tardive ; patisiran et inotersen pour l’amylose à transthyrétine (ATTR), eteplirsen et deflazacort pour la maladie de Duchenne, et nusinersen pour l’amyotrophie spinale (SMA).
L’utilisation de nouveaux médicaments était modeste – ils représentaient 1 prescription sur 5 pour toutes les affections, à l’exception de la dyskinésie tardive (32 % pour la valbénazine), notent les chercheurs.
Les débours moyens étaient significativement plus élevés pour les nouveaux médicaments, bien qu’il y ait une grande variabilité entre les médicaments individuels.
Les deux médicaments les plus chers étaient l’édaravone, pour la SLA, avec un coût moyen de 713 $ pour un approvisionnement de 30 jours, et l’éculizumab, pour la MG, qui coûte 91 $ par mois.
“Pour les médicaments nouveaux sur le marché, la répartition des frais remboursables était très variable et les tendances au fil du temps étaient imprévisibles par rapport aux médicaments existants soutenus par les lignes directrices”, rapportent les auteurs.
Ils notent que les raisons potentielles de la faible utilisation des nouveaux agents incluent le retard dans l’adoption par le fournisseur et l’évitement du prescripteur et/ou du patient en raison du coût élevé.
Étant donné que la plupart des nouveaux agents neurologiques offrent peu d’avantages par rapport aux traitements existants ― à l’exception des nouveaux médicaments pour l’AMS et l’ATTR ― le coût des médicaments devrait être un facteur clé dans les décisions de prescription, concluent Callaghan et ses collègues.
L’une des limites de l’étude est que le temps de suivi était court pour certains des médicaments récemment approuvés. Une autre limitation est que le nombre de personnes dans l’étude qui avaient des maladies rares était faible.
Révolution en neurothérapie
“Nous vivons à une époque où de nouveaux traitements apportent de l’espoir aux personnes atteintes de maladies et de troubles neurologiques”, a déclaré Orly Avitzur, MD, président de l’Académie américaine de neurologie, dans un communiqué.
“Cependant, même les médicaments sur ordonnance existants peuvent être coûteux et les prix des médicaments continuent d’augmenter. Pour que les neurologues puissent fournir aux gens des soins de la plus haute qualité, il est impératif que les nouveaux médicaments soient accessibles et abordables pour les personnes qui en ont besoin”, a ajouté Avitzur. .
Écrivant dans un éditorial lié, A. Gordon Smith, MD, professeur et président du Département de neurologie, Virginia Commonwealth University, Richmond, a déclaré qu’il y avait une révolution dans la neurothérapie, avec une croissance particulièrement robuste des approbations de nouveaux médicaments pour les maladies orphelines (celles affectant < 200 000 Américains).
“Cette étude s’ajoute à une littérature croissante indiquant que la hausse des prix des médicaments est une menace pour le système de santé. Quelle que soit l’efficacité d’une thérapie modificatrice de la maladie, si un patient ne peut pas se permettre le coût, cela ne fonctionne pas”, écrit Smith.
Il a ajouté que les neurologues doivent être “diligents dans l’évaluation de la toxicité financière et adapter de manière appropriée les recommandations de traitement individuelles. Nous devons insister sur le développement d’outils au point de service pour estimer avec précision la toxicité financière potentielle de chaque patient, y compris le RTBT. [real-time benefit tools].
“L’obligation principale des neurologues est envers le patient individuel, mais nous sommes également obligés de soutenir l’accès à des soins de haute qualité pour tous, ce qui nécessite un plaidoyer en faveur de réformes politiques appropriées pour garantir une tarification des médicaments et un succès du traitement basés sur la valeur et équitables”, ajoute Smith.
L’étude a été financée par le sous-comité de recherche sur les services de santé de l’American Academy of Neurology. Callaghan consulte pour une subvention PCORI, DynaMed, reçoit un soutien à la recherche de l’American Academy of Neurology et effectue des consultations médicales / juridiques, y compris des consultations pour le programme d’indemnisation des blessures causées par les vaccins. Smith n’a révélé aucune relation financière pertinente.
Neurologie. Publié en ligne le 30 novembre 2022. Résumé, Editorial
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