Un nouveau dispositif de thérapie génique portable pourrait permettre aux pharmacies hospitalières de créer des médicaments personnalisés à la demande, indique une nouvelle étude.
Les maladies rares affectent plus de 300 millions de personnes dans le monde – 36 millions dans l’UE seule – mais elles sont souvent négligées en raison du faible nombre de patients et des coûts élevés associés au développement de médicaments.
La plupart des médicaments sont fabriqués dans les usines et expédiés dans les hôpitaux, mais dans des conditions rares, il n’y a souvent pas suffisamment de patients pour que les entreprises justifient les médicaments en vrac.
Mais le projet Nanospresso pourrait permettre aux pharmaciens de créer des médicaments pour eux à la demande, selon un article publié dans Frontiers in Science.
Un pharmacien utilisant la machine mettrait des ingrédients (comme le matériel génétique et les graisses) dans une petite cartouche, que l’appareil se mélange ensuite de manière très précise. Un minuscule médicament ciblé peut ensuite être injecté au patient.
Le professeur Raymond Schiffelers, qui a dirigé le projet, a déclaré qu’il y avait un « besoin urgent » pour un moyen de fabriquer des médicaments personnalisés dans les hôpitaux et à la demande de manière abordable.
« En passant la production au point de soins, Nanospresso pourrait aider à apporter des médicaments de précision qui changent la vie à la portée des patients. »
Cependant, Nanospresso fait face à des obstacles importants avant qu’il puisse être vu dans un établissement de soins de santé de sitôt.
Les médicaments qu’il crée devront répondre à des normes de sécurité et de qualité strictes, et les régulateurs devront décider comment ils approuveront et surveilleront les traitements individualisés.
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« Nanospresso pourrait révolutionner la façon dont nous traitons les maladies rares en apportant des médicaments personnalisés à plus de patients, plus rapidement », explique l’auteur de l’étude, le Dr Mariona Estapé Senti.
« L’appareil abordable convivial et abordable pourrait permettre aux médecins de traiter les conditions que les approches conventionnelles ne peuvent pas gérer. »
L’étude cite un précédent historique pour les pharmacies produisant des médicaments – jusqu’au 20e siècle, les pharmaciens préparaient régulièrement des médicaments sur mesure à la main.
Ils citent également le succès de l’utilisation de plates-formes d’acide nucléique similaires pour produire des vaccins d’ARNm pendant la pandémie Covid-19, et disent que les progrès modernes de la microfluidique à système fermé ont permis de telles percées comme celle-ci.