Démyélinisation

Publié le 9 octobre 2025 à 02h49. Des chercheurs ont identifié deux composés prometteurs capables de favoriser la réparation des gaines nerveuses endommagées dans la sclérose en plaques (SEP), ouvrant la voie à de nouvelles thérapies pour cette maladie auto-immune invalidante.

• Deux composés, K102 et K110, ont démontré leur capacité à remyéliniser les axones endommagés dans des modèles murins et sur des cellules humaines.
• Le composé K102, en particulier, semble moduler à la fois la remyélinisation et la fonction immunitaire, un équilibre crucial dans le traitement de la SEP.
• Le développement de ces composés a été rendu possible grâce au financement de la National Multiple Sclerosis Society et est désormais porté par la société biotechnologique Cadenza Bio, qui prépare des essais cliniques.

La sclérose en plaques, une maladie auto-immune chronique, touche plus de 2,9 millions de personnes dans le monde. Elle se caractérise par une attaque du système immunitaire contre la myéline, la gaine protectrice qui entoure les fibres nerveuses. Cette destruction de la myéline perturbe la transmission des signaux entre le cerveau et le reste du corps, entraînant divers symptômes tels que des engourdissements, des troubles de la vision et une perte de mobilité.

Si les traitements actuels permettent de réduire l’inflammation associée à la SEP, ils ne parviennent pas à protéger les neurones ou à restaurer la myéline endommagée. C’est dans ce contexte que les travaux menés par une équipe de chercheurs de l’Université de Californie à Riverside et de l’Université de l’Illinois Urbana-Champaign (UIUC) représentent une avancée significative.

Les recherches, publiées dans la revue Scientific Reports, ont abouti à l’identification de deux composés prometteurs, K102 et K110. Ces molécules dérivent d’un composé initial, le chlorure d’indazole, connu pour favoriser la remyélinisation dans des modèles animaux. Cependant, le chlorure d’indazole ne présentait pas les caractéristiques nécessaires à un développement clinique et commercial. Grâce à une collaboration étroite entre les chimistes de l’UIUC et les chercheurs de l’UCR, plus de 60 analogues du chlorure d’indazole ont été étudiés, conduisant à la sélection de K102 et K110.

Selon Seema Tiwari-Woodruff, professeure de sciences biomédicales à l’UCR et co-directrice de l’étude, ces travaux sont le fruit de plus de dix ans de collaboration.

« Notre travail représente plus d’une décennie de collaboration, les quatre dernières années étant axées sur l’identification et l’optimisation de nouveaux médicaments candidats présentant un fort potentiel pour traiter la SEP et éventuellement d’autres maladies neurologiques impliquant une démyélinisation. »

Seema Tiwari-Woodruff, professeure de sciences biomédicales à l’Université de Californie à Riverside

Le composé K102 s’est distingué par sa capacité à non seulement favoriser la remyélinisation, mais aussi à moduler la fonction immunitaire. Des tests sur des cellules humaines dérivées de cellules souches pluripotentes induites ont également révélé des résultats encourageants, suggérant une possible transposition des résultats obtenus en laboratoire à la réalité clinique.

K110, bien que moins avancé dans son développement, présente également un intérêt certain. Les chercheurs pensent qu’il pourrait être particulièrement adapté au traitement d’autres affections neurologiques, telles que les lésions de la moelle épinière ou les traumatismes crâniens.

Le programme de développement de K102 et K110 a été initialement soutenu par le programme Fast Forward de la National MS Society, qui vise à accélérer la commercialisation de thérapies prometteuses. Grâce à ce financement, les chercheurs ont pu créer Cadenza Bio, une société biotechnologique qui a depuis levé des fonds auprès d’investisseurs pour poursuivre le développement des composés. Cadenza Bio prévoit de lancer des essais cliniques dans un avenir proche.

Elaine Hamm, directrice des opérations chez Cadenza Bio, souligne l’importance de cette approche thérapeutique.

« C’est l’avenir que nous voulons construire. C’est la raison pour laquelle nous avons autorisé cette technologie et pourquoi nous sommes ravis de la proposer aux patients qui en ont besoin. »

Elaine Hamm, directrice des opérations chez Cadenza Bio

Les chercheurs espèrent que les essais cliniques pourront débuter prochainement, marquant ainsi une étape cruciale dans la lutte contre la SEP et ouvrant la voie à de nouvelles perspectives thérapeutiques pour d’autres maladies neurologiques.