Lors de sa réunion de juillet 2025, le Agence européenne des médicaments (EMA) Comité pour les médicaments à usage humain a recommandé de ne pas accorder une autorisation de marketing pour le Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) Traitement de la thérapie génique DeLandistrogène moxeparvovec (Elenidys, Sarepta Therapeutics).
Les patients atteints de DMD manquent de dystrophine normale, trouvés principalement dans les cellules musculaires squelettiques et cardiaques, de sorte que leurs muscles deviennent progressivement plus faibles et finissent par arrêter de travailler.
Elecidys est un produit de thérapie génique à base de vecteur de virus adéno-associé pour les patients ambulatoires âgés de 4 ans et plus avec une mutation confirmée dans le gène DMD. Il contient la substance active deLandistrogène moxeparvovec, faite d’un virus contenant du matériel génétique, pour produire une version tronquée de la dystrophine et ainsi ralentir la progression de la maladie. Il est donné comme une seule perfusion en tant que traitement ponctuel conçu pour traiter la cause sous-jacente de DMD.
En prenant leur décision, l’EMA a déclaré qu’une étude n’avait pas montré que les éléments ont eu un effet sur les capacités de mouvement après 12 mois.
Aucune amélioration significative
Le étude impliquait 125 enfants âgés de 4 à 7 ans avec DMD qui ont pu marcher et qui ont reçu une perfusion de DeLandistrogène Moxeparvovec ou du placebo. La principale mesure de l’efficacité a été un effet sur les capacités de mouvement sur 12 mois, évaluées à l’aide de l’évaluation ambulatoire North Star (NSAA). L’échelle varie de 0 à 34, avec des scores plus élevés indiquant de meilleures capacités de mouvement.
Des améliorations des scores de la NSAA ont été observées chez les patients qui ont reçu du delandistrogène moxeparvovec et un placebo. La différence dans le changement des scores entre les deux groupes était de 0,65, ce qui n’était pas statistiquement significatif.
De plus, bien que de nombreux patients traités avec du moxeparvovec de delandistrogène produisent une forme plus courte de la protéine de dystrophine, les niveaux de dystrophine n’ont pas pu être liés à une amélioration des capacités de mouvement, a déclaré l’EMA.
Décès par insuffisance hépatique aiguë
En mars de cette année, un garçon de 16 ans est décédé insuffisance hépatique aiguë Après avoir reçu un traitement avec des éléments en décembre l’année précédente.
Dans le sillage de cela – et à la demande de l’EMA – en avril de cette année, la société a temporairement arrêté des études cliniques du traitement dans l’UE. Les patients qui avaient été traités auparavant avec des élévances dans un essai clinique ont continué à être surveillés.
En juin, un deuxième patient, âgé de 15 ans, qui avait été traité avec le médicament Également mort de l’insuffisance hépatique aiguë.
Plus tôt ce mois-ci, la FDA a demandé à l’entreprise d’inclure Un avertissement “Black-Box” Pour le risque de lésions hépatiques aiguës et d’insuffisance hépatique chez les patients atteints de DMD qui peuvent marcher.
L’EMA a déclaré que la société qui avait demandé une autorisation de marketing pourrait demander un réexamen de l’avis dans les 15 jours suivant la réception de l’opinion de l’agence.
Rob Hicks est un médecin à la retraite du service de santé. Un diffuseur de télévision et de radio bien connu, il a écrit plusieurs livres et a régulièrement contribué aux journaux nationaux, des magazines et des publications en ligne. Il est basé au Royaume-Uni.