Une épidémie de botulisme infantile liée à une formule pour nourrissons contaminée a mis en lumière l’importance d’un traitement rare et coûteux, BabyBIG, qui a permis de sauver la vie de plusieurs bébés aux États-Unis. Depuis août, au moins 39 nourrissons dans 18 États ont été affectés, soulignant la valeur d’une thérapie basée sur le plasma sanguin, fruit du travail acharné de scientifiques et de volontaires.
Alessandro Barbera, un nourrisson, a été hospitalisé d’urgence en octobre avec une forme de botulisme infantile. Son père, Tony Barbera, témoigne de sa gratitude envers BabyBIG, seul antidote capable de contrer cette maladie paralysante et potentiellement mortelle. « C’est extrêmement remarquable », a-t-il déclaré, soulignant la lenteur de la convalescence de son fils.
Le docteur Vijay Viswanath, neurologue pédiatrique à l’hôpital pour enfants de Los Angeles, qui a traité de nombreux cas de botulisme au cours de sa carrière, décrit ce traitement comme « presque un miracle ». Avant l’existence de BabyBIG, les hospitalisations pouvaient durer des mois, sans garantie de rétablissement.
Autorisée en 2003, BabyBIG (immunoglobuline botulique humaine) est un médicament intraveineux qui utilise les anticorps de volontaires vaccinés contre le botulisme pour aider les bébés à combattre la maladie. Son développement est l’œuvre du docteur Stephen Arnon, décédé, qui a consacré 45 ans de sa carrière à la recherche d’un traitement après avoir identifié cette forme rare de botulisme touchant les nourrissons de moins d’un an en 1976.
La maladie se déclenche lorsque les bébés ingèrent des spores de botulisme qui germent dans l’intestin et produisent une toxine dangereuse attaquant le système nerveux. Depuis 1997, plus de 3 700 enfants dans le monde ont bénéficié de BabyBIG, grâce à un essai clinique mené en Californie qui a démontré sa capacité à réduire la durée des hospitalisations et le recours à la ventilation artificielle.
La production de BabyBIG, réalisée en petits lots tous les cinq ans, coûte environ 70 000 $ (60 400 €) par traitement, selon le programme californien de traitement et de prévention du botulisme infantile fondé par le docteur Arnon. Les revenus générés par la vente du médicament sont intégralement réinvestis dans ce programme.
Ce traitement repose sur la générosité de donneurs comme Nancy Briller, une biochimiste à la retraite de 76 ans, vaccinée contre le botulisme en raison de son travail en laboratoire. Le docteur Arnon l’avait recrutée il y a deux décennies, car son sang produisait des niveaux élevés d’anticorps neutralisant la toxine botulique. Le protocole initial impliquait une dose de rappel d’un vaccin expérimental contre le botulisme, également utilisé par l’armée américaine, suivi d’une extraction du plasma sanguin.
« Ce n’était pas très agréable », se souvient Nancy Briller, évoquant les effets secondaires du vaccin. Elle a contribué à trois lots d’antitoxine produits entre 2008 et 2019. « C’est probablement l’étape la plus importante de ma carrière, d’avoir pu participer à ce projet et donner du plasma. Nous avons créé un produit qui peut sauver la vie des bébés. »
Le développement de BabyBIG a été long et difficile, en raison de la rareté du botulisme infantile (moins de 200 cas par an aux États-Unis). Il a fallu près de 15 ans et 10,6 millions de dollars (9,1 millions d’euros) pour surmonter les obstacles, comme l’a souligné le docteur Arnon dans une publication de 2007.
Actuellement, environ 30 personnes fournissent du plasma pour chaque lot de BabyBIG, selon les autorités sanitaires californiennes. Le lot numéro 8, le plus récent, est fabriqué dans une usine de Takeda Pharmaceutical Co. près de Los Angeles. L’entreprise a un contrat avec l’État de Californie pour produire BabyBIG « à but non lucratif », a précisé Giles Platford, président de l’unité de thérapies dérivées du plasma de la société.
Certains donneurs initiaux, comme Nancy Briller, ont dépassé la limite d’âge du programme BabyBIG, qui accepte les volontaires adultes jusqu’à 70 ans. De nouveaux donneurs sont acceptés, mais doivent s’inscrire à une étude clinique menée par le ministère de la Santé de Californie et accepter de recevoir une dose de rappel d’un autre vaccin expérimental contre le botulisme.
Les autorités californiennes estiment disposer de suffisamment de réserves de BabyBIG pour tenir jusqu’à l’été prochain, selon les prévisions actuelles. L’épidémie liée à la formule ByHeart s’inscrit dans une augmentation inquiétante, avec au moins 107 cas de botulisme infantile traités aux États-Unis depuis août, a déclaré le docteur Jessica Khouri, médecin-chef du programme de l’État.
Nancy Briller a récemment reçu un recueil de photos et de lettres de familles dont les enfants se sont remis du botulisme grâce à BabyBIG. « C’est vraiment merveilleux. J’en lis quelques-uns chaque jour », a-t-elle confié. « Chacun vous fait pleurer. »