Publié le 9 décembre 2025 à 01h10. Une nouvelle thérapie génique, développée par des chercheurs britanniques, offre un espoir significatif aux patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T, un cancer du sang rare et agressif. Les premiers résultats d’essais cliniques sont très encourageants, avec une proportion élevée de patients en rémission durable.
- 82 % des patients traités ont obtenu une rémission profonde, leur permettant de subir une greffe de cellules souches sans signe de cancer.
- 64 % des patients sont en rémission depuis plus de trois ans, avec une bonne qualité de vie.
- Cette thérapie, appelée BE-CAR7, utilise une technique d’édition génétique de pointe pour créer des cellules immunitaires capables de cibler et de détruire les cellules cancéreuses.
Des scientifiques du College University London (UCL) et de l’Hôpital Great Ormond Street (GOSH) ont mis au point cette approche innovante, basée sur une version avancée des technologies CRISPR et CAR-T. La thérapie BE-CAR7 a été appliquée pour la première fois en 2022 à une jeune fille de 13 ans, Alyssa Tapley, et a depuis bénéficié à dix autres patients – huit enfants et deux adultes – dans les hôpitaux de Great Ormond Street et King’s College (KCH) à Londres.
L’édition de base, la technique génétique utilisée, permet de modifier précisément l’ADN sans le couper, réduisant ainsi le risque de dommages chromosomiques. Les chercheurs ont ainsi créé des cellules T BE-CAR7 capables de détecter et de combattre la leucémie à cellules T, même chez les patients dont le système immunitaire est affaibli.
Selon Deborah Yallop, hématologue au KCH, les résultats sont particulièrement prometteurs.
« Nous avons observé des réponses impressionnantes dans l’élimination d’une leucémie qui semblait incurable ; c’est une approche très puissante. »
Deborah Yallop, hématologue au KCH
Le processus consiste à administrer ces cellules CAR-T modifiées au patient, qui localisent et détruisent rapidement toutes les cellules T du corps, y compris les cellules leucémiques. Après une période de quatre semaines, le système immunitaire du patient se reconstruit grâce à une greffe de moelle osseuse.
Waseem Qasim, responsable de la recherche, souligne l’importance de cette avancée :
« Auparavant, nous avions obtenu des résultats prometteurs en utilisant une édition précise du génome chez des enfants atteints d’un cancer du sang agressif et cette étude portant sur un plus grand nombre de patients confirme l’impact de ce type de traitement. »
Waseem Qasim, responsable de la recherche
Il précise que les cellules CAR-T universelles, avec des bases modifiées, peuvent cibler et détruire les formes les plus résistantes de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T.
Cette nouvelle thérapie représente une avancée majeure dans le traitement de cette forme rare et agressive de cancer du sang, offrant un nouvel espoir aux patients et à leurs familles. L’étude complète a été publiée dans le New England Journal of Medicine.