Publié le 9 décembre 2025 21h28. Une nouvelle thérapie expérimentale, l’ianalumab, offre un espoir significatif aux patients atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI), une maladie auto-immune rare pouvant entraîner des hémorragies graves, en permettant à plus de la moitié des participants à un essai clinique de maintenir un taux plaquettaire sûr pendant au moins un an sans traitement continu.
- Plus de 50 % des patients ayant reçu l’ianalumab ont maintenu un taux plaquettaire sûr et sans saignement majeur pendant au moins un an.
- L’ianalumab cible le récepteur du facteur d’activation des cellules B (BAFF), réduisant ainsi les cellules immunitaires attaquant les plaquettes.
- Les résultats de l’essai clinique de phase III ont été publiés dans le New England Journal of Medicine et présentés lors du 67e congrès de l’American Society of Hematology (ASH).
La thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI) est une maladie auto-immune dans laquelle le système immunitaire attaque et détruit les plaquettes, des cellules sanguines essentielles à la coagulation. Cette affection touche environ 50 000 personnes aux États-Unis et peut se manifester à tout âge. Les symptômes courants incluent des ecchymoses faciles, des saignements de nez, des saignements des gencives et des règles abondantes, qui peuvent devenir graves en cas de faible taux plaquettaire. La fatigue est également un symptôme fréquent.
Si certains patients atteints de PTI ne nécessitent aucun traitement, ceux présentant un faible taux plaquettaire ou des saignements récurrents sont généralement traités initialement avec des corticostéroïdes. Cependant, ces derniers ne sont pas toujours efficaces à long terme et peuvent entraîner des effets secondaires. Bien qu’il existe actuellement trois traitements de deuxième intention approuvés par la FDA, ils nécessitent tous un traitement continu, soit quotidiennement sous forme de comprimés, soit par injections hebdomadaires, ce qui peut être contraignant et coûteux.
« En tant qu’hématologue, je suis heureux que nous disposions de traitements efficaces contre le PTI, mais ils ne sont pas nécessairement idéaux pour la gestion des maladies chroniques ou la qualité de vie à long terme. Cette étude montre que des réponses prolongées et durables au traitement du PTI, sans qu’il soit nécessaire de poursuivre un traitement continu, sont possibles, ce qui constitue un énorme avantage pour les patients. »
Adam Cuker, MD, MS, chef de section d’hématologie et directeur clinique du Centre des troubles sanguins de Penn
L’essai clinique multicentrique en double aveugle, appelé étude VAYHIT2, a inclus 152 adultes atteints de PTI. Les participants ont été répartis aléatoirement en trois groupes : un groupe recevant une dose élevée d’ianalumab (50 patients), un groupe recevant une dose faible d’ianalumab (51 patients) et un groupe placebo (51 patients). L’ianalumab agit en ciblant le récepteur BAFF, ce qui réduit le nombre de cellules B autoréactives responsables de la production d’anticorps attaquant les plaquettes. Tous les patients ont également reçu de l’eltrombopag, un traitement déjà approuvé pour le PTI, qui a été progressivement réduit et arrêté au cours de l’étude.
L’étude a évalué le « délai jusqu’à l’échec du traitement », défini comme une baisse du taux plaquettaire, la nécessité d’un traitement supplémentaire, l’impossibilité de réduire ou d’arrêter l’eltrombopag, ou le décès. Après 12 mois, 54,2 % des patients ayant reçu la dose élevée d’ianalumab et 50,5 % de ceux ayant reçu la dose faible n’avaient pas connu d’échec du traitement, contre seulement 30 % dans le groupe placebo. De plus, six mois après la dernière dose d’ianalumab, 62 % des patients du groupe à forte dose présentaient un taux plaquettaire stable, contre 39,2 % dans le groupe placebo.
D’autres essais cliniques sur l’ianalumab sont en cours, notamment pour d’autres maladies auto-immunes. Il n’est pas encore approuvé par la FDA pour le traitement du PTI. Les chercheurs continueront à suivre les patients de cette étude pour évaluer la réponse à long terme au traitement.
« Nous sommes impatients de voir si les réponses sans traitement dans cette étude se maintiendront et s’étendront encore. Améliorer la réalité à long terme de la vie avec le PTI n’est pas une chose à laquelle nous avions pu penser auparavant. L’objectif a toujours été d’améliorer le nombre de plaquettes ou de réduire le risque de saignement, mais cette recherche ouvre la voie à une nouvelle ère d’espoir pour les patients atteints du PTI. »
Adam Cuker, MD, MS, chef de section d’hématologie et directeur clinique du Centre des troubles sanguins de Penn
Cette étude a été financée par Novartis.