Publié le 5 octobre 2025 à 22h18. Une nouvelle thérapie expérimentale, le GT-02287, destinée aux patients atteints de la maladie de Parkinson, présente des résultats encourageants en termes de sécurité et de tolérance lors d’un essai de phase 1B, avec des données plus approfondies attendues prochainement.
- Le GT-02287, développé par Gain Therapeutics, est un médicament oral conçu pour agir sur les mécanismes biologiques liés à la maladie de Parkinson.
- Les données provisoires de l’essai clinique montrent que la majorité des effets indésirables observés sont légers, et que peu de participants ont dû interrompre le traitement.
- Des analyses de biomarqueurs prélevés sur les participants devraient fournir des informations supplémentaires sur l’efficacité du médicament d’ici la fin de l’année.
Les premiers résultats d’un essai clinique de phase 1B en cours, mené en Australie et portant sur 21 participants atteints de la maladie de Parkinson, ont été présentés lors du 2025 Congrès international des troubles de la maladie et du mouvement de Parkinson (MDS), qui s’est tenu à Honolulu, à Hawaï, du 5 au 9 octobre. Le GT-02287, développé par la société Gain Therapeutics, est un agent modulé par la dopamine biodisponible par voie orale, conçu pour cibler les processus biologiques liés à la maladie observés dans les modèles précliniques.
L’objectif principal de l’étude est d’évaluer la sécurité et la tolérabilité du GT-02287, tandis que les objectifs secondaires visent à évaluer les biomarqueurs mécanistes afin de confirmer l’engagement cible du système nerveux central. Selon le Dr Jonas Hannestad, médecin en chef de Gain Therapeutics, les données de sécurité sont jusqu’à présent positives, tant dans la cohorte de patients atteints de la maladie de Parkinson que dans un essai de phase 1 précédent mené sur des volontaires sains.
Lors d’une interview en marge du congrès, le Dr Hannestad a précisé que 85 % des événements indésirables enregistrés chez les patients atteints de la maladie de Parkinson ont été classés comme légers, 10 % comme modérés et moins de 5 % comme graves. Seuls trois participants ont nécessité une réduction de la dose en raison de problèmes de tolérance, et un seul a interrompu l’étude en raison d’effets indésirables. Ces données suggèrent une tolérabilité globale favorable.
« En plus des données de sécurité positives, nous examinons divers biomarqueurs mécanistes qui nous diront si ce médicament fonctionne de la même manière chez l’homme et les personnes atteintes de la maladie de Parkinson que ce que nous avons vu dans les modèles de rongeurs. »
Jonas Hannestad, MD, PhD, médecin en chef de Gain Therapeutics
Des échantillons de liquide céphalo-rachidien (LCR) sont prélevés auprès de chaque participant au début de l’étude et à nouveau après 90 jours de traitement, afin d’évaluer les changements pharmacodynamiques dans les biomarqueurs centraux. Les résultats de ces analyses sont attendus d’ici la fin de l’année et devraient éclairer le développement futur et les progrès potentiels dans des essais cliniques plus vastes axés sur la modification de la maladie.
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Références
1. Pozzi R, Ignoni T, Bosetti M, et al. GT-02287 dans la maladie de Parkinson : données provisoires d’une étude de phase 1B. Présenté au : Congrès international de la maladie et des troubles du mouvement de Parkinson ; 5-9 octobre 2025 ; Honolulu, Hawaï.
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