La FDA américaine assouplit ses réglementations pour les thérapies géniques et cellulaires, une avancée majeure destinée à accélérer le développement de traitements innovants pour des maladies graves. Cette approche plus flexible vise à lever les obstacles administratifs tout en maintenant des normes de sécurité rigoureuses.
L’agence américaine du médicament a annoncé ce 11 janvier 2026 qu’elle partagerait une approche plus souple pour superviser les exigences de chimie, de fabrication et de contrôle (CMC) applicables aux thérapies cellulaires et géniques (TCG). Au cours de la dernière décennie, le Centre d’évaluation et de recherche sur les produits biologiques (CBER) de la FDA a déjà approuvé près de 50 TCG, témoignant du potentiel transformateur de ces traitements.
« La flexibilité réglementaire doit être adaptée aux thérapies cellulaires et géniques », a déclaré le commissaire de la FDA, Marty Makary, MD, MPH. « Il s’agit de réformes de bon sens qui répondront aux caractéristiques uniques de ces thérapies et favoriseront davantage l’innovation. »
Vinay Prasad, MD, MPH, directeur médical et scientifique du CBER, a souligné l’augmentation significative des soumissions de TCG, souvent destinées à traiter des maladies graves ou potentiellement mortelles pour lesquelles il n’existe pas de solution médicale satisfaisante. « Il y a eu un énorme enthousiasme parmi les développeurs de produits, ce qui a entraîné une croissance explosive des soumissions », a-t-il précisé.
Le CBER a historiquement appliqué des exigences CMC similaires à tous les produits, y compris les TCG fabriquées en petites quantités. Cependant, ces dernières sont souvent individualisées pour les patients et nécessitent une fabrication complexe dans des délais précis. L’agence a donc tiré parti de son expérience croissante pour identifier et mettre en œuvre des flexibilités réglementaires autorisées, tout en maintenant des normes de qualité élevées grâce à des mesures de contrôle appropriées.
« Le CBER souhaite vivement que les parties prenantes sachent que notre efficacité à exercer une plus grande flexibilité réglementaire autour des exigences en matière de chimie, de fabrication et de contrôle favorise le développement de produits innovants », a affirmé Vinay Prasad.
Vijay Kumar, MD, directeur par intérim du Bureau des produits thérapeutiques du CBER, a ajouté : « Il est essentiel que chaque promoteur, quelle que soit l’équipe d’examinateurs du CBER avec laquelle il s’engage, comprenne quels types de flexibilité réglementaire peuvent être scientifiquement acceptables. » L’agence a organisé en juin dernier une table ronde sur la thérapie cellulaire et génique, réunissant des experts de premier plan pour discuter des avancées dans ce domaine.
La FDA précise que ces flexibilités ne compromettent en aucun cas sa capacité à garantir la sécurité, la pureté et l’efficacité des produits, ni son évaluation rigoureuse des avantages et des risques associés à chaque thérapie.
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