Publié le 23 décembre 2025 à 13h45. Une nouvelle thérapie génique offre un espoir inédit aux patients atteints d’une forme particulièrement agressive de leucémie, jusqu’alors considérée comme incurable. Des essais cliniques menés à Londres ont révélé des résultats encourageants, avec une rémission significative chez la majorité des patients traités.
- Une nouvelle thérapie génique, basée sur l’édition de base et la thérapie cellulaire CAR T, a permis une rémission significative chez neuf patients atteints de T-ALL.
- Sept de ces patients sont toujours en rémission plusieurs mois, voire années, après le traitement.
- Cette avancée offre une lueur d’espoir pour les patients dont la chimiothérapie et les greffes de cellules souches ont échoué.
Longtemps considérée comme une condamnation, la leucémie lymphoblastique aiguë à lymphocytes T (T-ALL), une forme rare et agressive de cancer du sang, pourrait bientôt compter un nouvel allié dans sa lutte. Des médecins londoniens ont annoncé des succès prometteurs grâce à une approche thérapeutique innovante : la thérapie génique. Cette avancée intervient pour des patients, dont dix – huit enfants et deux adultes – pour qui les traitements conventionnels, tels que la chimiothérapie et les greffes de cellules souches, se sont révélés inefficaces.
Alyssa Tapley, aujourd’hui âgée de 16 ans, est l’une de ces patientes. Diagnostiquée à l’âge de douze ans en Grande-Bretagne, elle a vu sa maladie résister aux traitements standards. Seule cette nouvelle thérapie génique lui a permis de retrouver une vie normale. Les résultats de cette étude sont publiés dans la prestigieuse revue « The New England Journal of Medicine ».
La méthode repose sur une technique d’édition génétique de haute précision, appelée « édition de base ». Contrairement aux méthodes traditionnelles qui consistent à couper l’ADN, l’édition de base permet de réécrire spécifiquement les éléments constitutifs de l’ADN, sans créer de rupture. Cette modification génétique est combinée à une thérapie cellulaire CAR T, créant ainsi une sorte de « médicament vivant ». Concrètement, des cellules vivantes, génétiquement modifiées, sont administrées au patient.
Comme la T-ALL affecte les lymphocytes T, les médecins ont utilisé des lymphocytes T provenant de donneurs sains. Ces cellules ont été modifiées génétiquement pour cibler spécifiquement les cellules cancéreuses, tout en évitant d’être reconnues comme étrangères par le système immunitaire du patient. Le système immunitaire du patient a ensuite été complètement désactivé avant d’être remplacé par ce nouveau système de défense reprogrammé.
L’étude clinique a permis de traiter un total de onze patients gravement malades. Chez neuf d’entre eux, le cancer a connu une rémission significative, leur permettant de bénéficier d’une greffe de cellules souches. Selon les chercheurs, sept patients sont toujours en rémission, plusieurs mois voire années après le traitement.
Bien que prometteuse, cette thérapie reste exigeante. Elle implique plusieurs semaines d’hospitalisation, un risque élevé d’infection et une suppression complète du système immunitaire. Dans deux cas, le cancer est réapparu, probablement en raison de la capacité des cellules cancéreuses à se dissimuler. Néanmoins, les experts saluent cette avancée majeure.
« Il y a quelques années, cela aurait relevé de la science-fiction. Le traitement est dur, mais quand il fonctionne, il fonctionne très bien. »
Waseem Qasim, University College de Londres
Ces résultats offrent un nouvel espoir, en particulier pour les patients pour lesquels les traitements conventionnels ont échoué. La thérapie génique représente une avancée significative dans la lutte contre les cancers du sang agressifs.