Publié le 7 décembre 2025 08h18. Une vaste étude internationale révèle que la transplantation de cellules hématopoïétiques offre des taux de survie élevés et une qualité de vie améliorée aux patients atteints de drépanocytose, même plusieurs années après l’intervention.
- Près de 90 % des patients greffés sont encore en vie sept ans après la procédure.
- La majorité des patients ne présentent plus de symptômes de drépanocytose et ne souffrent pas de complications graves à long terme.
- L’âge au moment de la greffe, la compatibilité du donneur et le type de cellules transplantées sont des facteurs clés de succès.
La transplantation de cellules hématopoïétiques (TCP), également appelée greffe de moelle osseuse, représente une option thérapeutique prometteuse pour les patients atteints de drépanocytose, une maladie génétique des globules rouges. Cette procédure vise à remplacer la moelle osseuse malade par des cellules souches saines provenant d’un donneur, permettant ainsi au patient de produire des cellules sanguines normales. Avant la greffe, les patients reçoivent une chimiothérapie pour éliminer leurs propres cellules souches.
Si la TCP est pratiquée depuis plusieurs décennies, les techniques d’appariement des donneurs et les protocoles de préparation ont considérablement évolué. Une étude récente, menée par des chercheurs américains et internationaux, a analysé les résultats à long terme de cette procédure chez plus de 1 000 patients atteints de drépanocytose, ce qui en fait la plus vaste analyse à ce jour sur le sujet.
Les données analysées proviennent de 112 centres médicaux aux États-Unis et dans le monde, et couvrent la période allant de 1996 à 2022. L’étude a révélé que sept ans après la greffe, 90 % des patients étaient toujours en vie, 83 % n’avaient pas présenté de rejet de greffe et 63 % étaient exempts de rejet tardif ou de maladie du greffon contre l’hôte (GVH), une complication grave où les cellules du donneur attaquent les tissus du receveur.
L’amélioration clinique des patients a également été significative. Cinq ans après la greffe, 86 % des patients ne présentaient plus de symptômes de drépanocytose, avec des niveaux d’hémoglobine S inférieurs ou égaux à 50 %, et 74 % n’avaient signalé aucune complication liée à la maladie.
Les effets secondaires tardifs les plus fréquemment observés, à l’exclusion des infections, concernaient le foie (10 % des patients sept ans après la greffe), les poumons (8 %), les organes reproducteurs (6 %) et le pancréas (6 %, notamment le diabète). Parmi les 9 % de patients décédés, les principales causes de décès étaient liées à une défaillance d’organe, à une infection ou à la GVH.
« La majorité des patients de cette cohorte sont en vie ; la greffe a fonctionné, de sorte qu’ils ne présentent plus de symptômes de leur drépanocytose, et la plupart n’ont eu aucun effet tardif après la greffe. Il y a des familles qui veulent vraiment connaître les données, et ce sera l’une des études les plus vastes et les plus puissantes statistiquement qui peuvent fournir ces informations aux patients que nous conseillons sur la transplantation. »
Elizabeth Stenger, MD, professeure agrégée au département de pédiatrie de la faculté de médecine de l’Université Emory et hématologue/oncologue pédiatrique au centre Aflac Cancer and Blood Disorders Center of Children’s Healthcare d’Atlanta, Géorgie
L’étude met en évidence l’importance de plusieurs facteurs pour optimiser les résultats de la TCP. Les patients les plus jeunes au moment de la greffe, ceux qui bénéficient d’un donneur apparenté compatible et ceux qui reçoivent des cellules souches de la moelle osseuse plutôt que du sang périphérique présentent de meilleurs taux de survie et une réduction des complications.
L’absence de GVH est également un facteur prédictif de succès à long terme. Les chercheurs soulignent la nécessité d’un suivi médical régulier après la greffe pour dépister et traiter précocement les éventuels effets secondaires.
Les chercheurs de l’Université Emory mènent actuellement des études comparatives pour évaluer les résultats de survie des patients atteints de drépanocytose ayant bénéficié d’une TCP par rapport à ceux n’ayant pas reçu de greffe, y compris ceux traités par d’autres approches thérapeutiques. Ils prévoient également de poursuivre leurs recherches avec une période de suivi plus longue afin d’identifier d’éventuels effets tardifs à long terme.
L’étude sera présentée le lundi 8 décembre 2025 à 16h30, heure de l’Est, au W331 du Orange County Convention Center.
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