Un patient italien souffrant d’hémophilie B a bénéficié ce jour d’une thérapie génique révolutionnaire, HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec), une première en Italie. Cette avancée médicale ouvre de nouvelles perspectives pour le traitement de cette maladie génétique rare.
C’est au sein d’un établissement médical italien que ce premier traitement par HEMGENIX a été administré. Cette thérapie génique, approuvée pour traiter l’hémophilie B, vise à réduire significativement, voire à éliminer, le besoin d’injections régulières de facteur de coagulation chez les patients. L’hémophilie B est une maladie héréditaire causée par un déficit en facteur IX, une protéine essentielle à la coagulation sanguine.
HEMGENIX agit en introduisant une copie fonctionnelle du gène du facteur IX dans le corps du patient, permettant ainsi à l’organisme de produire lui-même cette protéine. Cette approche innovante représente une alternative potentielle aux traitements actuels, qui consistent en des perfusions régulières de facteur IX.
À ce stade, les détails concernant l’état de santé du patient traité n’ont pas été divulgués. Les équipes médicales suivront attentivement son évolution afin d’évaluer l’efficacité et la sécurité à long terme de cette thérapie génique.