Leucémie myéloïde

Publié le 7 octobre 2025 à 01h13. Une étude internationale remet en question les protocoles établis pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA), suggérant qu’une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) plus rapide pourrait être aussi efficace qu’une chimiothérapie intensive préalable.

• Les premiers résultats de l’étude ASAP (ASAP pour “aussi tôt que possible”) indiquent que la transplantation immédiate après un conditionnement intensifié est comparable à l’approche standard consistant à induire une rémission avec une chimiothérapie avant la GCSH.
• L’âge du patient et les caractéristiques génétiques de la LMA sont les facteurs les plus déterminants pour la survie, et non le statut de rémission avant la greffe.
• Ces découvertes ouvrent la voie à une médecine de précision en transplantation, avec des stratégies de traitement personnalisées basées sur le profil génétique de chaque patient.

Les protocoles de sélection des patients pour une GCSH allogénique et la meilleure stratégie pour les préparer à la transplantation sont des sujets de débat constant parmi les experts. L’étude ASAP, dont les résultats initiaux ont été publiés en 2024, a suscité un intérêt considérable en remettant en question les normes de traitement actuelles pour la LMA. Il s’agit du premier essai contrôlé randomisé comparant l’induction de la rémission suivie d’une chimiothérapie de sauvetage – la norme de soins actuelle (SOC) – à une approche alternative consistant en une transplantation immédiate après un conditionnement intensifié, combinée à des stratégies de contrôle de la maladie moins agressives, telles qu’une réduction de la chimiothérapie ou une simple surveillance de la prolifération leucémique.

L’analyse à long terme de l’essai ASAP confirme les premiers résultats. Les données suggèrent qu’une transplantation dès que possible offre des résultats thérapeutiques comparables à ceux de l’induction de la rémission, tout en réduisant la durée du séjour hospitalier et l’exposition à la chimiothérapie.

« Les résultats remettent en question la norme internationale du traitement de la leucémie. Nous n’avons plus besoin de soumettre systématiquement tous les patients à une chimiothérapie très agressive pour réduire la charge tumorale avant la transplantation, lorsque des protocoles de conditionnement présentant une bonne activité anti-leucémique sont utilisés les jours précédant la GCSH. »

Dr. Johannes Schetelig, coauteur de l’étude

Le suivi médian des patients a été de 61 mois. La survie globale (SG) à 5 ans était de 47,5 % dans le groupe SOC (induction de la rémission) et de 46,1 % dans le groupe de traitement alternatif (transplantation immédiate). Aucune différence significative de SG n’a été observée chez les patients atteints de LMA non réactive au traitement initial ou en rechute non traitée. Bien que la non-infériorité n’ait pas été formellement démontrée, la transplantation immédiate pourrait être envisagée plus fréquemment. Un argument en faveur de cette approche est que les patients ayant reçu une chimiothérapie de sauvetage intensive dans le groupe SOC ont passé en moyenne un mois de plus à l’hôpital et ont présenté davantage d’événements indésirables.

L’âge et la génétique de la LMA, des facteurs de risque cruciaux

L’étude ASAP a également analysé l’impact de la classification des risques et des sous-groupes génétiques sur le succès du traitement. L’âge du patient et la génétique de la LMA ont été identifiés comme les facteurs de risque les plus importants influençant la survie. La génétique de la LMA a été classée selon les critères ELN 2022.

Les taux de survie globale à 5 ans, en fonction du groupe de risque, étaient les suivants :

• 66 % pour une LMA à risque favorable,
• 53 % pour une LMA à risque intermédiaire, et
• 34 % pour une LMA à risque défavorable.

En tenant compte à la fois du risque ELN et du traitement, la survie globale à 3 ans était de 77 % pour les patients atteints de LMA favorable ou intermédiaire ayant bénéficié d’une surveillance attentive dans le groupe de traitement alternatif (n = 49) contre 66 % pour les patients transplantés en rémission complète dans le groupe SOC dans le même groupe de risque (n = 49) [1].

Vers une médecine de précision en transplantation

« En résumé, on peut conclure que la survie après une GCSH allogénique chez les patients atteints de LMA est moins influencée par l’induction de la rémission ou les stratégies de pontage, et davantage par la biologie intrinsèque de la maladie », conclut le professeur Schetelig.

Il est intéressant de noter que la réduction de la charge leucémique avant la transplantation n’a pas entraîné une meilleure survie lorsque des schémas cytotoxiques intensifs ont été utilisés, remettant en question une hypothèse courante dans la planification du traitement.

Les bénéfices incertains de l’induction de la rémission avant la GCSH contrastent avec l’impact fondamental de la génétique de la LMA. Une LMA à risque favorable était associée à des taux de survie plus élevés qu’une LMA à risque défavorable. Ces résultats sont cohérents avec les données antérieures sur l’impact pronostique de la classification ELN 2022 chez les patients subissant une transplantation de cellules souches allogéniques. « Mais les données de l’essai ASAP démontrent également la nécessité urgente de développer des thérapies de pontage nouvelles et tolérables, ainsi que des stratégies de maintenance post-transplantation plus personnalisées, en particulier pour les risques défavorables, afin d’améliorer les résultats après une GCSH », résume le professeur Johannes Schetelig. « Ces résultats ouvrent la voie à de futures recherches pour identifier des sous-groupes spécifiques de LMA – une étape clé vers une médecine de précision en transplantation. »

DKMS soutient la recherche scientifique

L’étude ASAP, initiée et menée par DKMS, reflète l’engagement de l’organisation envers l’innovation dans la lutte contre les cancers du sang. « Nous nous engageons à améliorer les chances de survie et de guérison des patients atteints de cancer du sang en investissant dans la recherche pour améliorer les traitements actuels et explorer des approches innovantes », souligne le Dr Elke Neujahr, PDG mondial de DKMS.

En tant qu’organisation internationale à but non lucratif, DKMS accorde une importance particulière aux questions scientifiques qui ne sont pas motivées par des intérêts commerciaux. Cela comprend la recherche contribuant à faciliter l’accès à des traitements holistiques dans le monde entier, ou examinant de manière critique l’utilisation des traitements standard actuels. DKMS collabore avec des experts médicaux sur tous les continents pour promouvoir les progrès scientifiques, finance des projets de recherche au niveau international, mène des essais cliniques et récompense un travail scientifique exceptionnel avec le DKMS Mechtild Harf Science Award. Avec la bourse de recherche DKMS John Hansen, l’organisation soutient activement les jeunes scientifiques ayant des approches innovantes dans le domaine des cancers du sang (date limite de candidature : 20 novembre 2025). Pour plus d’informations sur les activités scientifiques de DKMS, consultez la plateforme dédiée aux professionnels.