Publié le 20 novembre 2025 à 19h30. Les résultats mitigés d’un essai de phase 3 concernant le mitapivat, un traitement expérimental contre la drépanocytose, ont entraîné une forte baisse du cours de l’action d’Agios Pharmaceuticals, suscitant des interrogations quant à ses chances d’approbation par la FDA.
- Le mitapivat a atteint l’objectif principal concernant l’amélioration de l’hémoglobine, mais n’a pas eu d’effet significatif sur les crises douloureuses ou la fatigue.
- Plusieurs analystes financiers ont revu à la baisse leurs prévisions de prix pour l’action Agios, signalant une incertitude accrue quant à l’avenir du médicament.
- Les investisseurs sur la plateforme Stocktwits ont exprimé des opinions partagées, certains pariant sur un rebond avant la prochaine date limite de soumission à la FDA.
L’action d’Agios Pharmaceuticals a subi mercredi sa plus forte baisse historique, plongeant de 51 % pour clôturer à 22,34 $ avant de regagner 0,9 % en dehors des heures de marché, suite à la publication de résultats d’essai clinique décevants pour son traitement contre la drépanocytose.
Wall Street se montre prudente
Bank of America Securities (BofA) a abaissé son objectif de cours pour Agios, le ramenant de 54 $ à 32 $, tout en maintenant une recommandation d’achat. Selon BofA, l’étude RISE UP a démontré que le mitapivat améliorait effectivement les niveaux d’hémoglobine, mais n’apportait qu’une amélioration « modeste » en termes de réduction des crises douloureuses et de la fatigue. Alors qu’Agios avait initialement indiqué qu’atteindre l’un des deux objectifs principaux suffirait pour obtenir l’approbation réglementaire, BofA estime désormais que ces résultats pointent vers « un parcours réglementaire et commercial incertain ».
RBC Capital a adopté une position encore plus prudente, dégradant sa recommandation sur l’action Agios de « surperformance » à « performance sectorielle » et réduisant son objectif de cours de 57 $ à 28 $. La société a souligné que, bien que le mitapivat soit « clairement actif », il n’a pas atteint les critères d’évaluation les plus importants pour les patients, notamment en matière de réduction des crises, des hospitalisations et de la fatigue. RBC a justifié ces changements par une probabilité de succès plus faible pour le programme de lutte contre la drépanocytose et une utilisation potentielle réduite du médicament, même en cas d’approbation.
HC Wainwright a également revu son objectif de cours à la baisse, le passant de 56 $ à 48 $, tout en maintenant sa recommandation d’achat. La société a qualifié la réaction du marché d’« excessive » et a exprimé un optimisme prudent quant à une éventuelle approbation par la FDA, citant le précédent d’Oxbryta et l’absence de nouveaux problèmes de sécurité. Elle a toutefois reconnu que les données actuelles « augmentent un certain niveau d’incertitude ».
Résultats des essais cliniques
Cette vague de dégradations de notes des analystes fait suite à la publication par Agios des principaux résultats de son étude de phase 3 RISE UP sur la drépanocytose, l’une des deux études clés dont les résultats étaient attendus avant la fin de l’année 2025. Agios a annoncé que le mitapivat avait atteint son objectif principal en matière de réponse de l’hémoglobine, avec une amélioration statistiquement significative par rapport au placebo. Des effets positifs ont également été observés sur la concentration d’hémoglobine et les niveaux de bilirubine indirecte.
Cependant, Agios a précisé que l’étude n’avait pas démontré de réduction statistiquement significative des crises douloureuses et n’avait pas révélé d’amélioration de la fatigue, un facteur important de la qualité de vie des patients. La société prévoit de partager l’ensemble des données cliniques avec la FDA au premier trimestre 2026, dans le cadre de sa demande d’approbation aux États-Unis.
Les concurrents profitent de l’échec d’Agios
Leerink a souligné que les premiers résultats de phase 1b pour le pociredir de Fulcrum Therapeutics suggèrent un « profil d’efficacité potentiellement différencié et favorable » par rapport au mitapivat, rendant difficile une comparaison directe. Oppenheimer a estimé que les résultats d’Agios pourraient atténuer la pression concurrentielle sur Fulcrum, ajoutant que les résultats de RISE UP ressemblaient à ceux de l’étude HOPE, avec des améliorations marginales de l’hémoglobine mais aucune signification statistique pour les crises vaso-occlusives. La société a réitéré sa recommandation de « surperformance » pour Fulcrum.
Les investisseurs de Stocktwits attendent la décision de la FDA
Sur la plateforme Stocktwits, le sentiment des investisseurs de détail envers Agios était « extrêmement optimiste », avec une augmentation de 6 400 % du volume de messages sur 24 heures.
Un utilisateur a déclaré : « Je vais en acheter davantage demain et vendredi. Je dois être prêt pour l’approbation de la FDA le 6 décembre. Cela devrait monter en flèche !!! »
Un autre investisseur a estimé que la vente était excessive, arguant que la forte réponse de l’hémoglobine et le profil de sécurité favorable du mitapivat soutenaient toujours une voie d’approbation viable. Il a ajouté qu’un échec sur un seul critère ne devrait pas compromettre les progrès réalisés et que « l’approbation ne nécessite pas un score parfait ».
L’action d’Agios Pharmaceuticals a diminué de 51 % en 2025.
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