L’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a approuvé Teplizumab (Tzield, Aventis Pharma Limited) en tant que première immunothérapie britannique pour le diabète de type 1 (T1D).
Le médicament est autorisé pour les adultes et les enfants âgés de 8 ans ou plus avec un T1D de stade 2 pour retarder la progression vers le stade 3.
Le téplizumab a été approuvé aux États-Unis en 2022 par la Food and Drug Administration après qu’un essai clinique a montré qu’il pouvait retarder l’apparition du T1D symptomatique d’une moyenne de 3 ans chez les personnes à haut risque qui étaient au début des stades sans symptôme.
Environ 8% des personnes atteintes de diabète au Royaume-Uni ont un T1D – environ 400 000 personnes. C’est le type de diabète le plus courant chez les enfants et les jeunes. Le Royaume-Uni a l’un des taux les plus élevés d’Europe occidentale, avec une incidence estimée à 193,8 pour 100 000 dans des groupes d’âge plus jeunes.
Retarder la progression protège contre les complications
Une fois que le T1D de stade 3 se développe, les gens commencent généralement à ressentir des problèmes de glycémie et nécessitent souvent un traitement à l’insuline à vie. Le retard de progression permet aux patients de rester exempts de traitement à l’insuline, de comptage des glucides et d’épisodes d’hypoglycémie plus longtemps. Il aide également à maintenir une glycémie saine, en réduisant les risques de complications à long terme.
Un âge ultérieur au diagnostic peut signifier que les patients sont mieux en mesure de gérer la condition, évitant potentiellement complètement le début de l’enfance.
La MHRA a déclaré que l’approbation était venue par sa procédure de reconnaissance internationale, qui permet à l’agence de s’appuyer sur l’expertise et la prise de décision des partenaires réglementaires de confiance.
«Nouvelle ère» pour le traitement T1D
Teplizumab aborde la cause profonde du T1D: l’attaque du système immunitaire contre les cellules bêta pancréatiques à insuline. Le ralentissement de cette attaque peut protéger la fonction des cellules bêta.
Diabetes UK a décrit l’approbation comme «un moment marqué et le début d’une nouvelle ère pour le traitement T1D». L’organisme de bienfaisance a déclaré qu’il continuerait de faire pression sur l’Institut national pour l’excellence de la santé et des soins (NICE) pour recommander le médicament pour l’utilisation de routine du NHS en Angleterre.
Nice devrait revoir son projet de décision de ne pas recommander Teplizumab lorsque son comité d’évaluation se réunira en octobre.
Bien que licencié uniquement pour le T1D à un stade précoce, le diabète UK a déclaré que les essais cliniques suggèrent qu’il peut également bénéficier aux patients nouvellement diagnostiqués en protégeant environ 20% des cellules bêta qui restent, ce qui facilite la gestion de la glycémie et la réduction des risques à long terme.
Bien que le T1D ne puisse pas encore être empêché, l’organisme de bienfaisance a déclaré que les immunothérapies, combinées au dépistage des auto-anticorps du diabète pour identifier les personnes aux premiers stades, pourraient offrir un moyen de retarder son développement complet le plus longtemps possible.
Appel à la sélection
Le Dr Elizabeth Robertson, directrice de la recherche et de la clinique chez Diabetes UK, a déclaré que les étapes suivantes étaient essentielles.
“Pour s’assurer que Teplizumab atteint tous ceux qui pourraient en bénéficier, nous en avons besoin pour être mis à disposition sur le NHS et le déploiement d’un programme de dépistage pour identifier ceux avec T1D à un stade précoce”, a-t-elle déclaré.
Les chercheurs espèrent que les avancées futures pourraient étendre le retard – potentiellement à vie – ou conduire à un remède pour les personnes déjà vivant avec le T1D.
Traitement et sécurité
Le téplizumab est donné comme une perfusion intraveineuse quotidienne pendant 14 jours en milieu hospitalier.
Les effets secondaires les plus courants sont les éruptions cutanées, la leucopénie avec un risque accru d’infections et les maux de tête. La liste complète sera publiée sur le site Web de la MHRA dans les 7 jours.
La MHRA a déclaré qu’elle surveillerait de près la sécurité du médicament et exhortait les cliniciens et les patients à signaler des effets secondaires suspects via son schéma de cartes jaunes.
Le Dr Sheena Meredith est un écrivain, éditeur et consultant médical établi dans les communications de la santé, avec une vaste expérience de la rédaction pour les professionnels de la santé et le grand public. Elle est qualifiée en médecine et en droit et en éthique médicale.