Publié le 24 septembre 2025. Une nouvelle approche de l’immunothérapie, la thérapie cellulaire CAR-NK, suscite un intérêt croissant en raison de son potentiel à offrir une alternative plus sûre et plus accessible aux traitements CAR-T, notamment dans la lutte contre le cancer et les maladies auto-immunes.
- La thérapie cellulaire CAR-NK présente un profil de sécurité encourageant, avec peu d’effets secondaires graves observés à ce jour.
- Des avancées technologiques permettent une production à grande échelle et une personnalisation accrue de ces thérapies.
- Les cellules CAR-NK pourraient élargir l’accès aux immunothérapies avancées, en particulier pour les patients atteints de cancers agressifs ou résistants aux traitements conventionnels.
Les immunothérapies cellulaires ont révolutionné le traitement de certains cancers, mais leur déploiement à grande échelle est freiné par des risques potentiels, une fabrication complexe et une efficacité limitée contre les tumeurs solides. La thérapie CAR-T, bien que prometteuse dans les leucémies et lymphomes, peut entraîner des effets indésirables graves tels que le syndrome de libération des cytokines et la neurotoxicité, sans compter les délais de production souvent longs. Face à ces défis, les chercheurs explorent activement des alternatives, et la thérapie cellulaire CAR-NK (Cellules tueuses naturelles chimiquement modifiées) se présente comme une piste particulièrement intéressante.
Les cellules tueuses naturelles (NK) possèdent une cytotoxicité innée, c’est-à-dire qu’elles sont capables de détruire les cellules cancéreuses sans nécessiter de reconnaissance préalable par le système immunitaire. Elles présentent également un faible risque de réaction du greffon contre l’hôte, un problème courant avec d’autres types de thérapies cellulaires. En modifiant ces cellules NK avec un récepteur synthétique (CAR) capable de reconnaître spécifiquement les cellules tumorales, les scientifiques espèrent renforcer leur efficacité et cibler un plus large éventail de cancers.
Une revue exhaustive, publiée dans le Journal mondial de pédiatrie en novembre 2025, résume les progrès récents dans ce domaine. Des chercheurs de l’hôpital pour enfants de l’école de médecine de l’université du Zhejiang, en collaboration avec plusieurs institutions chinoises, ont analysé les avancées en matière de conception des CAR, de production de cellules NK, et de techniques de transfert génétique. L’étude évalue également les résultats précliniques et cliniques les plus récents.
Les innovations technologiques jouent un rôle crucial dans l’amélioration des performances des cellules CAR-NK. L’optimisation des structures CAR, adaptées aux voies de signalisation spécifiques des cellules NK, permet d’accroître leur puissance et leur persistance. De plus, différentes sources de cellules – sang périphérique, sang de cordon ombilical, cellules souches pluripotentes induites – permettent une production à grande échelle et une cryoconservation facilitant leur utilisation clinique. Les progrès dans les méthodes de transfert de gènes, qu’ils soient viraux ou non viraux, contribuent également à améliorer la sécurité et la flexibilité de la fabrication.
Les premiers essais cliniques avec des cellules CAR-NK ont montré des résultats encourageants en termes de sécurité et d’efficacité préliminaire dans le traitement des hémopathies malignes (cancers du sang). Les cas de syndrome de libération de cytokines et de neurotoxicité sont rares. Des études sont également en cours pour évaluer le potentiel de cette thérapie dans les tumeurs solides et les maladies auto-immunes, bien que des défis subsistent pour assurer une persistance suffisante des cellules NK dans l’organisme et surmonter les mécanismes de défense des tumeurs.
« La thérapie cellulaire CAR-NK représente un changement stratégique dans l’ingénierie immunitaire »,
Auteurs de l’étude
Les chercheurs soulignent que l’optimisation continue de la conception des CAR, l’association de cette thérapie à d’autres traitements, et l’adaptation aux caractéristiques spécifiques de chaque patient seront essentiels pour maximiser les bénéfices thérapeutiques. Ils voient dans les cellules CAR-NK non seulement une nouvelle modalité de traitement, mais aussi un outil précieux pour mieux comprendre la régulation du système immunitaire et développer une médecine plus personnalisée.
Si elle parvient à s’imposer à grande échelle, la thérapie cellulaire CAR-NK pourrait rendre les immunothérapies avancées accessibles à un plus grand nombre de patients, en réduisant les coûts et les délais de traitement, et en permettant une intervention rapide dans les cas de maladies agressives ou résistantes aux traitements classiques. Au-delà de l’oncologie, les capacités de ciblage sélectif des cellules CAR-NK ouvrent des perspectives prometteuses pour le traitement des maladies auto-immunes et infectieuses, avec une plus grande précision et moins d’effets secondaires.
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Références
DOI
Informations sur le financement
Ce travail a été soutenu par le Fonds de développement scientifique et technologique local du gouvernement central de la province du Zhejiang (numéro de subvention/récompense : 2024ZY01007), le programme clé de recherche et de développement de la province du Zhejiang (numéro de subvention/récompense : 2025C02079), le Fonds de construction des principales disciplines médicales de Hangzhou, les diagnostics de laboratoire (numéro de subvention/récompense : 2025HZZD01) et le Fonds provincial de médecine et de santé du Zhejiang. Projet, programme de recherche en médecine traditionnelle chinoise (numéro de subvention/prix : 2024037550).
À propos du Journal mondial de pédiatrie
Journal mondial de pédiatrie est une revue scientifique mensuelle à comité de lecture qui publie des articles de recherche originaux, des revues et des rapports spéciaux couvrant tous les aspects de la pédiatrie. Elle accueille les contributions de pédiatres et de chercheurs du monde entier, axées sur les derniers développements en matière de pratique clinique pédiatrique, de chirurgie pédiatrique, de soins de santé préventifs chez l’enfant, de pharmacologie, de stomatologie et de biomédecine, ainsi que sur les sciences fondamentales et expérimentales. La revue constitue une plateforme internationale d’échange universitaire et de diffusion des résultats de la recherche médicale. Le facteur d’impact du journal 2024 est de 4,5 (T1 dans la catégorie PÉDIATRIE). Toutes les candidatures sont soumises à un examen rigoureux par au moins deux experts. Engagée dans le traitement efficace des manuscrits, la revue vise à rendre les décisions finales dans un délai de deux mois, les articles exceptionnels ou les rapports spéciaux étant potentiellement acceptés dans un délai d’un mois pour publication prioritaire.