Notamment, la méthodologie de fabrication peut produire plus de 200 doses cliniques cryoconservées à partir de seulement 10 millilitres de précieuse moelle osseuse donnée, ce qui lui donne à la fois une flexibilité clinique et une échelle de fabrication.
Sur la base des premiers résultats de la maladie de Crohn et dans d’autres conditions, Sturm voit désormais l’espoir d’employer des CSM pour traiter d’autres maladies auto-immunes et inflammatoires, incluant éventuellement le lupus, la sclérose en plaques et la polyarthrite rhumatoïde. Comme les cellules peuvent se développer en peau, os, graisse et autres cellules tissulaires, elles offrent également des applications potentielles pour la réparation des tissus, telles que la réparation osseuse pour les lésions du crâne ou des os longs, par exemple.
Le développement clinique de MSC remonte à 2002, lorsqu’un hématologue pédiatrique suédois a utilisé pour la première fois les CSM pour traiter un enfant gravement malade avec des complications du traitement de la leucémie. Les cellules ont été isolées et cultivées dans le laboratoire du médecin à partir de moelle osseuse donnée par la mère de l’enfant. La réponse clinique de l’enfant aux cellules était frappante.
Sans aucun doute, le traitement expérimental réussi aurait attiré l’attention des chercheurs d’immunologie et d’hématologie et des cliniciens du monde entier, notamment Sturm, un expert en fabrication de transplantation de sang, de cellules et de tissus pour les applications cliniques, qui était le directeur de la RPH des cellules et de la thérapie tissulaire de pointe de RPH.
À l’époque, Sturm était particulièrement axé sur la livraison des CSM aussi en toute sécurité que possible dans les domaines de santé des besoins non satisfaits. Elle a commencé à expérimenter des moyens de traiter les cellules en une perfusion sûre qui pouvait être utilisée pour traiter les maladies et la transplantation des complications où il y avait peu ou pas d’options cliniques existantes.
En 2007, le Dr Sturm a été approché par ses collègues cliniques, qui voulaient utiliser le produit MSC sur des terrains compatissants pour traiter un homme gravement malade avec des complications de la greffe de moelle osseuse pour traiter le cancer du sang.
À l’époque, environ 60% des patients atteints de transplantation de moelle osseuse, qui ont reçu la moelle des donneurs, ont développé une complication grave, connue sous le nom de maladie de greffe contre l’hôte (GVHD), où le nouveau système sanguin créé par la greffe de moelle osseuse rejette le corps du receveur. Il présente généralement des symptômes qui affectent l’intestin, la peau et le foie, et est traité avec des stéroïdes. Avec les progrès récents des pratiques de transplantation, l’incidence du GVHD aiguë est tombée maintenant dans environ 25 à 30% des cas. Cependant, ces médicaments échouent dans environ 30% des cas de GVHD aigus – et la plupart de ce groupe meurent.
Après avoir reçu un traitement MSC, l’homme s’est rapidement rétabli, stimulant Sturm pour continuer à travailler pour développer un produit MSC évolutif de qualité commerciale et breveter le processus de fabrication.
Une fois qu’un accord a été conclu entre l’isopogène et le service de santé métropolitain de l’État du gouvernement de l’État donnant un contrôle isopogène de la technologie MSC, la neuroscientifique a conclu un accord avec l’isopogène pour progresser STEMSMART.
L’acquisition entièrement descriptions voit les actionnaires d’isopogènes recevoir 85,7 millions d’actions neuroscientifiques et 57,1 millions d’actions de performance liées aux futures étapes cliniques et commerciales. Le marché a salué cette décision, le cours de l’action neuroscientifique augmentant de 97% le jour de l’annonce.
Une augmentation du capital de 3,5 millions de dollars dirigé par le conseiller d’entreprise de Perth Westar Capital, après les fonds existants, crée un coffre de guerre d’environ 7,5 millions de dollars. Cela soutiendra un développement ultérieur, notamment pour un programme d’accès spécial ou des essais de phase 2/3 plus importants pour les patients atteints de Crohn réfractaire et fistulinante, et permettra un engagement réglementaire avec l’administration des produits thérapeutiques australiens avec un objectif à long terme d’enregistrement partiel ou complet pour STEMSMART MSC, d’abord en tant que traitement de Crohn.
Robert McKenzie, le président du nouveau président des biopharmaceutiques neuroscientifiques, Robert McKenzie: «L’acquisition de l’isopogène par le NSB permettra à notre technologie STEMSMART de progresser au profit des patients vulnérables avec des options de traitement limitées. Notre objectif immédiat sera sur un programme clinique d’accès spécial dans la fistulation de la maladie de Crohn, ce qui est difficile à traiter et où une guérison soutenue s’est révélée limitée avec des thérapies standard.»
La société envisage également les États-Unis, où la maladie inflammatoire de l’intestin devrait devenir un marché lucratif de 13,8 milliards de dollars d’ici 2026. Environ 30% des patients de Crohn ne répondent pas aux traitements actuels standard, tels que les biologiques, ce qui en fait des candidats privilégiés pour une nouvelle approche, comme STEMSMART.
La prise de contrôle signale un pivot audacieux pour la neuroscientifique, qui se concentrait auparavant sur les médicaments à base de peptides pour les maladies neurodégénératives telles qu’Alzheimer. Ces médicaments ont été prometteurs, mais les délais sur le marché étaient longs. En revanche, les progrès et les résultats de STEMSMART sur des décennies de développement positionnent le produit plus proche de la commercialisation à court terme, aidé par le solde bancaire sain de Neuroscientific.
Neuroscientifique ne s’éloignera pas complètement complètement de ses racines. Deux administrateurs actuels resteront sur le conseil remanié de l’entreprise, et la direction explorera les applications croisées pour STEMSMART, en particulier pour lutter contre la neuroinflammation qui est une caractéristique des maladies inflammatoires telles qu’Alzheimer. Cette convergence pourrait ouvrir un pipeline thérapeutique à double front, tirant parti des approches peptidiques et cellulaires.
Bien que la concurrence dans l’espace des cellules souches soit féroce, la hausse est énorme. Surtout, la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a récemment approuvé la première thérapie des cellules stromales mésenchymateuses par la société de médecine régénérative cotée par l’ASX. Bien que les produits MSC aient été approuvés dans d’autres juridictions, l’approbation de la FDA d’un produit MSC allogénique dérivé de la moelle osseuse pour la maladie pédiatrique, stéroïde-réfractaire et aiguë greffon vers l’hôte est importante.
Selon neuroscientifique, STEMSMART est différencié par sa pureté, sa puissance et sa cohérence. Dans les données humaines précliniques et précoces, la plate-forme a montré une puissance accrue par rapport aux MSC conventionnels.
La récente approbation réglementaire de la FDA de MSC inclinez également l’élan en faveur de STEMSMART, suggérant que les régulateurs se réchauffent à des plateformes de cellules souches bien caractérisées avec des données cliniques rigoureuses.
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