Publié le 15 janvier 2026. Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé l’extension de l’autorisation de mise sur le marché de Winrevair™ (sotatercept) pour le traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), offrant ainsi une nouvelle option thérapeutique pour un plus large éventail de patients.
- Le CHMP recommande d’élargir l’indication de Winrevair™ aux patients atteints d’HTAP de classe fonctionnelle (FC) II, III et IV de l’Organisation mondiale de la santé (OMS).
- Les données de l’essai de phase III ZENITH montrent une réduction significative du risque de morbidité et de mortalité sévères chez les patients traités par sotatercept.
- Winrevair™ est le premier traitement ciblant l’inhibition de la signalisation de l’activine approuvé dans l’Union européenne pour l’HTAP.
Une avancée majeure dans la prise en charge de l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) vient d’être annoncée. Le CHMP a émis un avis favorable à l’extension de l’indication de Winrevair™ (sotatercept), un médicament développé par MSD, pour inclure les patients présentant des symptômes plus sévères de cette maladie rare et progressive. Actuellement, Winrevair™ est approuvé dans l’Union européenne pour améliorer la capacité d’exercice des patients atteints d’HTAP de classe II et III de l’OMS.
L’essai clinique de phase III ZENITH, sur lequel se base cette recommandation, a démontré des résultats prometteurs. L’ajout de sotatercept au traitement standard de l’HTAP a permis de réduire de 76 % le risque de morbidité et de mortalité sévères chez les patients de classe fonctionnelle III ou IV de l’OMS, comparativement à un placebo (HR : 0,24 ; IC à 95 % : 0,13, 0,43 ; p < 0,0001). Plus précisément, seulement 17 % des participants traités par sotatercept ont connu un événement grave (décès, transplantation pulmonaire ou hospitalisation pour aggravation de l'HTAP), contre 55 % dans le groupe placebo.
Ces résultats ont été jugés suffisamment significatifs pour interrompre prématurément l’étude ZENITH, et les patients ont eu la possibilité de continuer à recevoir le traitement dans le cadre d’un suivi à long terme. Les données complètes ont été publiées dans le prestigieux New England Journal of Medicine. Le CHMP a également pris en compte les données de morbidité et de mortalité issues de l’essai de phase III STELLAR lors de son évaluation.
« Si elle est approuvée, cette indication plus large reconnaîtrait l’impact du médicament sur la morbidité et la mortalité des patients adultes atteints d’HTAP, élargissant l’utilisation globale du traitement pour inclure les patients atteints de FC II, III et maintenant IV de l’OMS, avec un objectif thérapeutique qui va au-delà de l’amélioration de la capacité d’exercice. »
Joerg Koglin, MD, vice-président senior et chef de la médecine générale, développement clinique mondial, MSD Research Laboratories
L’HTAP est une maladie caractérisée par un rétrécissement des petites artères pulmonaires, entraînant une augmentation de la pression artérielle dans les poumons. Cette condition affecte environ 90 000 personnes dans le monde et peut entraîner une insuffisance cardiaque et une diminution de l’espérance de vie. Le taux de mortalité à cinq ans est d’environ 43 %. La classe IV de l’OMS, la forme la plus sévère de la maladie, se manifeste par une dyspnée (essoufflement) ou une fatigue même au repos, rendant toute activité physique difficile.
Winrevair™ agit en inhibant la signalisation de l’activine, une voie impliquée dans la prolifération des cellules vasculaires. Il contribue ainsi à rétablir un équilibre entre les signaux favorisant et inhibant la croissance des vaisseaux sanguins, améliorant potentiellement la fonction pulmonaire et réduisant la pression artérielle. Le médicament est déjà approuvé dans plus de 50 pays, dont les États-Unis depuis octobre 2025, où son indication a également été mise à jour sur la base des résultats de l’essai ZENITH.
La Commission européenne (CE) examinera maintenant la recommandation du CHMP en vue de modifier l’autorisation de mise sur le marché de Winrevair™ dans l’UE, ainsi qu’en Islande, au Liechtenstein et en Norvège. Une décision finale est attendue au premier trimestre 2026.
L’étude ZENITH (NCT04896008) a inclus 172 adultes atteints d’HTAP à haut risque de mortalité (classes III ou IV de l’OMS), répartis aléatoirement pour recevoir soit du sotatercept à une dose cible de 0,7 mg/kg, soit un placebo, en complément d’un traitement de fond pour l’HTAP, administré par voie sous-cutanée toutes les trois semaines. Les causes les plus fréquentes de l’HTAP chez les participants étaient l’HTAP idiopathique (50 %), l’HTAP associée à des maladies du tissu conjonctif (28 %) et l’HTAP héréditaire (11 %).
La majorité des participants suivaient déjà une trithérapie (72 %) ou une bithérapie (28 %) et 59 % étaient sous perfusion de prostacycline. La classe fonctionnelle III de l’OMS était plus représentée (74 %) que la classe IV (26 %).