Publié le 16 janvier 2026. La Commission européenne a donné son feu vert à un nouveau protocole d’administration du nusinersen, traitement pour l’amyotrophie spinale infantile (ASI), avec des doses plus élevées, ouvrant la voie à une amélioration potentielle de la fonction motrice pour les patients.
- Le nouveau schéma thérapeutique prévoit deux injections initiales de 50 mg à 14 jours d’intervalle, suivies de doses d’entretien de 28 mg tous les quatre mois.
- Cette autorisation fait suite aux résultats prometteurs de l’essai clinique DEVOTE, qui a démontré une amélioration significative de la fonction motrice chez les patients atteints d’ASI, qu’ils aient déjà reçu un traitement ou non.
- Les patients actuellement sous traitement à 12 mg de nusinersen bénéficieront d’une dose de transition de 50 mg avant de passer au schéma d’entretien.
L’amyotrophie spinale infantile (ASI) est une maladie génétique rare qui affecte les motoneurones, entraînant une faiblesse musculaire progressive. Le nusinersen, commercialisé sous le nom de SPINRAZA®, est un médicament qui modifie la maladie et qui est administré par voie intrathécale, c’est-à-dire directement dans le liquide céphalo-rachidien.
Avant de pouvoir être mis à disposition des patients français, ce nouveau protocole thérapeutique devra être évalué par les autorités de santé compétentes en France. L’approbation de la Commission européenne constitue une étape cruciale, mais ne garantit pas encore une commercialisation immédiate.
Selon un communiqué de presse de Biogen publié le 12 janvier 2026, « Biogen reçoit l’approbation de la Commission européenne pour un régime à haute dose de SPINRAZA® (nusinersen) pour l’amyotrophie spinale. »
À lire aussi
