Médicament pour naissance prématurée retiré après 12 ans

La société qui fabrique Makena, le seul médicament destiné à prévenir les naissances prématurées, a annoncé mardi qu’elle retirait volontairement le médicament du marché après que des conseillers de la Food and Drug Administration ont conclu que le traitement n’aidait pas du tout les femmes enceintes.

Le fabricant de médicaments de Makena, le groupe Covis Pharma, a déclaré que sa décision avait été prise par respect pour un comité consultatif de la FDA qui a convenu à l’unanimité en octobre qu’une vaste étude avait montré que le médicament n’offrait aucun avantage aux nouveau-nés.

Makena avait été cité par les critiques comme un exemple erroné du programme d’approbation accélérée des médicaments de la FDA, car le feu vert initial de l’agence pour la vente était basé sur des indications que le médicament serait efficace. Mais une succession de fabricants n’a pas pu fournir de preuve convaincante après des années d’études que le médicament enrayait les naissances prématurées parfois dangereuses.

Makena appartient désormais au groupe Covis Pharma, une société basée en Suisse et soutenue par du capital-investissement.

“Bien que nous nous en tenions au profil avantages-risques favorable de Makena, y compris son efficacité chez les femmes les plus à risque d’accouchement prématuré, nous cherchons à retirer volontairement le produit et à travailler avec la FDA pour effectuer une réduction ordonnée”, Raghav Chari, chef responsable de l’innovation chez Covis, a déclaré.

Le retrait du médicament signifie que de nombreuses femmes qui ont eu un accouchement précoce n’auront aucune thérapie fondée sur des preuves à utiliser lors d’une autre grossesse. Alors que le médicament a été critiqué pour avoir donné de faux espoirs aux femmes, les patients et les médecins qui étaient favorables à des études plus approfondies dans les populations les plus à risque ont pris la défense lors de récentes réunions de l’agence.

Malgré des résultats d’études lamentables ces derniers temps, Makena était le seul recours pour un risque pour la santé qui affecte de manière disproportionnée les femmes et les enfants noirs qui ont des risques plus élevés d’invalidité ou de décès avec une naissance prématurée. L’étude initiale du médicament qui a conduit à son approbation accélérée en 2011 a montré des signes prometteurs, mais un essai beaucoup plus vaste qui s’est terminé en 2019 n’a montré aucun avantage pour les mères ou les bébés.

La route pour retirer le médicament du marché a été longue. La FDA a proposé pour la première fois de retirer le médicament du marché en octobre 2020. Le promoteur du médicament a fait appel de la décision, mettant en place un long processus menant à une audience l’automne dernier.

En octobre de l’année dernière, 15 conseillers de la FDA ont voté à l’unanimité que la longue étude dite de confirmation n’avait montré aucun avantage pour les bébés. Tous sauf un ont convenu que le médicament devrait être retiré du marché.

La décision de Covis mardi faisait suite à la recommandation faite en janvier dernier par le Dr Celia Witten, responsable de l’agence et présidente de l’audience d’octobre, que le médicament soit retiré du marché. Pourtant, le Dr Witten a déclaré qu’elle était d’accord avec un membre du comité consultatif qui avait reconnu que les responsables pouvaient se sentir obligés de «faire quelque chose» face à un patient dans le besoin.

“Je pense que lorsque nous laissons sur le marché quelque chose dont l’efficacité n’a pas été démontrée, nous perdons d’autres investigations qui pourraient être poursuivies”, a déclaré le Dr Anjali Kaimal, obstétricien et administrateur à l’Université de Floride du Sud. lors de l’audience d’octobre. “Et la dernière chose que je dirais, c’est que, encore une fois, face à ce sentiment d’impuissance : le faux espoir est-il vraiment un espoir ?”

Dans son communiqué de presse de mardi, Covis a déclaré avoir présenté un plan de retrait volontaire qui comprenait une période de ralentissement permettant aux patients utilisant le médicament de terminer leurs cours et à la société d’utiliser son inventaire restant.

Mais la FDA “n’était pas d’accord avec la proposition”, a déclaré Covis, et a laissé le processus avancer jusqu’à la recommandation du Dr Witten.

Le programme « d’approbation accélérée » de la FDA vise à accorder une approbation rapide à un médicament ciblant un besoin médical grave et non satisfait s’il s’avère prometteur pour apporter un bénéfice aux patients. Le programme a accéléré la mise sur le marché d’environ 300 médicaments en 30 ans. Il a suscité de vives critiques sur l’approbation du médicament contre la maladie d’Alzheimer Aduhelm, un médicament coûteux que de nombreux experts ont qualifié de risqué et inefficace.

Les efforts du Congrès pour modifier le processus d’approbation accéléré ont culminé l’année dernière avec des changements mineurs, y compris l’accélération des études de suivi pour confirmer si un médicament profite aux patients.

La FDA devrait demander encore plus d’autorité pour améliorer le programme, a déclaré le Dr Michael Carome, directeur de la recherche en santé chez Public Citizen, un groupe de défense des consommateurs. Il a déclaré que les conseillers de l’agence devraient examiner un médicament demandant une approbation accélérée avant qu’un premier accord ne soit accordé. La FDA devrait également demander l’autorisation de retirer rapidement un médicament du marché lorsque l’étude de suivi ne montre aucun avantage, a déclaré le Dr Carome.

“Makena est un exemple classique”, a-t-il dit, “où l’horloge a traîné trop longtemps.”