Un nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer pourrait coûter au gouvernement autant qu’il dépense pour la NASA

Un médicament nouvellement approuvé pour traiter la maladie d’Alzheimer devrait devenir une dépense de plusieurs milliards de dollars pour Medicare. Selon une projection, les dépenses en médicaments pour les patients de Medicare pourraient finir par être plus élevées que les budgets de l’Environmental Protection Agency ou de la NASA.

Il y a peu de preuves que le médicament, Aduhelm, ralentisse la progression de la démence, mais la Food and Drug Administration l’a approuvé ce mois-ci. Les analystes s’attendent à ce que Medicare et ses adhérents, qui paient une part de leurs coûts de médicaments sur ordonnance, dépensent de 5,8 à 29 milliards de dollars pour le médicament en une seule année.

“C’est insondable”, a déclaré Tricia Neuman, directrice exécutive du programme de la Kaiser Family Foundation sur la politique d’assurance-maladie. “Ce sont des chiffres fous.”

De nombreux autres médicaments coûtent plus cher qu’Aduhelm, qui est fabriqué par Biogen et coûtera 56 000 $ par an. Ce qui le rend différent, c’est qu’il y a des millions de clients potentiels et que le médicament devrait être pris pendant des années.

L’approbation du médicament a suscité des critiques de la part des experts en politique de la santé et des chercheurs pharmaceutiques pour son manque d’efficacité prouvée. Efficace ou non, s’il est largement prescrit, il pourrait avoir un impact considérable sur le budget de Medicare car le programme public couvre la grande majorité des près de six millions d’Américains diagnostiqués Alzheimer.

Il existe peu de précédents pour une soudaine augmentation des dépenses de cette ampleur. Même à l’extrémité inférieure des projections, Aduhelm deviendrait l’un des médicaments les plus chers de Medicare.

Dans le haut de gamme, les analystes affirment que le nouveau médicament pourrait entraîner une augmentation de 50 % des dépenses annuelles de Medicare en médicaments livrés dans les hôpitaux et les cabinets médicaux (comme devrait l’être Aduhelm, qui est administré par voie intraveineuse).

Les comparaisons ici sont approximatives : un tiers des inscrits à Medicare sont couverts par des plans privés Medicare Advantage qui ne publient pas d’informations détaillées sur les médicaments fournis dans les cabinets médicaux. Pour estimer ces dépenses, nous avons utilisé les données sur les dépenses en médicaments des inscrits à Medicare dans le programme public traditionnel et nous les avons augmentées pour tenir compte de la part manquante.

Des dépenses à cette échelle, si soudainement, pourraient avoir des impacts de grande envergure pour l’assurance-maladie, ses utilisateurs et les contribuables. L’ajout de 29 milliards de dollars un an au budget de Medicare serait payé par des augmentations des dépenses des contribuables et des primes payées par tous les utilisateurs de Medicare. Les primes peuvent également augmenter pour les régimes supplémentaires que de nombreux bénéficiaires de Medicare achètent pour compenser les coûts que le programme ne paie pas directement. Et les coûts sont susceptibles de se répercuter sur les budgets des États, où Medicaid paie les primes pour les inscrits à Medicare à faible revenu.

Le Congrès, les experts budgétaires et plusieurs Maisons Blanches ont passé des années à suggérer des moyens de réduire les dépenses de Medicare, une part importante et croissante du budget fédéral. Mais bon nombre de ces propositions sont politiquement difficiles à réaliser – et la plupart permettraient d’économiser moins que le coût prévu d’Aduhelm.

“C’est tellement de travail pour obtenir des économies qui sont vraiment beaucoup plus petites que ce que coûterait ce médicament”, a déclaré Joshua Gordon, directeur de la politique de santé au Comité pour un budget fédéral responsable, qui dit qu’il s’est retrouvé à penser sans arrêt aux défis. soulevée par Aduhelm depuis son approbation.

Les prévisions de coûts varient car les analystes ne savent pas combien de patients utiliseront finalement le nouveau médicament. L’approbation de la FDA pourrait s’appliquer à toute personne diagnostiquée avec la maladie d’Alzheimer, soit environ six millions de personnes. Mais le médicament a été développé pour un groupe plus restreint d’environ 1,5 million de patients qui sont aux premiers stades de la maladie. Les analystes ne savent pas encore à qui les médecins recommanderont le traitement et à quelles familles voudront l’essayer. La FDA a demandé à Biogen de continuer à étudier le médicament jusqu’en 2030, mais la prescription pourrait se généraliser avant qu’il n’y ait d’autres résultats publics sur son efficacité.

Allison Parks, une porte-parole de Biogen, a déclaré dans un e-mail que la société se concentrerait sur le type de patients étudiés dans les essais cliniques de la société, “au stade symptomatique précoce de la maladie”.

La fourchette reflète une variété d’estimations raisonnables d’experts. L’estimation haute, basée sur un article de Kaiser, suppose qu’environ un quart des deux millions d’inscrits à Medicare qui suivent actuellement un traitement contre la maladie d’Alzheimer suivront celui-ci. Le plus bas est basé sur une estimation d’un analyste de Cowen and Company de 7 milliards de dollars de ventes totales d’ici 2023.

Il est difficile d’estimer le nombre de patients qui utiliseront le médicament. Aduhelm n’est pas seulement cher, mais aussi un peu difficile à prendre, nécessitant des visites mensuelles en personne dans un centre de perfusion pour le traitement. Les patients qui en prennent devront subir plusieurs scintigraphies cérébrales au cours de leurs traitements pour rechercher des effets secondaires.

Et les effets secondaires eux-mêmes – environ 40 pour cent des patients dans un essai clinique ont montré des signes de gonflement du cerveau – peuvent décourager certains patients d’essayer le médicament et inciter d’autres à arrêter de le prendre. (Les nombreux scans – et les traitements pour les effets secondaires plus graves – seraient également couverts par Medicare.)

Il y a six millions d’inscrits à Medicare qui n’achètent pas de couverture supplémentaire et qui pourraient devoir payer 20 % du coût du médicament, dans ce cas 11 200 $ par an.

La demande peut néanmoins être forte de la part des familles qui voient une opportunité d’intervenir face à un diagnostic dévastateur. Jusqu’à présent, il y avait peu d’options de traitement disponibles pour les patients espérant prévenir le déclin cognitif de la maladie.

« Il y a quelque chose d’intrinsèquement difficile à avoir un être cher, à voir l’horloge tourner et à dire : Eh bien, attendons simplement », a déclaré le Dr Steven Pearson, médecin de soins primaires et président de l’Institute for Clinical and Economic Review (ICER ). « Il est très difficile d’ignorer la volonté de faire quelque chose. »

Les médecins, qui administreraient ce médicament et seraient payés un pourcentage du prix élevé du médicament par Medicare pour ce travail, peuvent être incités financièrement à dire oui lorsque les patients le demandent.

“Les implications de ce médicament et de l’ensemble des procédures associées sont énormes”, a déclaré Rachel Sachs, professeur de droit à l’Université de Washington à St. Louis et auteur d’un récent essai dans The Atlantic affirmant que le médicament pourrait “briser la santé américaine se soucier.”

Les assureurs privés peuvent ériger des obstacles au traitement, obligeant les patients à subir des tests supplémentaires ou à prouver que d’autres options n’ont pas fonctionné. Mais dans des circonstances normales, Medicare couvre les médicaments approuvés par la FDA. Medicare décide quels médicaments couvrir en fonction de leur caractère « raisonnable et nécessaire », et non de leur coût.

L’assurance-maladie est initialement tenue de payer pour ce type de médicament à son prix catalogue, en plus d’une redevance de 3 pour cent au médecin qui le donne. Et puis, après environ un an sur le marché, il paie le prix de vente moyen majoré de 6 %. Pour les médicaments avec concurrence, ce prix moyen peut être considérablement inférieur au prix de la vignette. Mais pour un médicament comme Aduhelm, qui est le premier du genre, le fabricant de médicaments peut ne pas offrir de rabais aux médecins.

Medicare, qui couvre 61 millions d’Américains de 65 ans et plus, dispose de certains outils pour contenir les coûts. Il pourrait décider de couvrir le médicament d’une manière plus limitée que l’approbation de la FDA, en rupture avec sa pratique habituelle.

Ou cela pourrait faire quelque chose d’encore plus inhabituel : une alliance inattendue de défenseurs a suggéré que Medicare soumette le médicament à une expérience randomisée pour évaluer son efficacité – en payant pour couvrir le médicament dans certaines parties du pays, mais pas dans d’autres. De telles expériences politiques ont été autorisées en vertu de la Loi sur les soins abordables, mais aucune n’a jamais été utilisée pour limiter la couverture d’un médicament de cette manière.

D’autres pays contrôleront très probablement le coût d’Aduhelm en négociant avec Biogen pour un prix inférieur, ou refuseront simplement de l’acheter. La plupart tiendront compte de l’efficacité du médicament au moment de décider ce qu’ils sont prêts à payer. Jusqu’à présent, le médicament n’a été approuvé pour une utilisation nulle part ailleurs dans le monde.

L’assurance-maladie ne peut pas faire cela. En raison de la façon dont il paie les médicaments en vertu de la loi actuelle, il n’a aucun moyen de négocier le prix. Les démocrates soutiennent de plus en plus la législation pour changer cela. La Chambre a adopté une loi en 2019 qui donnerait à Medicare le pouvoir de négocier certains prix, mais elle est morte au Sénat. Les législateurs ont réintroduit le même projet de loi à la Chambre en avril.

Le président Biden soutient permettre à Medicare de négocier les prix des médicaments, mais n’a pas inclus la politique dans son projet de plan américain pour les familles.

Le Dr Pearson de l’ICER a estimé que si l’efficacité du nouveau médicament était prise en compte, un juste prix serait de 2 500 $ à 8 300 $.

« Il sera intéressant de voir si cela lance une discussion sur une tarification équitable aux États-Unis », a-t-il déclaré. « Aux yeux de la plupart des gens, cela ressemble à un exemple exceptionnel de prix qui ne correspond tout simplement pas aux preuves. »

Méthodologie : Les dépenses actuelles estimées pour les médicaments de la partie B de Medicare ont été tirées du tableau de bord des dépenses de médicaments de la partie B des Centers for Medicare et Medicaid Services, et ajustées de 54 % pour tenir compte des bénéficiaires de Medicare inscrits aux plans Medicare Advantage. En raison de la démographie de qui est dans quel programme, cette hypothèse peut surestimer les dépenses actuelles en médicaments.)

Les dépenses en médicaments de la partie D de Medicare ont été tirées directement du tableau de bord des dépenses en médicaments de la partie D de la CMS et peuvent représenter une surestimation car ces chiffres n’incluent pas toutes les remises versées aux régimes d’assurance-médicaments.

L’estimation élevée des dépenses d’Aduhelm provient d’un article de la Kaiser Family Foundation. L’estimation basse est dérivée d’une estimation des ventes totales de Cowen and Company, et ajustée pour tenir compte d’environ 80 % des patients atteints d’Alzheimer au début de leur maladie inscrits à Medicare – et du paiement initial de 3 % de Medicare aux médecins pour les frais généraux et l’administration.