Publié le 9 décembre 2023 08:16:00. Une adolescente britannique est devenue la première jeune fille à bénéficier d’une thérapie génique révolutionnaire contre une forme agressive de leucémie, ouvrant une nouvelle ère d’espoir pour les patients atteints de cancers du sang considérés comme incurables.
- Une nouvelle thérapie génique permet de reprogrammer les globules blancs pour qu’ils combattent le cancer.
- Alyssa Tapley, 16 ans, est la première fille à recevoir ce traitement et est aujourd’hui en rémission.
- Plus de 64 % des patients traités pour une leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T (LLA-T) sont en rémission.
Des médecins du Royaume-Uni rapportent des résultats encourageants avec une thérapie qui, il y a encore quelques années, relevait de la science-fiction. Cette approche innovante a permis d’inverser le cours de cancers du sang graves et auparavant incurables chez certains patients, offrant une lueur d’espoir là où il n’y en avait plus.
Le traitement repose sur une modification précise de l’ADN des globules blancs, transformant ces cellules immunitaires en véritables « médicaments vivants » capables de lutter contre le cancer. Alyssa Tapley, une jeune fille de 16 ans originaire de Leicester, est devenue le symbole de cette avancée médicale en étant la première fille à recevoir cette thérapie. Son histoire avait déjà été rapportée en 2022.
Huit autres enfants et deux adultes atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T (LLA-T) ont également bénéficié de ce traitement. Les résultats sont prometteurs : plus de 64 % des patients sont actuellement en état de « rémission complète ». La LLA-T est une forme rare et agressive de leucémie où les lymphocytes T, des cellules du système immunitaire chargées de protéger l’organisme, deviennent incontrôlables et attaquent le corps.
Jusqu’à présent, les traitements conventionnels tels que la chimiothérapie et les greffes de moelle osseuse se sont avérés inefficaces pour ces patients. Face à l’absence d’options thérapeutiques, la seule possibilité restante était souvent de soulager les symptômes et d’améliorer le confort de fin de vie.
« Je pensais que j’allais mourir et que je ne serais pas capable de grandir et de faire tout ce que chaque enfant devrait pouvoir faire »,
Alyssa Tapley, patiente de 16 ans
Alyssa a été la première patiente au monde à recevoir ce traitement à l’hôpital Great Ormond Street de Londres. Aujourd’hui, elle profite pleinement de sa vie et envisage de poursuivre des études en cancérologie.
La thérapie révolutionnaire, initiée il y a trois ans, consiste à éliminer l’ancien système immunitaire du patient et à en reconstruire un nouveau. Alyssa a passé quatre mois à l’hôpital, isolée de son frère pour éviter tout risque d’infection.
Aujourd’hui, le cancer est indétectable dans son corps, bien qu’elle doive subir des bilans de santé annuels pour surveiller son état. Elle prépare actuellement ses examens de fin d’études (A-levels) et participe au programme de bourses Duke of Edinburgh Award, fondé par le prince Philip.
Elle envisage également de suivre une formation en sciences biomédicales et espère un jour contribuer à la recherche sur les cancers du sang.
« Je prépare un stage en sciences biomédicales. Et j’espère qu’un jour je travaillerai également dans la recherche sur le cancer du sang »,
Alyssa Tapley, patiente de 16 ans
Une équipe de chercheurs de l’University College London (UCL) et du Great Ormond Street Hospital a mis au point une technologie d’édition génomique appelée « édition de base ». Cette technique permet de modifier avec précision les bases de l’ADN – l’adénine (A), la cytosine (C), la guanine (G) et la thymine (T) – pour corriger les anomalies génétiques à l’origine du cancer.
L’objectif est de renforcer le pouvoir naturel des lymphocytes T sains pour qu’ils détectent et détruisent les cellules cancéreuses. Le processus est complexe et nécessite de créer des lymphocytes T capables de cibler spécifiquement les cellules cancéreuses sans s’attaquer aux cellules saines.
Les chercheurs commencent par prélever des cellules T d’un donneur et les modifient en plusieurs étapes. Tout d’abord, ils désactivent le mécanisme de ciblage des lymphocytes T pour éviter qu’ils n’attaquent le corps du patient. Ensuite, ils suppriment un marqueur chimique appelé « CD7 », présent sur toutes les cellules T, afin d’empêcher le traitement de s’inverser. Ils ajoutent ensuite une sorte de « cape d’invisibilité » pour protéger les cellules modifiées de la destruction par les médicaments de chimiothérapie. Enfin, ils programment les lymphocytes T modifiés pour qu’ils traquent et détruisent toutes les cellules portant le marqueur CD7.
Une fois modifiées, les cellules T sont injectées au patient. Si le cancer disparaît dans les quatre semaines, une greffe de moelle osseuse est réalisée pour reconstruire le système immunitaire du patient.
« Il y a quelques années, cela aurait été de la science-fiction »,
Professeur Waseem Qasim, University College London et Great Ormond Street Hospital
Le professeur Qasim ajoute : « En gros, nous devons démanteler tout le système immunitaire… C’est un traitement profond et intense qui demande beaucoup d’efforts au patient. Mais quand il fonctionne, cela fonctionne très bien. »
Les résultats de cette étude, publiée dans le New England Journal of Medicine, concernent les 11 premiers patients traités contre le cancer à l’hôpital Great Ormond Street et au King’s College Hospital. Neuf patients ont présenté une amélioration significative et ont pu bénéficier d’une greffe de moelle osseuse. Sept patients sont restés en rémission entre trois mois et trois ans après le traitement.
L’un des principaux risques associés à cette thérapie est l’infection, car le système immunitaire est temporairement supprimé. Dans deux cas, le cancer a perdu son marqueur CD7, lui permettant d’échapper au traitement.
« Compte tenu de la gravité de ce type de leucémie, ces résultats cliniques sont donc très remarquables. Et bien sûr, je suis très heureux que nous puissions donner de l’espoir aux patients qui l’ont perdu »,
Dr Robert Chiesa, service de greffe de moelle osseuse, Great Ormond Street Hospital
Le Dr Deborah Yallop, hématologue au King’s College Hospital, souligne : « Nous avons constaté des résultats impressionnants dans l’élimination de la leucémie qui semble incurable. C’est une méthode très efficace. »
Le Dr Tania Dexter, médecin-chef de l’association caritative britannique Anthony Nolan sur les cellules souches, a déclaré : « Considérant que ces patients avaient de faibles chances de survie avant l’essai, ces résultats donnent plutôt l’espoir que ce type de traitement continuera à être développé et rendu accessible à un plus grand nombre de patients. »
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