Publié le 18 décembre 2025 à 16h15. Des chercheurs ont identifié des facteurs de risque et décrit l’évolution clinique d’une complication rare mais potentiellement grave de l’immunothérapie contre le cancer, la thrombocytopénie immunitaire associée aux inhibiteurs de points de contrôle immunitaires (ICI-ITP), soulignant l’importance d’un diagnostic et d’une prise en charge rapides.
- Une étude menée sur plus de 86 000 patients a révélé que 0,25 % d’entre eux ont développé une ICI-ITP.
- Les patients ayant développé cette complication présentaient souvent un nombre de plaquettes initialement bas, recevaient plusieurs classes d’ICI et souffraient d’un cancer à un stade avancé.
- La réintroduction des ICI après traitement de l’ICI-ITP est possible dans la plupart des cas, avec une surveillance attentive.
Les inhibiteurs de points de contrôle immunitaires (ICI) ont transformé le traitement de nombreux cancers, mais leur utilisation peut entraîner des effets secondaires auto-immuns. Parmi ces effets indésirables, la thrombocytopénie immunitaire associée aux ICI (ICI-ITP) – une diminution dangereuse du nombre de plaquettes sanguines – est particulièrement préoccupante en raison de sa rareté et de sa complexité.
Une équipe de chercheurs, dirigée par le Dr Rebecca Karp Leaf, hématologue au Mass General Brigham Cancer Institute, a mené une vaste étude rétrospective. « Nous avons collaboré avec des collègues du Mass General Brigham et de six autres centres universitaires de cancérologie aux États-Unis pour analyser les dossiers de plus de 86 000 patients ayant reçu un traitement par ICI entre 2016 et 2023, identifiant finalement 214 patients – soit 0,25 % – qui ont développé une ICI-ITP », explique le Dr Leaf.
L’analyse a révélé que les patients atteints d’ICI-ITP avaient tendance à présenter un nombre de plaquettes plus faible au début du traitement, à recevoir une combinaison de plusieurs classes d’ICI, à être atteints d’un cancer de stade IV et à avoir d’autres événements indésirables liés au système immunitaire.
L’apparition de l’ICI-ITP se situait en moyenne 8 semaines après le début de l’immunothérapie. Les traitements administrés aux patients atteints d’ICI-ITP comprenaient des glucocorticoïdes, des immunoglobulines et des agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine. La guérison a été observée chez 161 patients (75,2 %) avec un délai médian de 2,3 semaines. Sur les 76 patients qui ont repris les ICI après avoir été traités pour l’ICI-ITP, 23 (30,3 %) ont présenté une récidive.
« Nous avons constaté que près de 70 % des patients qui ont été réintroduits avec des ICI après un premier épisode d’ICI-ITP n’ont pas développé cet événement indésirable d’origine immunitaire, ce qui fournit des preuves rassurantes selon lesquelles, avec une surveillance attentive, une nouvelle provocation par ICI est réalisable pour la plupart des patients. »
David Leaf, MD, MMSc, FASN, directeur de la recherche clinique et translationnelle sur les lésions rénales aiguës dans la division de médecine rénale du département de médecine Mass General Brigham
Les chercheurs ont également constaté que l’ICI-ITP, et sa gravité, étaient associées à un risque accru de décès. Les patients atteints d’ICI-ITP sévère présentaient un risque de mortalité presque trois fois plus élevé que ceux qui n’en étaient pas atteints, soulignant la nécessité d’une reconnaissance et d’une prise en charge rapides.
Pour des informations complètes sur les auteurs de l’étude, veuillez consulter ashpublications.org/blood.