Les personnes atteintes d’une maladie du motoneurone ont parlé de leur dévastation face à la probable perte d’accès à un médicament qui prolonge la vie en raison d’un seuil de coût du NHS qui n’a pas été relevé depuis 2004.
Tofersen a ralenti la progression de la maladie lors d’essais, mais les chances que l’utilisation du médicament soit recommandée en Angleterre et au Pays de Galles seraient minces.
L’Institut national pour l’excellence en matière de santé et de soins (Nice) applique un seuil de « rentabilité » allant jusqu’à 30 000 £ pour un médicament qui donne à un patient une année de bonne qualité de vie, connu sous le nom de Qaly.
Ce chiffre a été fixé en 2004 et n’a pas changé malgré des études montrant que le seuil serait aujourd’hui plus proche de 50 000 £ s’il avait augmenté en fonction de l’inflation.
Tofersen, fabriqué par la société pharmaceutique Biogen, est cher car il s’agit d’une thérapie génétique administrée par ponction lombaire mensuelle et nécessitant de courtes périodes d’hospitalisation.
Le médicament serait destiné à aider les 2 % de personnes atteintes de MND qui présentent des altérations du gène SOD1 – l’équivalent de 100 personnes en Angleterre et au Pays de Galles.
Les patients atteints de MND espéraient que Tofersen serait évalué comme traitement pour une maladie extrêmement rare pour laquelle il existe un seuil de 100 000 £.
Nice base son évaluation sur le chiffre inférieur car elle ne considère pas les altérations du gène SOD1 comme étant cliniquement distinctes de la sclérose latérale amyotrophique, la forme la plus courante de MND. Le NHS est légalement tenu de fournir les médicaments recommandés par Nice.
Mike Thomas, 59 ans, de Bridgend, a reçu un diagnostic de MND il y a quatre ans. Il prend Tofersen depuis juin de l’année dernière dans le cadre d’un essai et les améliorations de son état vont d’une plus grande capacité à marcher à plus d’énergie.
Il a déclaré : « Il s’est avéré efficace et je serais dévasté si le traitement prenait fin. Tofersen est une source d’espoir. J’ai vu toute la publicité à la fin de l’essai concernant les résultats prometteurs.
« J’essaie d’être réaliste et de garder mes attentes sous contrôle, mais, au fond de mon cœur, j’espère non seulement la fin de la progression de la maladie, mais aussi une amélioration des symptômes.
“Tofersen pourrait être retiré car Biogen a déclaré qu’il continuerait à fournir le médicament jusqu’à ce que Nice prenne une décision. Cette décision pourrait nous priver de notre seule chance de guérison et de survie à long terme. »
Le professeur Ammar Al-Chalabi, chercheur en neurologie et en génétique des maladies complexes au King’s College de Londres, s’est dit préoccupé par le fait que Biogen renoncerait à demander une autorisation de mise sur le marché. Il a déclaré : « Il y a un risque que l’entreprise ne veuille pas faire l’effort de la soumettre à une évaluation de marché et que personne ne l’aura alors parce qu’ils diront : « Eh bien, il n’y a aucune chance qu’elle soit approuvée avec ce Qaly ». niveau de 20 000 £ à 30 000 £.
Al-Chalabi a déclaré qu’il était « fou » que le seuil inférieur de rentabilité n’ait pas été relevé au cours des deux dernières décennies, alors que le pouvoir d’achat de la livre sterling avait diminué.
“Cela devrait [also] être plus élevé pour ce traitement particulier car il s’agit d’une maladie rare », a-t-il déclaré. « Cela nécessite une médecine de précision. Les médicaments de précision vont coûter cher car ils sont plus difficiles à développer.
« Et si la Grande-Bretagne veut être à l’avant-garde, comme elle l’est actuellement en matière de biotechnologie dans le monde, elle doit attirer les sociétés pharmaceutiques pour ce type de thérapies.
« Nous ne sommes pas dans une sorte de tromperie. Nous sommes dans une approche médicale ciblée. Il faut donc inciter les entreprises à continuer dans cette voie – c’est la seule façon de guérir certaines de ces maladies.»
Tanya Curry, directrice générale de l’association MND, a appelé à une révision urgente du seuil. Elle a déclaré : « Il est épouvantable que les personnes atteintes d’un sous-type génétique particulier de maladie du motoneurone se voient refuser ce qui pourrait changer leur vie en raison des systèmes obsolètes du NHS pour approuver les nouveaux médicaments.
« J’aimerais voir une révision urgente du seuil de coût utilisé par Nice pour juger si de nouveaux médicaments doivent être approuvés pour le NHS. Il est resté bloqué au même endroit pendant 20 ans, indifférent à l’augmentation du prix des médicaments, et est devenu un obstacle de plus en plus préjudiciable à la fourniture de traitements innovants aux patients.
Nice a déclaré que le coût n’était pas le seul fondement de ses recommandations. Un porte-parole a déclaré : « Depuis 2000, 84 % des évaluations technologiques à Nice ont abouti à une décision positive – soit une recommandation, une recommandation optimisée, soit une orientation vers le fonds des médicaments contre le cancer ou une « utilisation dans la recherche ».
« Les chiffres des médicaments contre le cancer ont considérablement augmenté depuis la création du fonds pour les médicaments contre le cancer en 2016. Seul un petit nombre de médicaments reçoivent une recommandation négative.
« Notre approche nous permet de nous concentrer sur les sujets qui ont le plus grand impact sur l’amélioration des résultats en matière de santé et de soins et nous permet d’offrir de la flexibilité lors de l’évaluation des médicaments destinés au traitement de maladies graves. Il est important de noter que la prise en compte du rapport coût-efficacité d’une technologie est une base nécessaire, mais pas unique, pour la prise de décision.
Une porte-parole du ministère de la Santé a déclaré que le seuil resterait le même en 2024. Elle a déclaré : « Il est essentiel que nous ayons ce système pour garantir que les dépenses consacrées aux nouveaux médicaments ne supplantent pas les dépenses consacrées à d’autres services et traitements plus efficaces. »
