Publié le 9 décembre 2025 11h04. Une nouvelle thérapie inhalée, l’ETD001, montre des résultats prometteurs dans le traitement de la mucoviscidose, une maladie génétique grave affectant les poumons, et pourrait offrir une alternative aux traitements existants pour les patients qui n’y répondent pas.
- L’essai de phase 1 a démontré que l’ETD001 est bien toléré, même à des doses supérieures à celles nécessaires pour améliorer l’élimination du mucus.
- Le profil pharmacocinétique de ce nouveau médicament suggère une action prolongée dans les poumons, réduisant potentiellement la fréquence des administrations.
- Un essai de phase 2 est en cours pour évaluer l’efficacité de l’ETD001 sur la fonction pulmonaire des patients atteints de mucoviscidose, avec des résultats attendus début 2026.
Enterprise Therapeutics Ltd, une société biopharmaceutique spécialisée dans les maladies respiratoires, a annoncé la publication d’une étude dans le Journal of Cystic Fibrosis concernant son nouveau médicament, l’ETD001. Ce dernier est un inhibiteur des canaux sodiques épithéliaux (ENaC) administré par inhalation, conçu pour améliorer la clairance mucociliaire, un processus essentiel pour maintenir les voies respiratoires propres et fonctionnelles.
L’étude de phase 1, menée sur des sujets sains, visait à évaluer l’innocuité, la tolérabilité et la manière dont le médicament est absorbé et métabolisé par l’organisme (pharmacocinétique). Les résultats indiquent que l’ETD001 a été bien toléré, que ce soit en administration unique ou répétée (jusqu’à deux fois par jour pendant 14 jours). Contrairement aux inhibiteurs de l’ENaC inhalés précédents, l’ETD001 semble être absorbé lentement par les poumons et moins rapidement dans la circulation sanguine, ce qui pourrait prolonger son effet thérapeutique.
Un autre point important soulevé par l’étude est l’absence d’impact significatif sur les taux de potassium sanguin, un effet secondaire potentiel lié au blocage de l’ENaC dans les reins. Les taux de potassium sont restés dans les limites normales à toutes les doses testées.
« Il existe un besoin urgent de nouveaux traitements pour lutter contre l’obstruction du mucus dans les poumons des personnes atteintes de mucoviscidose, en particulier pour celles qui ne sont pas adaptées aux modulateurs CFTR. Nous sommes déterminés à développer des traitements bénéfiques pour tous les patients atteints de mucoviscidose et sommes ravis de publier les résultats encourageants de notre essai de phase 1. Nous remercions tous ceux qui ont participé à cet essai et les patients atteints de mucoviscidose qui participent actuellement à l’essai de phase 2 sur l’ETD001. »
Dr Henry Danahay, responsable de la biologie chez Enterprise Therapeutics et auteur principal de l’article
La mucoviscidose touche plus de 100 000 personnes dans le monde et se caractérise par une espérance de vie moyenne d’environ 60 ans. La maladie provoque une accumulation de mucus épais et collant dans les poumons, entraînant des infections répétées, une inflammation chronique et une détérioration progressive de la fonction pulmonaire. L’inhibition de l’ENaC pourrait aider à hydrater le mucus des voies respiratoires, facilitant ainsi son élimination et améliorant la fonction pulmonaire.
Enterprise Therapeutics mène actuellement un essai de phase 2 (NCT06478706) pour déterminer si 28 jours de traitement par ETD001 peuvent améliorer la fonction pulmonaire des patients atteints de mucoviscidose. Les premiers résultats de cet essai sont attendus début 2026.
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