Publié le 5 décembre 2023. Une étude menée par des chercheurs américains révèle que les patients atteints de mucoviscidose (FK) peuvent réduire significativement le nombre de traitements respiratoires quotidiens après avoir commencé une nouvelle thérapie, sans compromettre leur état de santé.
- Une nouvelle trithérapie, l’elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI), permet de diminuer l’utilisation de traitements chroniques comme les antibiotiques inhalés et les solutions salines.
- L’étude, portant sur plus de 600 enfants et adultes, montre que cette réduction ne s’accompagne pas d’une détérioration de la fonction pulmonaire.
- Les chercheurs soulignent l’importance d’une approche personnalisée et d’une discussion avec un spécialiste pour adapter le traitement.
Pour les personnes vivant avec la mucoviscidose, une maladie génétique affectant principalement les poumons, la gestion quotidienne peut être extrêmement contraignante. Pendant des années, les patients ont dû suivre un protocole rigoureux de traitements respiratoires pour soulager les symptômes et ralentir la progression de la maladie. Cependant, l’arrivée d’une nouvelle trithérapie, l’elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI), ouvre des perspectives encourageantes.
L’ETI agit en corrigeant le défaut de la protéine CFTR, responsable de la mucoviscidose, permettant ainsi aux poumons de fonctionner plus efficacement. Face à l’adoption croissante de cette thérapie, une équipe de chercheurs de la CU Anschutz, en collaboration avec plusieurs institutions américaines et canadiennes, s’est interrogée sur la pertinence de maintenir le même niveau de traitements respiratoires traditionnels.
L’étude, publiée dans le Journal de la fibrose kystique, a suivi plus de 600 enfants et adultes après le début de leur traitement par ETI. Les résultats montrent une diminution régulière de l’utilisation de thérapies respiratoires chroniques, telles que les solutions salines hypertoniques, la dornase alfa, les antibiotiques inhalés et l’azithromycine orale. Les adolescents et les adultes ont réduit de près de moitié leur utilisation de ces traitements, tandis que les plus jeunes ont montré des tendances similaires.
Plus important encore, cette réduction des traitements n’a pas entraîné de perte de la fonction pulmonaire ni d’augmentation des symptômes respiratoires.
« C’est incroyablement significatif pour les personnes et les familles vivant avec la mucoviscidose. Nos résultats montrent que nombre d’entre elles ont abandonné certaines de ces thérapies chronophages grâce à l’ETI. »
Scott Sagel, MD, PhD, professeur de médecine pédiatrique-pulmonaire à l’École de médecine CU Anschutz et directeur du Centre de fibrose kystique de l’Université du Colorado
Les patients qui ont arrêté certains traitements avaient généralement une meilleure fonction pulmonaire au début de l’ETI et étaient moins susceptibles d’être infectés par Pseudomonas aeruginosa, une bactérie fréquemment associée à la mucoviscidose. Cependant, les chercheurs insistent sur le fait que la décision de modifier un traitement doit être prise en concertation avec un spécialiste.
« Pour de nombreuses familles, le temps consacré quotidiennement aux soins liés à la FK peut être écrasant. Voir des gens rester en bonne santé tout en suivant moins de thérapies respiratoires est incroyablement encourageant. Une réduction du fardeau du traitement peut avoir un impact profond sur la qualité de vie. »
Scott Sagel, MD, PhD, professeur de médecine pédiatrique-pulmonaire à l’École de médecine CU Anschutz et directeur du Centre de fibrose kystique de l’Université du Colorado
L’étude fait partie du projet PROMISE, l’une des plus vastes études à long terme sur l’efficacité de l’ETI dans les centres spécialisés de mucoviscidose à travers les États-Unis. Les chercheurs prévoient désormais d’étudier si certaines thérapies peuvent être maintenues en cas d’exacerbation des symptômes et si des techniques de drainage bronchique mécaniques restent nécessaires pour les patients qui ne dépendent plus des médicaments fluidifiants.
L’objectif ultime est d’aider les personnes atteintes de mucoviscidose et leurs équipes soignantes à maintenir une bonne santé à long terme tout en allégeant la charge des traitements quotidiens.
Source:
Référence du journal :
