La FDA a approuvé les comprimés de brassocatib à des doses de 10 mg et 25 mg comme traitement une fois par jour pour la bronchectasie de fibrose non cystique (NCFB) chez les adultes et les enfants âgés de 12 ans ou plus, selon un communiqué de presse du fabricant INSMED.
Le NCFB affecte environ 500 000 personnes aux États-Unis et des millions dans le monde, selon le communiqué de presse. La condition est distincte des autres infections respiratoires, en ce qu’elle implique un élargissement des voies respiratoires plutôt que de se rétrécir.
Les exacerbations impliquant la toux, l’augmentation du mucus et l’essoufflement sont courants et perturbateurs, mais les traitements ciblés ont fait défaut, selon la société. Brensocatib, commercialisé en tant que Brinsupri, est un premier inhibiteur de la catégorie de DPP-1, conçu pour empêcher l’activation des neutrophiles qui entraînent l’inflammation chronique des voies respiratoires chez les patients atteints de NCFB, selon le communiqué de presse.
L’approbation était basée sur les données d’une étude de phase 3 connue sous le nom d’Aspen et une étude de phase 2 connue sous le nom de Willow. Dans l’étude Aspen, les patients atteints de NCFB (1689 adultes et 41 adolescents) ont randomisé pour 10 mg ou 25 mg de brrenage quotidiennement ont eu une réduction de 21,1% et 19,4% des exacerbations annuelles, respectivement, par rapport au placebo à 52 semaines. Le volume expiratoire forcé en 1 seconde a diminué de manière significative chez les patients Brensocatib par rapport aux patients placebo, et significativement plus de patients du brassocatib sur l’une ou l’autre dose ont été sans exacerbation à 52 semaines.
L’étude de Willow, un essai contrôlé randomisé de 24 semaines, a établi la sécurité et l’efficacité du médicament en fonction du temps pour la première exacerbation. Le brassocatib à la fois aux doses de 10 mg et de 25 mg a considérablement étendu le temps à la première exacerbation par rapport au placebo, et les données de sécurité n’ont montré aucune relation évidente avec le traitement. Les événements indésirables étaient légers à modérés dans 66%, 88% et 75% des groupes placebo, 10 mg et 25 mg, respectivement, et les événements indésirables graves étaient similaires à tous les groupes. Un décès causé par la progression de la bronchectasie a été signalé chez un patient dans le groupe brassocatib de 25 mg.
L’approbation autorise le premier traitement qui cible directement la cause profonde des exacerbations de la NCFB, a déclaré l’enquêteur d’Aspen Doreen Addrizzo-Harris, MD, NYU Grossman School of Medicine, New York, dans le communiqué de presse. «Sur la base de la force des données et de l’impact que nous avons vu chez les patients, je pense que cela pourrait devenir la nouvelle norme dans les soins de bronchectasie à fibrose non cystique», a-t-elle déclaré.
Le brassocatib est indiqué pour le traitement de la NCFB à des doses de 10 mg ou 25 mg une fois par jour chez les adultes et les adolescents âgés de 12 ans ou plus, sans contre-indications actuelles, selon les informations prescriptions.
Brensocatib est maintenant disponible via un réseau de pharmacie spécialisé aux États-Unis. En outre, les demandes de brassocatib ont été acceptées par l’Agence européenne des médicaments et l’agence de réglementation des médicaments et des produits de santé, et le dépôt d’une demande au Japon est en attente, selon la société, qui prévoit des lancements commerciaux dans ces domaines en 2026.
Les études Aspen et Willow ont été financées par le fabricant de Brensocatib INSMED.