(Reuters) – L’immunothérapie de la présélection pour une maladie respiratoire rare est devenue le premier traitement à remporter l’approbation réglementaire américaine de la maladie, ce qui nécessite généralement des chirurgies fréquentes, envoyant les actions de l’entreprise en flèche de 83% vendredi.
La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé la thérapie, Papzimeos, pour traiter les adultes atteints de papillomatose respiratoire récurrente (RRP) – une condition qui provoque la croissance des tumeurs bénignes dans les voies respiratoires dues à une infection de la papillomavirus humain (HPV).
Un aspect distinctif du RRP est la tendance des tumeurs à revenir même après les avoir retirées par le biais de procédures chirurgicales. La maladie peut être mortelle car il n’y a pas de remède.
L’approbation de la FDA était basée sur des données d’étude précoce à la petite étape qui ont montré que 51% des patients n’avaient besoin de chirurgies au cours des 12 mois suivant le traitement.
“Les essais randomisés ne sont pas toujours nécessaires pour approuver les produits médicaux et cette approbation est la preuve de cette philosophie”, a déclaré Vinay Prasad, qui est récemment retourné à la FDA pour superviser le vaccin, la thérapie génique et la régulation des produits sanguins.
Papzimeos est conçu pour stimuler une réponse immunitaire contre les cellules infectées par les types de VPH 6 et 11 – les souches qui provoquent la maladie. Les analystes de HC Wainwright estiment que les ventes de pointe du médicament pour atteindre 1,1 milliard de dollars en 2033.
“Nous pourrions enfin être en mesure de ne plus dire de chirurgie”, a déclaré Kim McClellan, présidente de la Recurrent Respiratory Papillomatosis Foundation. McClellan elle-même a reçu un diagnostic de RRP à l’âge de cinq ans et a depuis plus de 250 chirurgies.
La précision estime qu’environ 27 000 patients RRP adultes aux États-Unis, il n’a pas immédiatement répondu à une demande de Reuters de commentaires sur les prix du traitement.
Simon Best, professeur agrégé d’oto-rhino-laryngologie à l’hôpital Johns Hopkins, a déclaré que les patients attendaient avec impatience un nouveau traitement.
“Il n’y a rien de plus frustrant que de faire une intervention chirurgicale et de faire revenir le patient six mois plus tard.”
(Buyha SK Kamamal et SK en Begaluluur;