Lors de sa réunion de juillet 2025, le comité européen de l’agence des médicaments (EMA) pour les produits médicinaux à usage humain (CHMP) a recommandé l’octroi d’autorisation de marketing dans l’Union européenne pour Romvimza (Vimseltinib, Depihera Pharmaceuticals) pour traiter les adultes souffrant symptomatique symptomatique tumeur à cellules géantes de tenosynovial (TGCT) Pas prête à améliorer avec la chirurgie.
Le TGCT est une prolifération néoplasique rare et localement agressive du tissu synovial dans les articulations et les gaines tendons. Bien que généralement bénin, il peut provoquer une morbidité importante, notamment la douleur, l’enflure, la raideur et l’amplitude limitée des mouvements, ce qui a un impact sur la qualité de vie. Pour les patients dont les tumeurs ne se prêtent pas à une résection chirurgicale, des options de traitement systémique efficaces sont nécessaires pour contrôler la croissance tumorale et gérer les symptômes.
La substance active de Romvimza, vimseltinib, est un TKI de contrôle de commutateur oral conçu pour inhiber sélectivement le récepteur du facteur 1 stimulant les colonies (CSF1R), un moteur clé de la pathologie du TGCT. En bloquant la signalisation CSF1R, le médicament cible la prolifération des cellules synoviales et des composants inflammatoires qui conduisent le développement tumoral et la détérioration des articulations.
La recommandation du CHMP était basée sur les résultats du Étude de mouvement de phase 3qui a inscrit des adultes atteints de TGCT symptomatique et non résécable. Dans l’étude, le taux de réponse objectif à la semaine 25 était de 40% pour les patients traités par vimseltinib contre 0% pour les patients recevant un placebo, comme mesuré par les critères RECIST. Les patients ont également signalé des améliorations cliniquement significatives de la rigidité, de l’amplitude des mouvements, de la fonction physique et de la qualité de vie.
Romvimza sera disponible en 14 mg, 20 mg et 30 mg de capsules.
Les effets secondaires les plus courants du médicament comprennent une augmentation des enzymes hépatiques, un œdème périorbital, une augmentation du cholestérol, une éruption cutanée, une augmentation créatininediminution des neutrophiles, fatigue, œdème du visage, prurit, œdème périphérique et hypertension.
Le CHMP a conclu que les avantages de Romvimza l’emportaient sur les risques dans cette population de patients, répondant à un besoin médical non satisfait de ceux pour qui la chirurgie n’est pas une option viable.
Des recommandations détaillées pour l’utilisation de ce produit seront décrites dans le résumé des caractéristiques des produits, qui seront publiées sur le site Web de l’EMA après l’autorisation de marketing accordée par la Commission européenne.