Publié le 2025-12-25 07:01:00. L’année 2025 a été riche en avancées médicales prometteuses, de la thérapie génique pour des maladies rares aux progrès dans la lutte contre le cancer, en passant par des espoirs concrets pour pallier la pénurie d’organes. Ces découvertes pourraient transformer la santé de millions de personnes à l’échelle mondiale.
- Une thérapie génique personnalisée a permis de traiter avec succès un bébé atteint d’une maladie génétique rare et souvent mortelle.
- Les vaccins à ARN messager (ARNm) continuent de faire des progrès, avec des essais cliniques prometteurs contre le VIH et même certains cancers.
- La xénotransplantation, avec la transplantation d’organes de porc génétiquement modifiés, se rapproche de la réalité clinique.
L’édition génétique CRISPR a franchi une étape importante en février avec la naissance d’un nourrisson traité pour une maladie génétique rare. Les chercheurs ont modifié directement les gènes défectueux dans le foie de l’enfant. Si une surveillance à vie est nécessaire, les premiers résultats sont encourageants : le traitement a réduit le besoin de médicaments et amélioré la qualité de vie du bébé, qui a commencé à marcher et à progresser rapidement, selon sa mère en novembre.
Cette réussite est perçue comme une avancée majeure pour la technologie CRISPR, ouvrant la voie à des traitements potentiels pour d’autres maladies génétiques. L’ARNm, technologie qui a révolutionné la lutte contre la COVID-19, continue de susciter l’enthousiasme. Des centaines d’essais cliniques explorent son potentiel contre la grippe, le VIH, les maladies génétiques et le cancer. Des études récentes ont montré que des vaccins anti-VIH à base d’ARNm peuvent induire la production d’anticorps neutralisants, essentiels pour la protection contre les infections virales.
La pénurie chronique d’organes pour transplantation pourrait bientôt être atténuée grâce à la xénotransplantation. En octobre, une première transplantation d’un foie de porc génétiquement modifié a permis à un patient de 71 ans de survivre 171 jours. Atteint d’une maladie hépatique sévère, il n’était pas éligible à une transplantation humaine classique. Cette prouesse démontre que le foie de porc peut assurer des fonctions vitales chez l’homme. Des reins, des poumons et des cœurs de porc ont également été transplantés chez d’autres patients, certains ayant survécu plusieurs semaines.
Dans le domaine de la neurologie, des chercheurs britanniques ont réalisé une avancée inédite en utilisant des tissus cérébraux humains vivants pour modéliser les premiers stades de la démence. En exposant des cellules saines à une protéine toxique liée à la maladie d’Alzheimer, la bêta-amyloïde, ils ont pu observer en temps réel la destruction des connexions entre les cellules nerveuses. Cette approche pourrait accélérer la recherche de thérapies efficaces contre cette maladie pour laquelle il n’existe actuellement aucun remède.
Enfin, les médicaments initialement conçus pour lutter contre l’obésité et le diabète pourraient avoir des applications plus larges. Des études suggèrent qu’ils pourraient également aider à traiter des addictions et des troubles psychotiques tels que la schizophrénie. Ces médicaments agissent en réduisant l’obésité, un facteur de risque pour de nombreuses maladies, et en améliorant la circulation sanguine et en réduisant l’inflammation. Cependant, des études complémentaires sont nécessaires. En novembre, Novo Nordisk a annoncé que le sémaglutide (présent dans Ozempic et Wegovy) n’avait pas d’effet significatif sur la cognition ou le fonctionnement quotidien des personnes atteintes de démence ou de troubles cognitifs légers.
