Un traitement « Kinder » contre le cancer du cerveau chez l’enfant sera proposé par le NHS en Angleterre | Cancer

Le NHS doit proposer aux enfants atteints de tumeurs cérébrales Angleterre une nouvelle thérapie médicamenteuse ciblée révolutionnaire pour lutter contre la maladie – un développement que les organisations caritatives saluent comme la plus grande avancée depuis des décennies.

Les gliomes sont le type de cancer du cerveau le plus courant chez les enfants, mais les experts affirment que le traitement standard de chimiothérapie peut être brutal et épuisant, et comporte également un risque d’effets secondaires tels qu’une perte de poids, des convulsions et des maux de tête.

Une thérapie médicamenteuse plus douce a reçu le feu vert du Institut national pour l’excellence de la santé et des soins (Bon). Des études ont montré que cela provoquait moins d’effets secondaires, améliorait le taux de réponse des enfants au traitement et leur durée de survie sans que la maladie ne s’aggrave.

Il a été démontré que le dabrafenib associé au trametinib stoppe la croissance des tumeurs pendant plus de trois fois plus longtemps que la chimiothérapie standard pour les enfants atteints de gliomes de bas grade présentant une mutation génétique spécifique, tout en aidant à épargner bon nombre des effets secondaires graves de la chimiothérapie.

Le traitement sera dans un premier temps disponible sur le NHS en Angleterre pour les personnes âgées de 1 à 17 ans atteintes de gliomes de bas ou de haut grade porteurs d’une mutation BRAF V600E.

Le traitement combiné, qui peut être administré à domicile plutôt qu’à l’hôpital, agit en ciblant les protéines produites par le gène BRAF altéré, responsables de la croissance tumorale incontrôlable.

Les gliomes se développent dans le cerveau ou la moelle épinière et peuvent être de faible grade, où les tumeurs se développent lentement, ou de haut grade, où elles se développent plus rapidement et peuvent être mortelles. Environ 150 enfants reçoivent chaque année un diagnostic de gliomes de bas grade au Royaume-Uni et environ 30 enfants reçoivent un diagnostic de gliomes de haut grade.

Des essais cliniques ont montré qu’en plus d’avoir moins d’effets secondaires que la chimiothérapie, le traitement a bloqué la croissance des gliomes de bas grade pendant environ deux ans (24,9 mois) en moyenne, soit plus de trois fois plus longtemps que la chimiothérapie standard (7,2 mois), selon le NHS. dit l’Angleterre.

Dans certains cas, les tumeurs ont disparu, même si un suivi des patients à plus long terme est nécessaire.

Le dabrafenib est administré sous forme de comprimés solubles à prendre deux fois par jour, et le trametinib est une solution buvable à prendre une fois par jour. Les médicaments agissent ensemble en bloquant le signal de croissance de la protéine BRAF mutante et peuvent ralentir, voire arrêter la croissance de la tumeur.

Le Dr Michele Afif, directrice générale de Brain Tumor Charity, a déclaré : « Nous sommes ravis que Nice ait approuvé le premier nouveau traitement pour les tumeurs cérébrales pédiatriques depuis des décennies.

« Même si cela ne concernera qu’une petite population, cela revêt une importance capitale pour eux et leurs proches et représente un réel progrès. Nous espérons que ce sera le premier d’une longue série de nouveaux traitements qui permettront à notre communauté de vivre plus longtemps et mieux.

Suki Sandhu, dont le fils Raj, huit ans, est décédé il y a six ans d’un gliome de haut grade, s’est félicité du déploiement de la nouvelle thérapie sur le NHS.

« J’ai dû prendre la décision d’arrêter le traitement de chimiothérapie pour mon fils car il souffrait d’horribles effets secondaires après des années de traitement dur. Ce fut l’une des décisions les plus difficiles que j’ai jamais eu à prendre… Nous avons besoin de médicaments plus doux et de nouveaux traitements pour les personnes atteintes de tumeurs cérébrales, comme ce traitement, et j’espère que d’autres familles auront accès à ces médicaments et, espérons-le, rester indemne de maladie plus longtemps et vivre une vie de bonne qualité.

Le professeur Peter Johnson, directeur clinique national du cancer du NHS England, a déclaré : « Il s’agit d’une avancée significative dans le traitement qui s’est avéré plus facile à prendre que la chimiothérapie et très efficace pour bloquer la croissance de la maladie, aidant les enfants à avoir un une meilleure qualité de vie plus longtemps.

“Il peut également être pris à la maison, ce qui signifie que les enfants et les adolescents peuvent passer moins de temps à l’hôpital pour suivre des traitements et plus de temps avec leurs proches et faire des choses qu’ils aiment.”