L’annonce surprise de Donald Trump concernant un traitement potentiel pour l’autisme a relancé le débat autour de la leucovorine, un médicament initialement conçu pour atténuer les effets secondaires de la chimiothérapie. Utilisée hors autorisation de mise sur le marché (AMM), cette forme de vitamine B9 suscite l’espoir chez certaines familles, mais divise la communauté scientifique.
À retenir
- La leucovorine, un médicament utilisé en chimiothérapie, est étudiée pour son potentiel à améliorer certains symptômes de l’autisme, notamment les troubles de la communication.
- L’agence américaine des médicaments (FDA) envisage de modifier l’étiquetage du médicament pour inclure cette nouvelle indication, malgré des preuves scientifiques limitées.
- Des familles témoignent d’améliorations significatives chez leurs enfants, tandis que des experts mettent en garde contre un enthousiasme prématuré et soulignent le besoin de recherches plus approfondies.
Contexte
Brian Noonan a découvert l’existence de cette utilisation alternative de la leucovorine en lisant des articles en ligne, après le diagnostic d’autisme de son fils Benjamin, en octobre dernier. « Nous avons tout de suite voulu essayer », explique-t-il, convaincu par le raisonnement derrière cette approche thérapeutique. La leucovorine, ou acide folinique, est une forme synthétique de folate (vitamine B9), essentielle à la production de cellules sanguines saines et importante pendant la grossesse pour prévenir les malformations congénitales.
Lundi dernier, Donald Trump a évoqué brièvement ce « médicament existant » lors d’une conférence de presse consacrée à l’autisme, en lien avec les affirmations du secrétaire à la Santé, Robert F. Kennedy, sur un possible lien entre l’utilisation d’acétaminophène pendant la grossesse et le développement de l’autisme. Cette intervention a mis la leucovorine sous les projecteurs nationaux.
Le Dr Richard Frye, neurologue pédiatrique spécialisé dans les troubles du comportement à Phoenix, étudie les effets de la leucovorine sur l’autisme depuis près de deux décennies. Il insiste sur le fait qu’il ne s’agit pas d’un remède, mais qu’il peut aider à atténuer certains symptômes. Il prescrit ce médicament à certains de ses patients, dont Benjamin Noonan, âgé de quatre ans.
Ce qui change
Selon Brian Noonan, son fils a montré des progrès depuis le début du traitement. « Il est plus expressif », témoigne-t-il. « Il était capable de prononcer des mots, mais avait du mal à construire des phrases. » La famille Noonan continue également un programme comportemental et des séances d’orthophonie et d’ergothérapie pour préparer Benjamin à l’école maternelle.
D’autres familles rapportent des résultats encore plus spectaculaires. Ben Blomgren, de Minneapolis, raconte que son fils Josh, 11 ans, était au bord de l’exclusion scolaire en raison de ses difficultés comportementales. Après avoir commencé la leucovorine, son sommeil s’est amélioré, il a acquis la propreté et a cessé de fuguer. Yomarie Miranda, en Floride, observe également des progrès chez son fils Ethan, 7 ans, notamment une meilleure capacité à suivre les instructions en classe.
La FDA a approuvé la leucovorine dans les années 1980 pour réduire les effets secondaires de certains traitements de chimiothérapie. Elle étudie également son potentiel dans le traitement de la carence en folate cérébrale (CFD), une condition neurologique rare qui peut affecter la parole, l’humeur et le comportement. Quelques enfants autistes présentent cette carence.
La FDA envisage désormais de mettre à jour l’étiquetage du médicament pour inclure cette nouvelle indication. Cependant, cette décision est basée sur un nombre limité d’études, et le fabricant, GSK, n’a pas encore soumis de demande formelle pour modifier l’étiquette. GSK a indiqué qu’elle soumettrait une demande pour étendre l’approbation à la carence en folate cérébrale, sans mentionner spécifiquement l’autisme.
Prochaines étapes
Des experts, comme le Dr Aaron Kesselheim, professeur de médecine à la Harvard Medical School, critiquent cette approche, la qualifiant d’« incroyablement irresponsable ». Il souligne l’importance de la FDA dans l’évaluation rigoureuse des médicaments et s’inquiète de l’annonce d’une approbation basée sur des données peu claires.
Alycia Halladay, de la Fondation pour la science de l’autisme, regrette que cette annonce soit présentée comme une percée majeure, alors que les scientifiques travaillent depuis des années sur des traitements pour l’autisme, en respectant des normes scientifiques strictes.
Le Dr David Mandell, professeur de psychiatrie à l’Université de Pennsylvanie, met en garde contre l’interprétation des données du ministère de la Santé et des Services sociaux (HHS), qui affirme que 85 % des patients atteints de carence en folate cérébrale ont connu une amélioration. Il souligne que cette carence est rare et qu’elle ne se traduit pas nécessairement par un autisme.
Le Dr Frye estime que jusqu’à 75 % des enfants autistes pourraient présenter des anticorps liés à une carence en folate cérébrale, mais d’autres estimations sont plus basses (entre 10 % et 30 %). Des études supplémentaires, à plus grande échelle, sont nécessaires pour confirmer ces résultats.
Sur le même sujet
