Publié le 29 octobre 2025 15:31:00. Des chercheurs de l’Université Northwestern ont mis au point une nouvelle approche de la chimiothérapie, basée sur la nanomédecine, qui s’est avérée extrêmement efficace pour éliminer la leucémie myéloïde aiguë (LMA) chez des modèles animaux, tout en réduisant considérablement les effets secondaires.
- Une nouvelle thérapie, basée sur des acides nucléiques sphériques (ANS), permet de cibler les cellules cancéreuses avec une précision inégalée.
- Les tests sur des animaux ont montré une efficacité 20 000 fois supérieure à la chimiothérapie standard, avec une réduction de 59 % de la progression du cancer.
- Cette avancée ouvre la voie à de nouveaux traitements potentiels contre divers cancers, maladies infectieuses, neurodégénératives et auto-immunes.
Une équipe de scientifiques de l’Université Northwestern a réussi à transformer un médicament de chimiothérapie couramment utilisé en une arme plus puissante et plus ciblée contre le cancer. Leur innovation repose sur une réorganisation moléculaire du médicament, le 5-fluorouracile (5-FU), afin d’améliorer sa solubilité et son efficacité, tout en minimisant sa toxicité.
La clé de cette avancée réside dans la conception d’un nouveau médicament sous la forme d’un acide nucléique sphérique (ANS) – une nanostructure complexe où le médicament est intégré directement dans des brins d’ADN recouvrant de minuscules sphères. Cette approche permet de convertir un médicament traditionnellement peu soluble et peu performant en un agent thérapeutique capable de cibler spécifiquement les cellules cancéreuses, épargnant ainsi les cellules saines.
Les chercheurs ont testé cette nouvelle thérapie sur un modèle animal de leucémie myéloïde aiguë (LMA), un cancer du sang agressif et difficile à traiter. Les résultats ont été spectaculaires : le médicament à base d’ANS a pénétré dans les cellules leucémiques 12,5 fois plus efficacement que la chimiothérapie standard, les a détruites jusqu’à 20 000 fois plus efficacement et a réduit la progression du cancer de 59 %, le tout sans effets secondaires détectables.
Selon Chad A. Mirkin, professeur à Northwestern et directeur de cette étude, cette approche illustre le potentiel de la nanomédecine structurelle, un domaine émergent qui utilise un contrôle précis de la structure et de la composition des nanomédicaments pour optimiser leur interaction avec le corps humain.
« Dans des modèles animaux, nous avons démontré que nous pouvons arrêter les tumeurs dans leur élan. Si cela se traduit chez les patients humains, c’est une avancée vraiment passionnante. Cela signifierait une chimiothérapie plus efficace, de meilleurs taux de réponse et moins d’effets secondaires. C’est toujours l’objectif de tout type de traitement contre le cancer. »
Chad A. Mirkin, professeur à Northwestern
Le professeur Mirkin, également directeur fondateur de l’Institut international de nanotechnologie et membre du Centre de lutte contre le cancer Robert H. Lurie de l’Université Northwestern, explique que le problème avec le 5-FU n’est pas le médicament lui-même, mais la manière dont le corps le traite. Sa faible solubilité limite son absorption et son efficacité.
Les ANS, inventés et développés par l’équipe du professeur Mirkin, sont des nanostructures sphériques composées d’un noyau de nanoparticules entouré d’une coque d’ADN ou d’ARN. Les cellules reconnaissent naturellement les ANS et les absorbent. En intégrant chimiquement la chimiothérapie dans les brins d’ADN des ANS, les chercheurs ont créé un système de délivrance ciblé et efficace.
Les cellules myéloïdes, impliquées dans la LMA, surexpriment des récepteurs à la surface de leurs cellules qui attirent les ANS, facilitant ainsi leur absorption. Une fois à l’intérieur, des enzymes décomposent l’enveloppe d’ADN, libérant le médicament qui détruit la cellule cancéreuse de l’intérieur.
Les expériences sur des souris ont montré que la thérapie a presque complètement éliminé les cellules leucémiques du sang et de la rate, prolongeant significativement la survie des animaux. De plus, le ciblage sélectif des cellules AML a permis d’éviter les dommages aux tissus sains.
L’équipe du professeur Mirkin prévoit maintenant de tester cette nouvelle stratégie sur un plus grand nombre de modèles animaux, puis de passer à des essais cliniques sur l’homme, sous réserve de financements.
Référence: Luo T, Kim YJ, Han Z et al. Acides nucléiques sphériques chimiothérapeutiques. ACS Nano. 2025. 10.1021/acsnano.5c16609
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