L’évaluation des nouveaux médicaments doit se concentrer davantage sur l’impact réel pour les patients, et non uniquement sur des indicateurs biologiques intermédiaires, plaident des experts. Une plus grande transparence dans l’utilisation des données complètes des essais cliniques est également essentielle pour une prise de décision thérapeutique éclairée.
Les paramètres mesurables en laboratoire, comme la tension artérielle ou la taille d’une tumeur, sont souvent utilisés comme indicateurs de l’efficacité d’un médicament. Cependant, ces « paramètres de substitution » peuvent s’avérer trompeurs si leur amélioration ne se traduit pas par une amélioration significative de la santé des patients, notamment en termes de mortalité, de morbidité, d’effets secondaires ou de qualité de vie, soulignent les auteurs d’une analyse récente.
Ils insistent sur la nécessité d’adopter des normes rigoureuses, similaires à celles appliquées en Allemagne pour l’évaluation précoce des bénéfices des médicaments. Le système allemand met l’accent sur des critères stricts pour valider les paramètres de substitution et privilégie les données cliniquement pertinentes. Une telle approche devrait être étendue à l’évaluation des bénéfices prévue au niveau européen, afin de garantir une plus grande transparence et qualité.
L’accès aux données complètes des études, y compris les résultats non publiés, est également crucial. Ces données pourraient fournir des informations précieuses sur l’efficacité, la sécurité et l’impact réel des médicaments sur les patients. Leur utilisation plus large permettrait aux professionnels de santé de prendre des décisions thérapeutiques plus éclairées et fondées sur des preuves solides.
Par ailleurs, le bulletin d’information aborde des aspects spécifiques de la prise en charge de diverses pathologies, notamment les approches modernes pour traiter la rhinosinusite et la gastroparésie, les décisions urgentes en cas d’accident vasculaire cérébral, ainsi que les recommandations pour le traitement du diabète de type 2 et de la polyneuropathie douloureuse. L’évaluation récente du fluorure par l’Autorité européenne de sécurité des aliments (EFSA) et le rôle des données d’études non publiées dans l’évaluation des médicaments sont également examinés.
Le bulletin rend également compte de cas rares d’effets secondaires liés à l’utilisation du pembrolizumab et de l’isotrétinoïne. Deux nouveaux médicaments feront l’objet d’une présentation détaillée.
Publiée par la Commission des médicaments de l’Association médicale allemande (AkdÄ), la revue « La réglementation des médicaments en pratique » offre une analyse indépendante des enjeux de la pharmacothérapie, sans lien avec l’industrie pharmaceutique. Elle fournit des informations sur les nouveaux médicaments et les effets secondaires connus ou émergents. La revue est disponible gratuitement en téléchargement sur le site web de l’AkdÄ et paraît trois à quatre fois par an.
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