Publié le 11 janvier 2026. La société biopharmaceutique Annexon a annoncé la soumission de sa demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) en Europe pour un nouveau traitement prometteur du syndrome de Guillain-Barré (SGB), une maladie neurologique rare et potentiellement mortelle.
- Annexon a soumis une demande d’AMM à l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour le tanruprubart, un anticorps monoclonal expérimental.
- Les essais cliniques ont démontré une récupération plus rapide et plus complète des patients atteints de SGB traités avec le tanruprubart.
- Le médicament cible le complément, un système immunitaire impliqué dans la neuroinflammation caractéristique du SGB.
Cette soumission à l’EMA fait suite à des résultats positifs d’un essai de phase 3, présenté récemment lors du congrès annuel de la Peripheral Nerve Society (PNS) à Édimbourg. Les données suggèrent que le tanruprubart pourrait stopper rapidement la neuroinflammation, permettant aux patients de retrouver plus vite leur autonomie et leur qualité de vie.
Le tanruprubart est conçu pour être administré par voie intraveineuse et agit en bloquant l’activité de C1q, une protéine du système du complément, dans les systèmes nerveux périphérique et central. L’objectif est de réduire l’inflammation et les lésions nerveuses associées au SGB. À ce jour, le tanruprubart a obtenu les statuts de médicament orphelin de l’EMA et de Fast Track et de médicament orphelin de la FDA pour le traitement du SGB.
Selon Douglas Love, président-directeur général d’Annexon, « Dans l’étude historique de phase 3, il a été démontré que le tanruprubart stoppe rapidement la neuroinflammation, permettant aux patients atteints du SGB de se rétablir plus rapidement et plus complètement de cette maladie soudaine et potentiellement mortelle pour laquelle il n’existe aucun traitement modificateur de la maladie approuvé ». Il a ajouté : « En conséquence, nous sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec l’EMA au cours de l’examen et de collaborer davantage avec les autorités réglementaires du monde entier pour rendre disponible le premier traitement ciblé contre le SGB. Cette soumission est une étape importante sur de nombreux fronts alors que nous nous rapprochons de notre mission qui consiste à aider des millions de patients touchés par des maladies neuroinflammatoires dévastatrices à vivre leur meilleure vie. »
L’essai de phase 3 (NCT04701164) incluait 241 patients atteints de SGB âgés de 16 ans et plus, répartis en trois groupes recevant soit une perfusion intraveineuse de tanruprubart à 30 mg/kg, soit 75 mg/kg, soit un placebo. Les patients du groupe recevant 30 mg/kg ont présenté une amélioration significative de leur qualité de vie, mesurée à l’aide de l’échelle visuelle analogique EQ (EQ-VAS), dès la première semaine (P = 0,0089), et cette amélioration s’est maintenue jusqu’à la huitième semaine (P = 0,0391). Des améliorations du handicap perçu ont également été observées dès la première semaine.
Annexon a soumis un dossier complet à l’EMA, incluant des données de biomarqueurs provenant des États-Unis et d’Asie du Sud-Est, ainsi qu’une analyse pharmacocinétique de population (PK) réalisée dans plusieurs pays. L’entreprise a également présenté les résultats d’une étude observationnelle de phase 3 sur le SGB, portant sur 2 000 patients, qui associait les patients à des échanges d’IgIV ou de plasma.
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Les résultats de sécurité et d’efficacité de l’essai de phase 3 ont été présentés lors du congrès annuel 2025 de la Peripheral Nerve Society (PNS), qui s’est tenu du 17 au 20 mai à Édimbourg, en Écosse. Les résultats de sécurité et d’efficacité ont démontré des améliorations précoces et durables de la qualité de vie des patients.
Références :
1. Annexon submits Marketing Authorization Application for Tanruprubart to European Medicines Agency for Guillain-Barré Syndrome. Communiqué de presse. 8 janvier 2026. Consulté le 9 janvier 2026. https://finance.yahoo.com/news/annexon-submits-tanruprubart-marketing-authorization-130000056.html
2. Glenn Morrison, Ping Lin, Quazi Deen Mohammad et al. ANX005 improves health-related quality of life in GBS patients compared to placebo. Présenté lors de la réunion annuelle 2025 de la Peripheral Nerve Society (PNS); 17-20 mai ; Édimbourg, Écosse. P338.