Publié le 30 octobre 2025. De nouvelles données encourageantes issues d’un essai clinique de phase 2 suggèrent une option thérapeutique prometteuse pour le mélanome uvéal, une forme rare de cancer de l’œil, qui pourrait permettre de préserver la vision des patients.
- Un traitement expérimental, le darovasertib, a démontré une réduction de la taille de la tumeur chez plus de 80 % des patients participant à l’étude.
- Chez les patients éligibles à une chirurgie conservatrice de l’œil, le taux de préservation de la vision a atteint 95 % chez ceux ayant présenté un rétrécissement tumoral significatif.
- Le darovasertib a également permis de réduire la dose de radiothérapie nécessaire dans certains cas, minimisant ainsi les effets secondaires potentiels.
Les résultats, présentés par IDEAYA Biosciences, l’entreprise développant le darovasertib, concernent deux groupes de patients atteints de mélanome uvéal (MU) primaire. Le MU est une forme agressive de cancer qui touche l’œil et, à ce jour, ne dispose pas de traitement systémique approuvé. L’ablation de l’œil (énucléation) est souvent la seule option thérapeutique, entraînant une perte de vision. Ces nouvelles données offrent donc un espoir significatif pour les patients.
La première cohorte de l’étude comprenait 56 patients pour lesquels une énucléation était envisagée. Les résultats ont montré qu’environ 84 % (47/56) ont présenté une réduction de la taille de la tumeur, avec 50 % (28/56) et 37,5 % (21/56) affichant une réduction d’au moins 20 % et 30 % respectivement. La seconde cohorte, composée de 39 patients éligibles à la curiethérapie par plaques, a également montré des résultats positifs, avec environ 82 % (31/38) présentant une réduction de la taille de la tumeur, et 60,5 % (23/38) et 44,7 % (17/38) bénéficiant d’une réduction d’au moins 20 % et 30 % respectivement.
L’étude a également révélé que le darovasertib pouvait améliorer l’acuité visuelle des patients. En moyenne, les patients de la première cohorte ont gagné 17 lettres sur le tableau de Snellen pendant le traitement, tandis que ceux de la seconde cohorte ont gagné 10 lettres. De plus, chez les patients de la première cohorte ayant bénéficié d’un traitement local primaire, le taux de préservation de l’œil était de 57,1 % (24/42) au moment de l’analyse des données, augmentant à 95 % (19/20) chez ceux ayant présenté un rétrécissement tumoral d’au moins 20 %.
Par ailleurs, le darovasertib a permis de réduire la dose de rayonnement nécessaire lors de la curiethérapie par plaques. Chez 70 % (26/37) des patients de la seconde cohorte, une réduction de la dose prévue de rayonnement aux structures oculaires critiques (fovéa, disque, cristallin) a été observée par rapport à la valeur initiale, avec une réduction d’au moins 20 % chez environ 35 à 40 % des patients.
En termes de sécurité, le darovasertib s’est avéré « bien toléré avec des événements indésirables gérables », selon IDEAYA Biosciences. Des événements indésirables de grade 3 ou plus ont été signalés chez 16,8 % (16/95) des patients, et des événements indésirables graves liés au traitement ont été observés chez 5,3 % des patients.
Forts de ces résultats prometteurs, IDEAYA Biosciences prévoit de lancer un essai de phase 3, OptimUM-10, qui évaluera l’efficacité du darovasertib en monothérapie dans le traitement néoadjuvant du mélanome uvéal primaire.
Référence:
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IDEAYA Biosciences annonce des données positives de phase 2 pour le Darovasertib dans le cadre néoadjuvant du mélanome primaire de l’uvée dans une présentation orale proposée à l’ESMO 2025. IDEAYA Biosciences, Inc. Communiqué de presse. 20 octobre 2025. Consulté le 28 octobre 2025.