La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé l’efgartigimod (Vyvgart, argenx), une thérapie ciblée de première classe pour les adultes atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) dont le test est positif pour l’anticorps anti-récepteur de l’acétylcholine (AChR).
“Il existe d’importants besoins médicaux non satisfaits pour les personnes atteintes de myasthénie grave, comme pour de nombreuses autres maladies rares”, a déclaré Billy Dunn, MD, directeur du Bureau des neurosciences, Centre d’évaluation et de recherche des médicaments de la FDA, dans un communiqué de presse.
Cette approbation représente “une étape importante dans la fourniture d’une nouvelle option thérapeutique aux patients et souligne l’engagement de l’agence à aider à rendre de nouvelles options de traitement disponibles pour les personnes vivant avec des maladies rares”, a ajouté Dunn.
Efficace, bien toléré
La maladie neuromusculaire auto-immune rare et chronique de la gMG provoque une faiblesse musculaire débilitante et potentiellement mortelle et une indépendance et une qualité de vie considérablement altérées.
La plupart des patients atteints de gMG ont des anticorps d’immunoglobuline G (IgG), qui sont le plus souvent dirigés contre les récepteurs nicotiniques de l’acétylcholine du muscle squelettique.
L’efgartigimod est un fragment d’anticorps conçu pour réduire les anticorps IgG pathogènes et bloquer le processus de recyclage des IgG chez les patients atteints de gMG.
Le nouvel agent se lie au récepteur Fc néonatal (FcRn), qui est largement exprimé dans tout le corps et joue un rôle central dans la protection des anticorps IgG contre la dégradation. Le blocage de FcRn réduit les taux d’anticorps IgG.
Tel que rapporté par Actualités médicales Medscape, L’efgartigimod s’est avéré efficace et bien toléré dans l’essai ADAPT de phase 3, randomisé et contrôlé par placebo, qui a inclus 187 adultes atteints de gMG, quel que soit le statut d’anticorps anti-récepteur de l’acétylcholine. Tous avaient un score Myasthénie grave-Activités de la vie quotidienne d’au moins 5 (> 50 % non oculaire) sur un fond d’une dose stable d’au moins un médicament MG.
Pendant 26 semaines, 84 patients ont été randomisés pour recevoir 10 mg/kg d’efgartigimod et 83 pour recevoir le placebo correspondant. Les deux traitements ont été administrés sous forme de quatre perfusions par cycle à raison d’une perfusion par semaine. Le processus a été répété au besoin, en fonction de la réponse clinique, au plus tôt 8 semaines après le début du cycle précédent.
Le traitement par efgartigimod a réduit le fardeau de la maladie et amélioré la force et la qualité de vie des patients atteints de gMG sur quatre échelles spécifiques à la MG. De plus, ces bénéfices ont été observés précocement et étaient reproductibles et durables.
Les résultats ont été publiés en juin dans Lancet Neurologie .
“Nouvelle avancée importante”
L’efgartigimod est un « médicament à action très rapide par rapport à d’autres traitements qui peut prendre 4, 6, parfois 10 mois avant de commencer à agir ; et le profil des effets secondaires ressemble beaucoup à un placebo », le chercheur principal James Howard Jr, MD, Département de neurologie , Université de Caroline du Nord à Chapel Hill, a déclaré Actualités médicales Medscape de retour en juin.
La FDA a accordé à efgartigimod la désignation accélérée et la désignation de médicament orphelin.
“Les personnes vivant avec la gMG ont besoin de nouvelles options de traitement ciblées sur la pathogenèse sous-jacente de la maladie et étayées par des données cliniques”, a déclaré Howard dans un communiqué de presse publié après approbation.
Cette approbation “représente une nouvelle avancée importante pour les patients gMG et les familles touchées par cette maladie débilitante. Cette thérapie a le potentiel de réduire le fardeau de la gMG et de transformer la façon dont nous traitons cette maladie”, a ajouté Howard.
Pour plus d’informations sur Medscape Neurology, rejoignez-nous sur Facebook et Twitter.
.
