TLe programme d’approbation accélérée de la Food and Drug Administration des États-Unis vise à donner aux patients un accès rapide à des médicaments prometteurs. Mais à quelle fréquence ces médicaments améliorent-ils ou prolongent-ils réellement la vie des patients ?
Dans une nouvelle étude, les chercheurs ont découvert que la plupart des médicaments anticancéreux bénéficiant d’une approbation accélérée ne démontrent pas de tels avantages dans les cinq ans.
“Cinq ans après l’approbation initiale accélérée, vous devriez avoir une réponse définitive”, a déclaré le Dr Ezekiel Emanuel, spécialiste du cancer et bioéthicien à l’Université de Pennsylvanie, qui n’a pas participé à la recherche. « Des milliers de personnes reçoivent ces médicaments. Cela semble être une erreur si nous ne savons pas s’ils fonctionnent ou non. »
Le programme a été créé en 1992 pour accélérer l’accès aux médicaments contre le VIH. Aujourd’hui, 85 % des approbations accélérées concernent des médicaments anticancéreux.
Il permet à la FDA d’accorder une approbation anticipée aux médicaments qui montrent des résultats initiaux prometteurs pour le traitement de maladies débilitantes ou mortelles. En échange, les sociétés pharmaceutiques doivent effectuer des tests rigoureux et produire de meilleures preuves avant d’obtenir une approbation complète.
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Les patients ont accès aux médicaments plus tôt, mais le compromis signifie que certains médicaments ne fonctionnent pas. C’est à la FDA ou au fabricant du médicament de retirer les médicaments décevants, et parfois la FDA a décidé que des preuves moins définitives suffisaient pour une approbation complète.
La nouvelle étude a révélé qu’entre 2013 et 2017, 46 médicaments anticancéreux ont bénéficié d’une approbation accélérée. Parmi ceux-ci, 63 % ont été convertis en approbation régulière, même si seulement 43 % ont démontré un bénéfice clinique dans les essais de confirmation.
La recherche a été publiée dans le Journal de l’Association médicale américaine et discuté lors de la réunion annuelle de l’Association américaine pour la recherche sur le cancer à San Diego dimanche.
On ne sait pas exactement dans quelle mesure les patients atteints de cancer comprennent les médicaments bénéficiant d’une approbation accélérée, a déclaré le co-auteur de l’étude, le Dr Edward Cliff, de la Harvard Medical School.
« Nous posons la question : cette incertitude est-elle transmise aux patients ? » dit Cliff.
Les médicaments ayant obtenu une approbation accélérée pourraient être la seule option pour les patients atteints de cancers rares ou avancés, a déclaré le Dr Jennifer Litton du MD Anderson Cancer Center à Houston, qui n’a pas participé à l’étude.
Il est important que les médecins expliquent soigneusement les preuves, a déclaré Litton.
« Il pourrait s’agir d’un rétrécissement de la tumeur. Cela pourrait dépendre de la durée pendant laquelle la tumeur reste stable », a déclaré Litton. « Vous pouvez fournir les données dont vous disposez, mais vous ne devez pas faire de promesses excessives. »
Le Congrès a récemment mis à jour le programme, donnant plus d’autorité à la FDA et rationalisant le processus de retrait des médicaments lorsque les entreprises ne respectent pas leurs engagements.
Les changements permettent à l’agence “de retirer plus rapidement l’approbation d’un médicament approuvé dans le cadre d’une approbation accélérée, le cas échéant, plus rapidement”, a écrit la porte-parole de la FDA, Cherie Duvall-Jones, dans un e-mail. La FDA peut désormais exiger qu’un essai de confirmation soit en cours lorsqu’elle accorde une approbation préliminaire, ce qui accélère le processus de vérification de l’efficacité d’un médicament, a-t-elle déclaré.
