L’essai de thérapie génique de Pfizer pour la dystrophie musculaire de Duchenne a entraîné la mort d’un jeune patient. Fichier | Crédit photo : Reuters
Un jeune patient est décédé des suites d’un arrêt cardiaque après avoir reçu le vaccin expérimental de Pfizer thérapie génique étant testé dans le cadre d’un essai à mi-parcours pour un trouble de fonte musculaire appelé dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a déclaré le fabricant de médicaments Reuters le 7 mai.
“Un événement indésirable grave et mortel a été signalé, sous la forme d’un arrêt cardiaque, chez un participant à l’étude de phase 2 DAYLIGHT”, a déclaré un porte-parole de la société. Reuters dans une réponse par courrier électronique.
L’essai porte sur des garçons âgés de deux à trois ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), un trouble génétique de l’atrophie musculaire dans lequel la plupart des patients manquent de la protéine dystrophine qui maintient les muscles intacts. Ce trouble affecte environ une naissance masculine sur 3 500 dans le monde.
“Le patient a reçu la thérapie génique expérimentale, fordadistrogene movaparvovec, début 2023”, selon une déclaration tirée d’une lettre communautaire attribuée à l’équipe de thérapie génique DMD du fabricant de médicaments et publiée par un groupe de défense à but non lucratif.
Pfizer n’a pas immédiatement répondu à une Reuters demande de confirmation de la lettre communautaire attribuée à l’entreprise.
Tous les participants seront suivis dans l’étude pendant cinq ans après le traitement par thérapie génique, initiée en août 2022 et qui devrait s’achever début 2029, selon les informations mises à jour par la société sur un registre d’essais cliniques.
La société a déclaré qu’en collaboration avec le comité externe indépendant de surveillance des données, elle était en train d’examiner les données pour en comprendre la cause potentielle.
Le candidat de thérapie génique est également testé dans le cadre d’une autre étude de stade avancé sur la DMD, appelée CIFFREO, chez des patients âgés de 4 à moins de 8 ans, selon les mises à jour du pipeline sur le site Web du fabricant de médicaments.
Il n’y a aucun impact sur nos attentes concernant les résultats ultérieurs, a déclaré la société. Reuters dans son email.
“Nous prévoyons de commencer potentiellement l’analyse primaire de l’essai de phase 3 CIFFREO sur le fordadistrogène movaparvovec à la fin de ce mois et de partager les premiers résultats relativement prochainement”, a-t-il ajouté.
