Un médicament contre la SLA fait l’objet d’un deuxième examen rare lors d’une réunion à enjeux élevés de la FDA

WASHINGTON — Un médicament expérimental étroitement surveillé pour la maladie de Lou Gehrig a fait l’objet d’un deuxième examen inhabituel de la part des régulateurs américains mercredi, suite à une pression intense pour approuver le traitement des personnes atteintes de la maladie mortelle.

Les patients et leurs familles se sont ralliés au médicament d’Amylyx Pharma, lançant une campagne de lobbying agressive et enrôlant des membres du Congrès pour pousser la Food and Drug Administration à accorder son approbation.

La FDA n’a approuvé que deux thérapies pour la maladie, la sclérose latérale amyotrophique, qui détruit les cellules nerveuses nécessaires aux fonctions de base comme marcher, parler et avaler. Le plus efficace des deux médicaments prolonge la vie de plusieurs mois.

Dans un geste rare, la FDA a convoqué une deuxième réunion de conseillers en neurologie qui ont voté de justesse contre le médicament de la société en mars. Le panel examinait de nouvelles analyses statistiques d’Amylyx et prévoyait de voter à nouveau sur l’opportunité de recommander l’approbation. La FDA n’est pas tenue de suivre les directives du groupe.

Un examen interne par des scientifiques de la FDA publié avant la réunion a donné un ton négatif, concluant que l’analyse mise à jour de la société n’était pas « convaincante » et ne fournissait « aucune nouvelle donnée ». D’autre part, les instructions de la FDA au panel ont souligné la nécessité d’une flexibilité réglementaire lors de l’examen des médicaments pour les maladies mortelles.

Une décision finale de la FDA est attendue plus tard ce mois-ci.

Le Dr Billy Dunn, directeur de l’examen en neurologie de la FDA, a ouvert la réunion en notant les “préoccupations et les limites” des données d’Amylyx, tout en soulignant la nécessité de nouvelles options pour les patients.

“Nous sommes très sensibles au besoin urgent de développer de nouveaux traitements pour la SLA”, a déclaré Dunn. “Nous n’avons pris aucune décision finale sur l’approbation de cette demande.”

Dunn a également noté qu’une étude plus vaste menée par Amylyx pourrait fournir des “résultats plus définitifs” sur l’efficacité du médicament d’ici 2024.

L’examen des médicaments pour la SLA est étroitement surveillé en tant qu’indicateur de la flexibilité de la FDA dans l’examen des médicaments expérimentaux pour les malades en phase terminale et de sa capacité à résister à la pression extérieure.

“Nous sommes ici parce qu’il y a beaucoup de pression”, a déclaré Diana Zuckerman du Centre national de recherche en santé à but non lucratif, qui analyse les données et mène des recherches médicales. “La FDA fait un effort supplémentaire en disant que vous pouvez avoir une autre réunion, mais la société a répondu en ne leur donnant aucune nouvelle donnée.”

Amylyx a mené un petit essai à mi-parcours de son médicament qui a montré un certain avantage à ralentir la maladie, mais qui était en proie à des données manquantes et à d’autres problèmes, selon les examinateurs de la FDA.

La société de Cambridge, dans le Massachusetts, affirme que les données de suivi recueillies après l’étude ont montré que la durée de vie du médicament était prolongée. Les patients qui ont continué à prendre le médicament ont survécu environ 10 mois de plus que les patients qui n’ont jamais pris le médicament, selon une nouvelle analyse de la société.

Mais les scientifiques de la FDA ont déclaré dans leur examen que la nouvelle approche “souffre des mêmes problèmes d’interprétabilité” que l’étude originale.

Mercredi, la FDA entendra à nouveau des patients et des groupes de défense, tels que I AM ALS, qui fait pression depuis plus de deux ans pour rendre le médicament disponible.

«Nous avons un médicament que toute la communauté SLA soutient. Les patients, les cliniciens, les chercheurs soutiennent tous cela en raison de ce que nous avons vu dans les données de l’essai », a déclaré le co-fondateur de I AM ALS, Brian Wallach, s’exprimant par l’intermédiaire d’un interprète. “Ce n’est pas le cas avec tous les médicaments.”

Le médicament d’Amylyx se présente sous la forme d’une poudre qui combine deux médicaments plus anciens : un médicament sur ordonnance pour les troubles hépatiques et un complément alimentaire utilisé dans la médecine traditionnelle chinoise. Wallach et quelques autres patients SLA prennent déjà le complément alimentaire.

L’année dernière, l’approbation controversée par la FDA du médicament contre la maladie d’Alzheimer Aduhelm, qui a été examinée par les mêmes scientifiques de l’agence et des conseillers extérieurs, est suspendue au-dessus de l’examen.

Dans ce cas, la FDA n’a pas tenu compte du vote massivement négatif de ses conseillers extérieurs, dont trois ont démissionné suite à la décision. L’approbation de la FDA – qui a suivi des réunions irrégulières avec le fabricant de médicaments Biogen – fait l’objet d’une enquête par des comités du Congrès et des inspecteurs fédéraux.

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