Publié le 7 novembre 2025 20:21:00. Des résultats préliminaires encourageants concernant la sécurité du tenapanor, un nouveau traitement potentiel pour le syndrome du côlon irritable avec constipation (SCI-C) chez les enfants et adolescents, ont été présentés lors de la réunion annuelle de la Société nord-américaine de gastroentérologie, d’hépatologie et de nutrition pédiatriques (NASPGHAN) à Chicago.
- Le tenapanor s’est avéré sûr et bien toléré chez les adolescents participant à un essai de phase 3 et à son extension ouverte.
- Aucun événement indésirable grave lié au traitement n’a été signalé.
- Ce médicament agit en encourageant l’intestin à sécréter plus d’eau, offrant une approche différente des laxatifs traditionnels.
Le tenapanor, un inhibiteur de l’isoforme 3 de l’échangeur sodium/hydrogène (NHE3), pourrait représenter une nouvelle option thérapeutique pour les jeunes patients souffrant de SCI-C, une affection qui peut considérablement affecter leur qualité de vie. Les résultats présentés à la NASPGHAN 2025 proviennent de l’essai de phase 3 R-ALLY et de son extension ouverte, impliquant 77 participants âgés de 12 à moins de 18 ans.
L’étude R-ALLY a réparti aléatoirement les participants en trois groupes recevant soit du tenapanor à 25 mg deux fois par jour, soit du tenapanor à 50 mg deux fois par jour, soit un placebo pendant 12 semaines. Cinquante-six participants ont ensuite poursuivi avec une prolongation ouverte de 40 semaines. Selon les données présentées, aucun événement indésirable grave (EIIT) lié au traitement n’a été observé pendant la période d’extension. Tous les EIIT rapportés ont été jugés sans lien avec le médicament, à l’exception de cas de diarrhée, et tous se sont résolus, à l’exception de deux événements bénins : une incontinence par regorgement et un cas de diarrhée.
Le Dr Thomas Wallach, chef du service de gastroentérologie pédiatrique à la SUNY Downstate Health Sciences University de New York, a expliqué l’importance de ces résultats.
« Chaque fois que vous adaptez un médicament destiné à une population adulte à une population pédiatrique, vous vous posez deux très grandes questions. Premièrement, la maladie fonctionne-t-elle de la même manière, alors le mécanisme fonctionnera-t-il ? Et deuxièmement, y a-t-il un problème de sécurité que nous n’anticipons pas chez les adultes et les enfants ? »
Thomas Wallach, docteur en médecine
Il a souligné que les enfants ne sont pas de simples adultes miniatures et que leur physiologie en développement nécessite une évaluation spécifique de la sécurité et de l’efficacité des médicaments.
Le tenapanor se distingue des laxatifs osmotiques classiques, tels que le polyéthylène glycol (MiraLAX), en encourageant l’intestin à sécréter davantage de liquide, plutôt que de simplement retenir l’eau dans l’intestin. Cette approche pourrait offrir des avantages en termes de confort et de tolérance, en particulier chez les enfants neurodivergents qui peuvent être sensibles aux textures et aux effets secondaires des traitements traditionnels.
Le Dr Wallach a également mis en évidence le besoin de nouvelles options thérapeutiques pour la constipation pédiatrique, soulignant que les traitements existants, tels que les agents émollients des selles et les laxatifs irritants, peuvent avoir des effets secondaires indésirables.
« Il existe un énorme besoin d’une thérapie laxative efficace et limitée en volume, car si nous utilisons de grandes quantités, les personnes atteintes du SII-C ont des problèmes. »
Thomas Wallach, docteur en médecine
Il a conclu que les données de sécurité actuelles concernant le tenapanor sont rassurantes et suggèrent qu’il pourrait devenir un outil précieux dans l’arsenal thérapeutique contre la constipation pédiatrique.
Référence
Williams N, Wallach T, Ringheanu M et al. SÉCURITÉ ET TOLÉRABILITÉ DE TENAPANOR CHEZ LES PATIENTS PÉDIATRIQUES ATTEINTS DU SYNDROME DU Côlon IRRITABLE AVEC CONSTIPATION : UNE ANALYSE DES DONNÉES DE SÉCURITÉ EN AVEUGLE D’UNE ÉTUDE DE PHASE 3 ET DE SON EXTENSION OUVERTE. Résumé. Présenté à : Assemblée annuelle 2025 du NASPGHAN. 5-9 novembre 2025. Chicago, Illinois.
