L’Institut national pour l’excellence de la santé et des soins (NICE) a publié des conseils finaux, recommandant Idebenone (Raxone, Chiesi Pharmaceuticals) pour traiter les troubles visuels de la neuropathie optique héréditaire Leber (LHON) chez les personnes âgées de 12 ans ou plus.
C’est la première fois que NICE recommande un médicament sous licence pour une utilisation sur le NHS en Angleterre pour cibler les causes sous-jacentes de cette condition oculaire génétique. Environ 250 personnes en Angleterre peuvent être éligibles au traitement.
Trouble mitochondrial rare
LHON est un trouble génétique mitochondrial rare causé par une mutation génique qui empêche les cellules rétiniennes de produire suffisamment d’énergie pour fonctionner normalement. Cela conduit au dysfonctionnement des cellules ganglionnaires rétiniennes.
La condition commence généralement par un flou sans douleur de la vision centrale, qui peut passer à la cécité bilatérale en quelques mois. Cela affecte principalement les garçons et les jeunes hommes.
Jusqu’à présent, la norme de soins était limitée à des mesures de soutien telles que les suppléments nutritionnels, les conseils et la gestion du mode de vie, sans médicaments autorisés disponibles pour aborder la physiopathologie sous-jacente de la maladie.
Comment fonctionne le médicament
L’idebénone est une benzoquinone synthétique à chaîne à chaîne courte pensée pour restaurer la capacité des cellules à produire de l’énergie. Cela peut permettre aux cellules rétiniennes inactives de fonctionner à nouveau et potentiellement améliorer la vision.
Gentil recommandation était basé principalement sur les résultats du Rhodes essai, qui a assigné au hasard 85 patients âgés de 14 ans ou plus pour recevoir 900 mg / j d’idebénone ou un placebo pendant 24 semaines.
À 6 mois, l’idébénone a produit des améliorations cliniquement significatives de l’acuité visuelle, en particulier chez les patients présentant une vision différente entre les yeux au départ. La récupération visuelle s’est produite chez 30% des patients traités, contre 10% dans le groupe placebo. Des améliorations ont été observées dès 1 mois.
Une étude observationnelle de suivi, Rhodos-ofua constaté que les améliorations étaient largement maintenues, même après la fin du traitement d’idébénone. Des preuves supplémentaires proviennent des études non randomisées à long terme de l’EAP, des LEROS et des paros.
Sécurité et disponibilité
L’idébénone était généralement bien tolérée, avec des événements indésirables se produisant à des taux similaires au placebo. Les effets secondaires signalés étaient généralement légers et inclus mal de têtenasopharyngite et toux.
Le médicament sera disponible sous forme de comprimés de 150 mg. La dose recommandée est deux comprimés pris trois fois par jour avec de la nourriture.
Le professeur Patrick Yu-Wai-Man, un joli membre du comité et professeur d’ophtalmologie à l’Université de Cambridge, a déclaré que la recommandation «serait un grand soulagement pour la communauté de Lhon».
Le traitement sera fourni par un arrangement commercial confidentiel avec un régime d’accès aux patients qui offre une remise au NHS. Le NHS England rendra le traitement disponible dans les 3 mois suivant la publication de ses directives finales.