Lors de sa réunion de juillet 2025, le comité européen de l’Agence des médicaments (EMA) pour les produits médicinaux à usage humain (CHMP) a adopté une opinion positive recommandant l’autorisation de marketing pour Statistique sébetrale (Ekterly, Kalvista Pharmaceuticals) pour le traitement symptomatique des attaques aiguës de œdème héréditaire de l’angio chez les adultes et les adolescents âgés de 12 ans ou plus.
Œdème héréditaire de l’angio est une condition génétique rare, chronique et potentiellement mortelle causée par une carence ou un dysfonctionnement de l’inhibiteur de C1 estérase, conduisant à une bradykinine excessive et à des épisodes de gonflement imprévisibles dans le visage, l’abdomen, les membres et les voies respiratoires.
Sebetralstat est un inhibiteur sélectif de la kallikréine du plasma oral conçu pour l’administration au plus tôt signe d’une attaque d’œdème angio-œdème. Il bloque la suractivation du système Kallikrein-Kinine, empêchant la formation de la bradykinine, un médiateur clé de l’enflure dans la condition.
S’il est approuvé par la Commission européenne, le médicament sera le premier traitement oral à la demande pour œdème héréditaire de l’angio dans l’Union européenne.
L’opinion du CHMP était basée sur les données d’efficacité et de sécurité d’une phase 3 Procès konfidentqui a randomisé 136 patients atteints d’œdème héréditaire de l’angio. Les résultats ont montré que le sébetralstat a conduit à un soulagement des symptômes significativement plus rapide et à une réduction de la gravité des attaques et de la résolution d’attaque que le placebo. Il a également été bien toléré avec un profil de sécurité similaire au placebo.
Ekterly sera disponible dans des tablettes enduites de film de 300 mg. L’effet secondaire le plus courant signalé est mal de tête.
L’un des principaux avantages du médicament est sa voie d’administration orale, offrant aux patients une alternative plus pratique aux thérapies injectables. Cela peut réduire considérablement le temps entre un début d’attaque d’œdème angio-œdème et l’administration du traitement.
Ekterly a obtenu le statut de médecine orpheline au cours de son développement en raison de son utilisation ciblée dans une condition rare et mortelle. L’EMA a noté que le médicament aurait été peu susceptible d’être développé sans de telles incitations et examine maintenant les données disponibles pour déterminer si la désignation orpheline doit être maintenue.
